Effektiviteten og sikkerheten til rilzabrutinib hos pasienter i alderen 10 til 65 år med sigdcellesykdom (LIBRA)
28. juli 2026 oppdatert av: Sanofi
En 52-ukers, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, gruppesekvensiell, fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rilzabrutinib hos pasienter i alderen 10 til 65 år med sigdcellesykdom
Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, gruppesekvensiell studie (del A), etterfulgt av en Open-label LTE-periode (del B) for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til rilzabrutinib i deltakere med sigdcellesykdom (SCD).
Studiedetaljer inkluderer:
- Studiens varighet: En 52-ukers dobbeltblind periode (del A), etterfulgt av en åpen LTE-periode (del B). Dobbeltblind periode har to deler, bare 50% (bare voksen) til midlertidig analyse, og 50% (voksen og barn) etter midlertidig analyse. Bare deltakerne som fullfører dobbeltblind behandlingsperiode (del A) er kvalifisert til å fortsette til LTE-perioden. Varigheten av LTE-perioden (del B) vil være fra første-deltaker-in (FPI) -lte (del B) til den siste deltakeren som kommer inn i LTE har fullført 52 uker.
- Behandlingsvarighet: 52 ukers dobbeltblind periode (del A); LTE -periode (del B) fra (FPI til den siste deltakeren som kommer inn i LTE har fullført 52 uker
- Besøk frekvens: Ukebesøk basert på vurderingsplanen
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
192
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, Belgia, 1070
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 22451-900
- Rekruttering
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Brasil, 01232-010
- Rekruttering
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
- Rekruttering
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasil, 74605-020
- Rekruttering
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Rekruttering
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Forente stater, 93701
- Rekruttering
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
- Rekruttering
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rekruttering
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71130
- Rekruttering
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- Rekruttering
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Forente stater, 39232
- Rekruttering
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10310
- Rekruttering
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Rekruttering
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
- Rekruttering
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Rekruttering
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Frankrike, 13885
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Frankrike, 31100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Hellas, 115 27
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Hellas, 265 04
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Israel, 1834111
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Palermo, Italia, 90146
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Ta kontakt med:
- Rosario Di Maggio
- Telefonnummer: +390917802034
- E-post: rdm83@hotmail.it
-
Ta kontakt med:
- Alessandro Inzerillo
- Telefonnummer: +393277653510
- E-post: aleinzerillo22@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Italia, 37134
- Rekruttering
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Ta kontakt med:
- Lucia De Franceschi
- Telefonnummer: +390458124918
- E-post: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Hovedetterforsker:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Ta kontakt med:
- Valentina Carrai
- Telefonnummer: 055 7949777
- E-post: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Ta kontakt med:
- Silvia Querceto
- Telefonnummer: 055 7949777
- E-post: silvia.querceto@unifi.it
-
Hovedetterforsker:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20122
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italia, 80138
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Hovedetterforsker:
- Silverio Perrotta
-
Ta kontakt med:
- Silverio Perrotta
- Telefonnummer: +390815664185
- E-post: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Ta kontakt med:
- Laura Pinfildi
- Telefonnummer: +390815664185
- E-post: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00165
- Rekruttering
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Hovedetterforsker:
- Franco Locatelli
-
Ta kontakt med:
- Centro Trial Oncoematologico
- Telefonnummer: +390668593697
- E-post: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Ta kontakt med:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Telefonnummer: +393398110707
- E-post: rosamaria.demaria@unito.it
-
Ta kontakt med:
- Vincenzo Voi
- Telefonnummer: +390119026852
- E-post: vincenzo.voi@unito.it
-
Hovedetterforsker:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Spania, 28007
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Storbritannia, NW10 7NS
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, SE5 9RL
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Tyrkia (Türkiye), 33330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Tyskland, 70736
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakere som har fått diagnosen SCD.
- Deltakere som har hatt mellom ≥2 til ≤10 episoder med dokumentert akutt klinisk VOC innen 12 måneder etter screeningbesøket.
- Deltakere som enten ikke er på hydroksyurea og/eller L-glutamin ved screeningbesøket og ikke planlegger å motta dem i løpet av studien eller har mottatt HU og/eller L-glutamin i minimum 6 måneder. Deltakere på hydroksyurea og/eller L-glutamin må ha vært på et stabilt vektbasert dosenivå (mg/kg) i minst 3 måneder før screeningsbesøket, med den hensikt å fortsette med samme vektbaserte dosenivå i løpet av studien, bortsett fra av sikkerhetsmessige årsaker.
- Deltakere med Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status Grade 2 eller Lower.
- Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter om prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
- For deltakere ≥10 til <18 år: Foreldre (er)/verge (er) må gi skriftlig informert samtykke før studierelaterte prosedyrer som utføres.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakerne er ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder: deltakere med medisinsk historie med lymfom, leukemi eller noen malignitet i løpet av de siste 5 årene bortsett fra basalcelle- eller plateepitelkarsinomer i huden som har blitt reseksjonert uten bevis for metastatisk sykdom de siste 3 årene.
- Klinisk relevant hjerteavvik, etter etterforskerens eller elektrokardiogram (EKG).
- Deltakere med historie med hjerneslag, eller historie med unormal transkraniell Doppler.
- Deltakere med ukontrollert eller aktiv HBV -infeksjon og/eller HCV -infeksjon, inkludert de som får antiviral terapi på screeningstidspunktet.
- HIV -infeksjon.
- En historie med aktiv eller latent tuberkulose (TB)
- Positiv molekylær test av Covid-19.
- Deltakeren tar eller har mottatt Crizanlizumab (Adakveo®) innen 90 dager og/eller Voxelotor (Oxbryta®) innen 30 dager før visningsbesøket.
Ovennevnte informasjon er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for pasientens potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Farmasøytisk form: Tablett -Route of Administration: Oral
|
|
Eksperimentell: Rilzabrutinib
|
Farmasøytisk form: Tablett -Route of Administration: Oral
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årsatt frekvens av klinisk VOC
Tidsramme: I uke 52
|
Beregnet ut fra totalt antall kliniske VOC -hendelser og totalt antall dager i løpet av observasjonsperioden
|
I uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til første klinisk VOC -forekomst
Tidsramme: Til uke 52
|
Til uke 52
|
|
Årsatt besøkssats på grunn av SCD-relaterte komplikasjoner som vurdert av etterforskeren
Tidsramme: I uke 52
|
I uke 52
|
|
Årsatt frekvens av hjemmestyrte VOC-er som rapportert i Sickle Cell Pain Crisis (SCPC) Ediary
Tidsramme: I uke 52
|
I uke 52
|
|
Endring i utmattelse målt ved promis SF v1.0 Fatigue 13A Total score (voksne)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i HB -nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring i utmattelse målt ved Pedsql Multidimensional Fatigue Scale Total Score (Pediatric Deltakere)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Forekomst av behandling av fremvoksende bivirkninger (TEEES), inkludert alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) og bivirkninger som fører til seponering
Tidsramme: Til uke 52
|
Til uke 52
|
|
Forekomst av potensielt klinisk signifikante laboratorie-, vitale tegn og EKG -abnormiteter
Tidsramme: Til uke 52
|
Til uke 52
|
|
Absolutt antall enkel og utveksle blodoverføring
Tidsramme: Til uke 52
|
Til uke 52
|
|
Antall dager som krever acetaminophen, NSAID og/eller kortvirkende opioidbruk
Tidsramme: Til uke 52
|
Til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2025
Primær fullføring (Antatt)
23. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
29. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mai 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mai 2025
Først lagt ut (Faktiske)
16. mai 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Registeridentifikator: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Annet stipend/finansieringsnummer: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokoll med eventuelle endringer, skjema for blank saksrapport, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redusert for å beskytte personvernet til prøvedeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis deling av datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .