Účinnost a bezpečnost rilzabrutinibu u pacientů ve věku 10 až 65 let s onemocněním srpkovitých buněk (LIBRA)
28. července 2026 aktualizováno: Sanofi
52týdenní multicentrická, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná paralelní skupina, sekvenční studie fáze 3 pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti rilzabrutinibu u pacientů ve věku 10 až 65 let s onemocněním srpkově buněk onemocnění
Jedná se o fázi 3, multicentrické, randomizované, dvojitě slepé, placebem kontrolované paralelní skupiny, skupinová sekcionující studie (část A), následovaná otevřeným obdobím LTE (část B) pro zkoumání účinnosti a bezpečnosti rilzabrutinibu u účastníků onemocnění srpku (SCD).
Podrobnosti o studii zahrnují:
- Doba trvání studie: 52týdenní dvojité slepé období (část A), následovaná otevřeným obdobím LTE (část B). Dvojitá slepá doba má dvě části, 50% (pouze pro dospělé) až do průběžné analýzy a 50% (dospělé a děti) po prozatímní analýze. Pouze účastníci, kteří dokončí dvojitou slepého období léčby (část A), jsou způsobilí pokračovat do období LTE. Doba trvání období LTE (část B) bude od prvního účastníka-in (FPI) -lte (část B), dokud poslední účastník, který vstoupí do LTE, nedokončil 52 týdnů.
- Doba trvání léčby: 52týdenní doba dvojitého slepého období (část A); Lte období (část B) od (FPI až do posledního účastníka, který vstoupí do LTE, dokončil 52 týdnů
- Navštivte frekvenci: Týdenní návštěvy na základě harmonogramu hodnocení
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
192
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1020
- Nábor
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, Belgie, 1070
- Nábor
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, Belgie, 3000
- Nábor
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 22451-900
- Nábor
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Brazílie, 01232-010
- Nábor
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 40050-410
- Nábor
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brazílie, 74605-020
- Nábor
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090-000
- Nábor
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
-
Créteil, Francie, 94010
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Francie, 13885
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Francie, 31100
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
- Nábor
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Palermo, Itálie, 90146
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Kontakt:
- Rosario Di Maggio
- Telefonní číslo: +390917802034
- E-mail: rdm83@hotmail.it
-
Kontakt:
- Alessandro Inzerillo
- Telefonní číslo: +393277653510
- E-mail: aleinzerillo22@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Itálie, 37134
- Nábor
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Kontakt:
- Lucia De Franceschi
- Telefonní číslo: +390458124918
- E-mail: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itálie, 50134
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Kontakt:
- Valentina Carrai
- Telefonní číslo: 055 7949777
- E-mail: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Kontakt:
- Silvia Querceto
- Telefonní číslo: 055 7949777
- E-mail: silvia.querceto@unifi.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Itálie, 20122
- Nábor
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Itálie, 80138
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Silverio Perrotta
-
Kontakt:
- Silverio Perrotta
- Telefonní číslo: +390815664185
- E-mail: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Kontakt:
- Laura Pinfildi
- Telefonní číslo: +390815664185
- E-mail: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Itálie, 00165
- Nábor
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Franco Locatelli
-
Kontakt:
- Centro Trial Oncoematologico
- Telefonní číslo: +390668593697
- E-mail: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Itálie, 10043
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Kontakt:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Telefonní číslo: +393398110707
- E-mail: rosamaria.demaria@unito.it
-
Kontakt:
- Vincenzo Voi
- Telefonní číslo: +390119026852
- E-mail: vincenzo.voi@unito.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Izrael, 1834111
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Nábor
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Německo, 70736
- Nábor
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Nábor
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Spojené království, NW10 7NS
- Nábor
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Spojené království, SE5 9RL
- Nábor
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nábor
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Nábor
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy, 93701
- Nábor
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
- Nábor
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130
- Nábor
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- Nábor
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
- Nábor
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10310
- Nábor
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Nábor
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Nábor
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01330
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01330
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Turecko (Türkiye), 33330
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 27
- Nábor
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Řecko, 115 27
- Nábor
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Řecko, 265 04
- Nábor
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Nábor
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Nábor
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci, kterým byla diagnostikována SCD.
- Účastníci, kteří měli mezi ≥2 až ≤ 10 epizod zdokumentovaných akutních klinických VOC do 12 měsíců od screeningové návštěvy.
- Účastníci, kteří na screeningové návštěvě nejsou na hydroxyureu a/nebo L-glutaminu, a v průběhu studie je neplánují přijímat, nebo obdrželi Hu a/nebo L-glutamin po dobu minimálně 6 měsíců. Účastníci hydroxymočoviny a/nebo L-glutaminu musí být na stabilní hladině dávky na hmotnosti (Mg/kg) po dobu nejméně 3 měsíců před screeningovou návštěvou, s úmyslem pokračovat ve stejné úrovni dávky na hmotnosti po dobu trvání studie, s výjimkou bezpečnostních důvodů.
- Účastníci s výkonem ve výkonu východní skupiny Oncology Group (ECOG).
- Užívání antikoncepce u mužů a žen by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro ty, kteří se účastní klinických studií.
- Pro účastníky ≥ 10 až 18 let: rodič (rodič)/zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s studiemi.
Kritéria pro vyloučení:
- Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některá z následujících kritérií: účastníci s anamnézou lymfomu, leukémie nebo malignitou za posledních 5 let s výjimkou bazálních buněk nebo spinocelulárních epiteliálních karcinomů kůže, které byly za poslední 3 roky resekovány bez důkazu metastatického onemocnění.
- Klinicky relevantní srdeční abnormalita, podle názoru zjištění vyšetřovatele nebo elektrokardiogramu (EKG).
- Účastníci s historií mrtvice nebo historie abnormálního transkraniálního Doppleru.
- Účastníci s nekontrolovanou nebo aktivní infekcí HBV a/nebo HCV infekcí včetně těch, kteří dostávali antivirovou terapii v době screeningu.
- Infekce HIV.
- Historie aktivní nebo latentní tuberkulózy (TB)
- Pozitivní molekulární test CoVID-19.
- Účastník bere nebo obdržel Crizanlizumab (Adakveo®) do 90 dnů a/nebo voxelotor (Oxbryta®) do 30 dnů před screeningovou návštěvou.
Účelem výše uvedených informací není obsahovat všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinické hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Farmaceutická forma: Tablet -Routed of Administration: Oral
|
|
Experimentální: Rilzabrutinib
|
Farmaceutická forma: Tablet -Routed of Administration: Oral
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra klinického VOC
Časové okno: V týdnu 52
|
Vypočítáno z celkového počtu incidentů klinických VOC a celkového počtu dnů během pozorovacího období
|
V týdnu 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas do prvního incidence klinického VOC
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Až do 52. týdne
|
|
Anualizovaná míra návštěv v důsledku komplikací souvisejících s SCD, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem
Časové okno: V týdnu 52
|
V týdnu 52
|
|
Anualizovaná míra domácích spravovaných VOC, jak je uvedeno v krizi bolesti srpkovitých buněk (SCPC)
Časové okno: V týdnu 52
|
V týdnu 52
|
|
Změna únavy měřená pomocí Promis SF V1.0 Únava 13A Celkové skóre (dospělí)
Časové okno: Od základní linie do 52. týdne
|
Od základní linie do 52. týdne
|
|
Změna hladin HB
Časové okno: Od základní linie do 52. týdne
|
Od základní linie do 52. týdne
|
|
Změna únavy měřená pomocí multidimenzionální únavové stupnice PEDSQL Celkové skóre (dětské účastníci)
Časové okno: Od základní linie do 52. týdne
|
Od základní linie do 52. týdne
|
|
Výskyt léčby vznikající nežádoucí účinky (TEAE), včetně závažných nežádoucích účinků (SAE), nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) a nežádoucích účinků vedoucími k přerušení
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Až do 52. týdne
|
|
Výskyt potenciálně klinicky významných laboratorních, vitálních příznaků a abnormalit EKG
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Až do 52. týdne
|
|
Absolutní počet jednoduché a výměnné krevní transfúze
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Až do 52. týdne
|
|
Počet dní vyžadujících acetaminofen, NSAID a/nebo krátkodobě působící používání opioidů
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Až do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
23. července 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
29. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2025
První zveřejněno (Aktuální)
16. května 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Identifikátor registru: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Jiné číslo grantu/financování: ICTRP)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní vědci mohou požádat o přístup k údajům o úrovni pacienta a související studijní dokumenty včetně zprávy o klinické studii, studijního protokolu s jakýmikoli změnami, formuláře prázdné případové zprávy, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad.
Údaje o úrovni pacienta budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány na ochranu soukromí účastníků pokusu.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat Sanofi, způsobilé studie a procesu pro žádost o přístup lze nalézt na adrese: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .