La eficacia y seguridad de rilzabrutinib en pacientes de 10 a 65 años con enfermedad de células falciformes (LIBRA)
28 de julio de 2026 actualizado por: Sanofi
Un estudio de 52 semanas, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, grupo paralelo, secuencial grupal, fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de rilzabrutinib en pacientes de 10 a 65 años con enfermedad de células falciformes
Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, grupo paralelo, secuencial de grupos (Parte A), seguido de un período LTE abierto (Parte B) para invertir la eficacia y la seguridad de Rilzabrutinib en participantes con enfermedad de células falciformes (SCD).
Los detalles del estudio incluyen:
- Duración del estudio: un período doble ciego de 52 semanas (Parte A), seguido de un período LTE abierto (Parte B). El período doble ciego tiene dos partes, 50% (solo adulto) hasta el análisis provisional y el 50% (adulto y los niños) después del análisis provisional. Solo los participantes que completan el período de tratamiento doble ciego (Parte A) son elegibles para continuar hasta el período LTE. La duración del período LTE (Parte B) será del primer participante (FPI) -LTE (Parte B) hasta que el último participante que ingrese al LTE haya completado 52 semanas.
- Duración del tratamiento: período doble ciego de 52 semanas (Parte A); Período LTE (Parte B) de (FPI hasta el último participante que ingresa al LTE ha completado 52 semanas
- Visitar frecuencia: visitas de semana basadas en el cronograma de evaluaciones
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
192
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2760002
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Stuttgart, Alemania, 70736
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2760004
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Rio de Janeiro, Brasil, 22451-900
- Reclutamiento
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
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São Paulo, Brasil, 01232-010
- Reclutamiento
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
- Reclutamiento
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
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Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasil, 74605-020
- Reclutamiento
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
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São Paulo
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Reclutamiento
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
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Brussels, Bélgica, 1020
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0560003
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Brussels, Bélgica, 1070
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0560002
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Leuven, Bélgica, 3000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0560001
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240001
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Madrid, España, 28007
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240002
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Reclutamiento
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
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California
-
Fresno, California, Estados Unidos, 93701
- Reclutamiento
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
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Florida
-
Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
- Reclutamiento
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
- Reclutamiento
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Reclutamiento
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
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Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Reclutamiento
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
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New York
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10310
- Reclutamiento
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
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South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Reclutamiento
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
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Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Reclutamiento
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
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Créteil, Francia, 94010
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Francia, 13885
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Francia, 31100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500004
-
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Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Grecia, 265 04
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3000002
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Afula, Israel, 1834111
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Israel, 1834111
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israel, 3109601
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israel, 3109601
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3760006
-
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-
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Palermo, Italia, 90146
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
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Contacto:
- Rosario Di Maggio
- Número de teléfono: +390917802034
- Correo electrónico: rdm83@hotmail.it
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Contacto:
- Alessandro Inzerillo
- Número de teléfono: +393277653510
- Correo electrónico: aleinzerillo22@gmail.com
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Investigador principal:
- Rosario Di Maggio
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Verona, Italia, 37134
- Reclutamiento
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Contacto:
- Lucia De Franceschi
- Número de teléfono: +390458124918
- Correo electrónico: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
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Investigador principal:
- Lucia De Franceschi
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Firenze
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Florence, Firenze, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
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Contacto:
- Valentina Carrai
- Número de teléfono: 055 7949777
- Correo electrónico: carraiv@aou-careggi.toscana
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Contacto:
- Silvia Querceto
- Número de teléfono: 055 7949777
- Correo electrónico: silvia.querceto@unifi.it
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Investigador principal:
- Valentina Carrai
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800004
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Napoli
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Naples, Napoli, Italia, 80138
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
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Investigador principal:
- Silverio Perrotta
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Contacto:
- Silverio Perrotta
- Número de teléfono: +390815664185
- Correo electrónico: silverio.perrotta@unicampania.it
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Contacto:
- Laura Pinfildi
- Número de teléfono: +390815664185
- Correo electrónico: pinfildilaura@gmail.com
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Roma
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Rome, Roma, Italia, 00165
- Reclutamiento
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
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Investigador principal:
- Franco Locatelli
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Contacto:
- Centro Trial Oncoematologico
- Número de teléfono: +390668593697
- Correo electrónico: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
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Contacto:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Número de teléfono: +393398110707
- Correo electrónico: rosamaria.demaria@unito.it
-
Contacto:
- Vincenzo Voi
- Número de teléfono: +390119026852
- Correo electrónico: vincenzo.voi@unito.it
-
Investigador principal:
- Vincenzo Voi
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Muscat, Omán, 123
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 5120001
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 5280002
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Harrow
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London, Harrow, Reino Unido, NW10 7NS
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 8260002
-
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London, City of
-
London, London, City of, Reino Unido, SE5 9RL
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
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Adana, Turquía (Türkiye), 01330
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Turquía (Türkiye), 01330
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Turquía (Türkiye), 33330
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes que han sido diagnosticados con SCD.
- Los participantes que han tenido entre ≥2 a ≤10 episodios de VOC clínico agudo documentado dentro de los 12 meses posteriores a la visita de detección.
- Los participantes que no están en hidroxiurea y/o L-glutamina en la visita de detección y no planean recibirlos durante el curso del estudio o ha recibido HU y/o L-glutamina durante un mínimo de 6 meses. Los participantes en hidroxiurea y/o L-glutamina deben haber estado en un nivel de dosis basado en peso estable (Mg/kg) durante al menos 3 meses antes de la visita de detección, con la intención de continuar con el mismo nivel de dosis basado en el peso durante la duración del estudio, excepto por razones de seguridad.
- Participantes del Estado de rendimiento de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Grado 2 o inferior.
- El uso de anticonceptivos por hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos de anticoncepción para aquellos que participan en estudios clínicos.
- Para los participantes ≥10 a <18 años de edad: los padres/tutores legales deben proporcionar consentimiento informado por escrito antes de que se realicen procedimientos relacionados con el estudio.
Criterios de exclusión:
- Los participantes se excluyen del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios: los participantes con historial médico de linfoma, leucemia o cualquier malignidad en los últimos 5 años, excepto los carcinomas epiteliales escamosos de la piel que se han resecado sin evidencia de enfermedad metastática durante los últimos 3 años.
- Anormalidad cardíaca clínicamente relevante, en opinión de los hallazgos del investigador o electrocardiograma (ECG).
- Participantes con antecedentes de accidente cerebrovascular o historia de doppler transcraneal anormal.
- Los participantes con infección por VHB y/o infección por VHC no controlada o activa, incluidas las que reciben terapia antiviral en el momento de la detección.
- Infección por VIH.
- Una historia de tuberculosis activa o latente (TB)
- Prueba molecular Covid-19 positiva.
- El participante está tomando o ha recibido crizanlizumab (Adakveo®) dentro de los 90 días y/o voxelotor (OxBryta®) dentro de los 30 días previos a la visita de detección.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la participación potencial de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Placebo
|
Forma farmacéutica: Tableta -Ruga de la administración: oral
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Experimental: Rilzabrutinib
|
Forma farmacéutica: Tableta -Ruga de la administración: oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa anualizada de VOC clínico
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
Calculado a partir del número total de incidentes clínicos de VOC y el número total de días durante el período de observación
|
En la semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tiempo hasta la primera incidencia clínica de VOC
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
Hasta la semana 52
|
|
Tasa de visitas anualizada debido a complicaciones relacionadas con SCD según lo evaluado por el investigador
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
En la semana 52
|
|
Tasa anualizada de VOC administrados en el hogar como se informa en la crisis del dolor de células falciformes (SCPC) ediar
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
En la semana 52
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Cambio en la fatiga medido por el PROMIS SF V1.0 Fatiga 13A Puntuación total (adultos)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
|
Desde el inicio hasta la semana 52
|
|
Cambio en los niveles de HB
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
|
Desde el inicio hasta la semana 52
|
|
Cambio en la fatiga medido por la puntuación total de la escala de fatiga multidimensional PEDSQL (participantes pediátricos)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
|
Desde el inicio hasta la semana 52
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos eventos adversos graves (SAE), eventos adversos de interés especial (AESIS) y eventos adversos que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
Hasta la semana 52
|
|
Incidencia de laboratorio potencialmente clínicamente significativo, signos vitales y anomalías de ECG
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
Hasta la semana 52
|
|
Número absoluto de transfusión de sangre simple y de intercambio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
Hasta la semana 52
|
|
Número de días que requieren acetaminofeno, AINE y/o uso de opioides de acción corta
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
Hasta la semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de agosto de 2025
Finalización primaria (Estimado)
23 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
29 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de mayo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
16 de mayo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Otro número de subvención/financiamiento: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier enmienda, formulario de informe de casos en blanco, plan de análisis estadístico y especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente serán anonimizados y los documentos de estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .