L'efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib in pazienti di età compresa tra 10 e 65 anni con malattia falciforme (LIBRA)
28 luglio 2026 aggiornato da: Sanofi
Uno studio di fase 3 di gruppo, sequenziale di gruppo, sequenziale di gruppo, sequenziale di gruppo, sequenziale di gruppo, di gruppo 3 sequenziale, gruppo di gruppo, di gruppo, di gruppo, di gruppo, di gruppo 3 a 3 a 6-65 anni, studio che sequenziale di gruppo 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib in pazienti di gruppo di età falciforme di gruppo 3 con patologie a cellule falciformi con malattia falciforme
Si tratta di uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, gruppo parallelo, gruppo-sequenziale di gruppo (Parte A), seguito da un periodo LTE in aperto (Parte B) per studiare l'efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib nei partecipanti con malattia a cella fallimento (SCD).
I dettagli dello studio includono:
- Durata dello studio: un periodo in doppio cieco di 52 settimane (Parte A), seguito da un periodo LTE in aperto (Parte B). Il periodo in doppio cieco ha due parti, il 50% (solo adulto) fino all'analisi provvisoria e il 50% (adulti e bambini) dopo l'analisi intermedia. Solo i partecipanti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco (parte A) possono continuare al periodo LTE. La durata del periodo LTE (Parte B) sarà dal primo particolo-in (FPI) -LTE (parte B) fino a quando l'ultimo partecipante che entra nella LTE ha completato 52 settimane.
- Durata del trattamento: periodo in doppio cieco di 52 settimane (parte A); Periodo LTE (parte B) dal (FPI fino all'ultimo partecipante che entra nella LTE ha completato 52 settimane
- Visita Frequenza: visite della settimana in base al programma delle valutazioni
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
192
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Numero di telefono: option 6 800-633-1610
- Email: contact-us@sanofi.com
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio, 1020
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 0560003
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Brussels, Belgio, 1070
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 0560002
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Leuven, Belgio, 3000
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 0560001
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Rio de Janeiro, Brasile, 22451-900
- Reclutamento
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
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São Paulo, Brasile, 01232-010
- Reclutamento
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 40050-410
- Reclutamento
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
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Goiás
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Goiânia, Goiás, Brasile, 74605-020
- Reclutamento
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
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São Paulo
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasile, 15090-000
- Reclutamento
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
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Créteil, Francia, 94010
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 2500002
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Marseille, Francia, 13885
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 2500005
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 2500001
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Toulouse, Francia, 31100
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 2500004
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Essen, Germania, 45147
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 2760002
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Stuttgart, Germania, 70736
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 2760004
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Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3000001
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Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3000003
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Pátrai, Grecia, 265 04
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3000002
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Afula, Israele, 1834111
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3760002
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Afula, Israele, 1834111
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israele, 3109601
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israele, 3109601
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3760006
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Palermo, Italia, 90146
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
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Contatto:
- Rosario Di Maggio
- Numero di telefono: +390917802034
- Email: rdm83@hotmail.it
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Contatto:
- Alessandro Inzerillo
- Numero di telefono: +393277653510
- Email: aleinzerillo22@gmail.com
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Investigatore principale:
- Rosario Di Maggio
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Verona, Italia, 37134
- Reclutamento
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
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Contatto:
- Lucia De Franceschi
- Numero di telefono: +390458124918
- Email: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
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Investigatore principale:
- Lucia De Franceschi
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Firenze
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Florence, Firenze, Italia, 50134
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
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Contatto:
- Valentina Carrai
- Numero di telefono: 055 7949777
- Email: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Contatto:
- Silvia Querceto
- Numero di telefono: 055 7949777
- Email: silvia.querceto@unifi.it
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Investigatore principale:
- Valentina Carrai
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20122
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 3800004
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Napoli
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Naples, Napoli, Italia, 80138
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
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Investigatore principale:
- Silverio Perrotta
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Contatto:
- Silverio Perrotta
- Numero di telefono: +390815664185
- Email: silverio.perrotta@unicampania.it
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Contatto:
- Laura Pinfildi
- Numero di telefono: +390815664185
- Email: pinfildilaura@gmail.com
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Roma
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Rome, Roma, Italia, 00165
- Reclutamento
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
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Investigatore principale:
- Franco Locatelli
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Contatto:
- Centro Trial Oncoematologico
- Numero di telefono: +390668593697
- Email: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
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Torino
-
Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
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Contatto:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Numero di telefono: +393398110707
- Email: rosamaria.demaria@unito.it
-
Contatto:
- Vincenzo Voi
- Numero di telefono: +390119026852
- Email: vincenzo.voi@unito.it
-
Investigatore principale:
- Vincenzo Voi
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Rotterdam, Olanda, 3015 CE
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 5280002
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Muscat, Oman, 123
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 5120001
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Harrow
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London, Harrow, Regno Unito, NW10 7NS
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London, London, City of, Regno Unito, SE5 9RL
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 8260001
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Madrid, Spagna, 28046
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 7240001
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Madrid, Spagna, 28007
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 7240002
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Stati Uniti, 93701
- Reclutamento
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
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Florida
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Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
- Reclutamento
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Reclutamento
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130
- Reclutamento
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- Reclutamento
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
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Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
- Reclutamento
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
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New York
-
Staten Island, New York, Stati Uniti, 10310
- Reclutamento
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Reclutamento
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Reclutamento
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Reclutamento
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
-
-
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Adana, Turchia (Türkiye), 01330
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 7920001
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Adana, Turchia (Türkiye), 01330
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Turchia (Türkiye), 33330
- Reclutamento
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Ai partecipanti a cui è stato diagnosticato SCD.
- I partecipanti che hanno avuto tra ≥2 e ≤10 episodi di VOC clinico acuto documentato entro 12 mesi dalla visita di screening.
- I partecipanti che non sono in idrossiurea e/o L-glutammina durante la visita di screening e non hanno in programma di riceverli nel corso dello studio o hanno ricevuto Hu e/o L-glutamina per un minimo di 6 mesi. I partecipanti a idrossiurea e/o L-glutammina devono essere stati a livello di dose basato sul peso (Mg/kg) stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening, con l'intenzione di continuare allo stesso livello di dose basato sul peso per la durata dello studio, ad eccezione dei motivi di sicurezza.
- Partecipanti con stato di performance del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG) di grado 2 o inferiore.
- L'uso contraccettivo da parte di uomini e donne dovrebbe essere coerente con le normative locali in merito ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
- Per i partecipanti da ≥10 a <18 anni di età: i genitori/tutori legali devono fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura legata allo studio.
Criteri di esclusione:
- I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applicano uno dei seguenti criteri: partecipanti con storia medica di linfoma, leucemia o qualsiasi neoplasia negli ultimi 5 anni ad eccezione di carcinomi epiteliali della pelle non sono stati resecati senza evidenza di malattia metastatica negli ultimi 3 anni.
- Anomalia cardiaca clinicamente rilevante, secondo l'opinione dei risultati dell'investigatore o dell'elettrocardiogramma (ECG).
- Partecipanti con storia di ictus o storia di Doppler transcranico anormale.
- Partecipanti con infezione da HBV non controllata o attiva e/o infezione da HCV, inclusi quelli che ricevono terapia antivirale al momento dello screening.
- Infezione da HIV.
- Una storia di tubercolosi attiva o latente (TB)
- Test molecolare Covid-19 positivo.
- Il partecipante sta assumendo o ha ricevuto Crizanlizumab (Adakveo®) entro 90 giorni e/o voxelotor (Oxbryta®) entro 30 giorni prima della visita di screening.
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
|
Forma farmaceutica: compressa -rotta dell'amministrazione: orale
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Sperimentale: Rilzabrutinib
|
Forma farmaceutica: compressa -rotta dell'amministrazione: orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso annuale di voc clinico
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Calcolato dal numero totale di incidenti di COV clinici e numero totale di giorni durante il periodo di osservazione
|
Alla settimana 52
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Tempo per la prima incidenza Clinical COV
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
|
Fino alla settimana 52
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Tasso annuale di visite dovute a complicanze legate alla SCD valutata dal ricercatore
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Alla settimana 52
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Tasso annualizzato di COV gestiti dalla casa come riportato nell'Ediary del dolore alle cellule falciformi (SCPC)
Lasso di tempo: Alla settimana 52
|
Alla settimana 52
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Cambiamento dell'affaticamento misurato dal Promis SF V1.0 Fatica 13A Punteggio totale (adulti)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 52
|
Dalla base alla settimana 52
|
|
Cambiamento nei livelli di Hb
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 52
|
Dalla base alla settimana 52
|
|
Cambiamento dell'affaticamento misurato dal punteggio totale della scala di fatica multidimensionale PEDSQL (partecipanti pediatrici)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 52
|
Dalla base alla settimana 52
|
|
Incidenza del trattamento eventi avversi emergenti (TEAES), inclusi eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di interesse speciale (AESIS) e eventi avversi che portano alla sospensione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
|
Fino alla settimana 52
|
|
Incidenza di laboratorio potenzialmente clinicamente significativo, segni vitali e anomalie ECG
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
|
Fino alla settimana 52
|
|
Numero assoluto di trasfusione di sangue semplice e di scambio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
|
Fino alla settimana 52
|
|
Numero di giorni che richiedono utilizzo di oppioidi acetaminofene, FANS e/o ad azione breve
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
|
Fino alla settimana 52
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 agosto 2025
Completamento primario (Stimato)
23 luglio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
29 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 maggio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 maggio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
16 maggio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Identificatore di registro: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: ICTRP)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e i relativi documenti di studio, tra cui il rapporto di studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, modulo di caso clinico, piano di analisi statistica e specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno anonimi e i documenti di studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di SANOFI, studi idonei e processi per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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