Эффективность и безопасность рильзабротиниба у пациентов в возрасте от 10 до 65 лет с серповидноклеточной болезнью (LIBRA)
28 июля 2026 г. обновлено: Sanofi
52-недельное многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое, групповое последовательное исследование, фаза 3, чтобы оценить эффективность и безопасность рильзабротиниба у пациентов в возрасте от 10 до 65 лет с серповидной болезнью
Это фаза 3, многоцентровое рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование, последовательное групповое исследование (часть A), с последующим периодом LTE с открытой маркой (часть B) для изучения эффективности и безопасности рильзабротиниба у участников с болезнью серповидно-клеток (SCD).
Детали исследования включают:
- Продолжительность исследования: 52-недельный двойной слепой период (часть A), за которым следует период LTE с открытой маркой (часть B). Двойной слепой период имеет две части, 50% (только для взрослых) до промежуточного анализа и 50% (взрослые и дети) после промежуточного анализа. Только участники, которые завершают двойной слепой период лечения (часть A), имеют право на продолжение периода LTE. Продолжительность периода LTE (часть B) будет от первого участка (FPI) -LTE (Часть B) до последнего участника, который входит в LTE, не завершит 52 недели.
- Продолжительность лечения: 52-недельный двойной слепой период (часть A); Период LTE (часть B) от (FPI до последнего участника, который входит в LTE, не завершил 52 недели
- Частота посещения: недельные посещения на основе графика оценки
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
192
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Номер телефона: option 6 800-633-1610
- Электронная почта: contact-us@sanofi.com
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1020
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, Бельгия, 1070
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 22451-900
- Рекрутинг
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Бразилия, 01232-010
- Рекрутинг
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Бразилия, 40050-410
- Рекрутинг
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Бразилия, 74605-020
- Рекрутинг
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Бразилия, 15090-000
- Рекрутинг
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Германия, 70736
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 115 27
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Греция, 115 27
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Греция, 265 04
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Afula, Израиль, 1834111
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Израиль, 1834111
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Израиль, 3109601
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Израиль, 3109601
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Испания, 28007
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Palermo, Италия, 90146
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Контакт:
- Rosario Di Maggio
- Номер телефона: +390917802034
- Электронная почта: rdm83@hotmail.it
-
Контакт:
- Alessandro Inzerillo
- Номер телефона: +393277653510
- Электронная почта: aleinzerillo22@gmail.com
-
Главный следователь:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Италия, 37134
- Рекрутинг
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Контакт:
- Lucia De Franceschi
- Номер телефона: +390458124918
- Электронная почта: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Главный следователь:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Италия, 50134
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Контакт:
- Valentina Carrai
- Номер телефона: 055 7949777
- Электронная почта: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Контакт:
- Silvia Querceto
- Номер телефона: 055 7949777
- Электронная почта: silvia.querceto@unifi.it
-
Главный следователь:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Италия, 20122
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Италия, 80138
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Главный следователь:
- Silverio Perrotta
-
Контакт:
- Silverio Perrotta
- Номер телефона: +390815664185
- Электронная почта: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Контакт:
- Laura Pinfildi
- Номер телефона: +390815664185
- Электронная почта: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Италия, 00165
- Рекрутинг
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Главный следователь:
- Franco Locatelli
-
Контакт:
- Centro Trial Oncoematologico
- Номер телефона: +390668593697
- Электронная почта: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Италия, 10043
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Контакт:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Номер телефона: +393398110707
- Электронная почта: rosamaria.demaria@unito.it
-
Контакт:
- Vincenzo Voi
- Номер телефона: +390119026852
- Электронная почта: vincenzo.voi@unito.it
-
Главный следователь:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Muscat, Оман, 123
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Соединенное Королевство, NW10 7NS
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Соединенное Королевство, SE5 9RL
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Рекрутинг
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Соединенные Штаты, 93701
- Рекрутинг
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
- Рекрутинг
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Рекрутинг
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Рекрутинг
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71130
- Рекрутинг
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- Рекрутинг
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
- Рекрутинг
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10310
- Рекрутинг
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Рекрутинг
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Рекрутинг
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Рекрутинг
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 01330
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Турция (Туркие), 01330
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Турция (Туркие), 33330
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Франция, 13885
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Франция, 75015
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Франция, 31100
- Рекрутинг
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники, у которых был диагностирован SCD.
- Участники, которые имели от ≥2 до ≤10 эпизодов документированного острого клинического ЛОС в течение 12 месяцев после визита.
- Участники, которые не находятся в гидроксимочевине и/или L-глютамине при посещении скрининга и не планируют получать их в течение исследования или получали HU и/или L-глутамин в течение как минимум 6 месяцев. Участники Hydroxyurea и/или L-глютамин должны были быть на стабильном уровне дозы на основе веса (мг/кг) в течение как минимум за 3 месяца до посещения скрининга, с целью продолжения того же уровня дозы на основе веса в течение продолжительности исследования, за исключением причин безопасности.
- Участники с восточной кооперативной онкологической группой (ECOG) Статус 2 класса 2 или ниже.
- Контрацептивное использование мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
- Для участников от ≥10 до <18 лет: родитель (ы)/законные опекуны должны предоставить письменное информированное согласие до любых процедур, связанных с исследованием.
Критерии исключения:
- Участники исключаются из исследования, если применяется какой -либо из следующих критериев: участники с историей болезни лимфомы, лейкемии или каких -либо злокачественных новообразований в течение последних 5 лет, за исключением базальных клеточных или плоскоклеточных эпителиальных карциномов кожи, которые были резецированы без каких -либо доказательств метастатического заболевания в течение последних 3 лет.
- Клинически значимая аномалия сердца, по мнению исследователя или результатов электрокардиограммы (ЭКГ).
- Участники с историей инсульта или историей аномального транскраниального допплера.
- Участники с неконтролируемой или активной инфекцией HBV и/или HCV -инфекцией, включая те, которые получают противовирусную терапию во время скрининга.
- ВИЧ -инфекция.
- Анамнез активного или скрытого туберкулеза (ТБ)
- Положительный молекулярный тест Covid-19.
- Участник берет или получил Crizanlizumab (Adakveo®) в течение 90 дней и/или воксолотр (oxbryta®) в течение 30 дней до посещения скрининга.
Вышеуказанная информация не предназначена для сохранения всех соображений, относящихся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Фармацевтическая форма: таблетка -ранс
|
|
Экспериментальный: Рильзабротиниб
|
Фармацевтическая форма: таблетка -ранс
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовой уровень клинического ЛОС
Временное ограничение: На 52 неделе
|
Рассчитано по общему количеству клинических инцидентов ЛОС и общего количества дней в течение периода наблюдения
|
На 52 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время до первой клинической заболеваемости ЛОС
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Годовой скорость посещений из-за осложнений, связанных с SCD, оцениваемых исследователем
Временное ограничение: На 52 неделе
|
На 52 неделе
|
|
Годовой скорость управляемых домов ЛОС, как сообщается в эдиарии с серповидной боли (SCPC)
Временное ограничение: На 52 неделе
|
На 52 неделе
|
|
Изменение усталости, измеренное с помощью общего балла PROMIS SF v1.0 13a (взрослые)
Временное ограничение: От базовой линии до 52 недели
|
От базовой линии до 52 недели
|
|
Изменение уровней HB
Временное ограничение: От базовой линии до 52 недели
|
От базовой линии до 52 недели
|
|
Изменение усталости, измеренное с помощью многомерной масштабной шкалы Pedsql Multimental Scale Scale (педиатрические участники)
Временное ограничение: От базовой линии до 52 недели
|
От базовой линии до 52 недели
|
|
Частота лечения возникающими нежелательными явлениями (TEAE), включая серьезные нежелательные явления (SAE), неблагоприятные события, представляющие особый интерес (Eesse) и нежелательные явления, ведущие к прекращению.
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Частота потенциально клинически значимых лабораторных, жизненно важных признаков и аномалий ЭКГ
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Абсолютное количество простого и обмена переливанием крови
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество дней, требующих ацетаминофена, НПВП и/или использования опиоидов короткого действия
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 августа 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
23 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
29 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 мая 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Идентификатор реестра: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Другой номер гранта/финансирования: ICTRP)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанных с ними документами исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустой формой отчета о случаях, план статистического анализа и спецификации наборов данных.
Данные на уровень пациентов будут анонимизированы, и учебные документы будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников испытания.
Более подробную информацию о критериях обмена данными, приемлемыми исследованиями и процессом для запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .