Effektiviteten og sikkerheden af rilzabrutinib hos patienter i alderen 10 til 65 år med seglcellesygdom (LIBRA)
28. juli 2026 opdateret af: Sanofi
En 52-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel-gruppe, gruppe-sekventiel, fase 3-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af rilzabrutinib hos patienter i alderen 10 til 65 år med seglcellesygdom
Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel-gruppe, gruppe-sekventiel undersøgelse (del A), efterfulgt af en open-label LTE-periode (del B) for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af rilzabrutinib hos deltagere med sigdcellesygdom (SCD).
Undersøgelsesoplysninger inkluderer:
- Undersøgelsesvarighed: En 52-ugers dobbeltblind periode (del A), efterfulgt af en åben LTE-periode (del B). Dobbeltblind periode har to dele, 50% (kun voksen) indtil den foreløbige analyse og 50% (voksen og børn) efter den midlertidige analyse. Kun de deltagere, der gennemfører dobbeltblind behandlingsperiode (del A), er berettigede til at fortsætte til LTE-perioden. Varigheden af LTE-perioden (del B) vil være fra den første deltagende-in (FPI) -LTE (del B) indtil den sidste deltager, der går ind i LTE, har afsluttet 52 uger.
- Behandlingsvarighed: 52-ugers dobbeltblind periode (del A); LTE -periode (del B) fra (FPI indtil den sidste deltager, der går ind i LTE, har afsluttet 52 uger
- Besøg frekvens: Ugebesøg baseret på tidsplanen for vurderinger
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
192
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien, 1020
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, Belgien, 1070
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, Belgien, 3000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 22451-900
- Rekruttering
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Brasilien, 01232-010
- Rekruttering
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
- Rekruttering
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasilien, 74605-020
- Rekruttering
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
- Rekruttering
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Det Forenede Kongerige, NW10 7NS
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Det Forenede Kongerige, SE5 9RL
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Forenede Stater, 93701
- Rekruttering
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
- Rekruttering
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Rekruttering
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rekruttering
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130
- Rekruttering
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
- Rekruttering
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
- Rekruttering
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forenede Stater, 10310
- Rekruttering
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Rekruttering
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Rekruttering
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Rekruttering
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94010
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Frankrig, 13885
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Frankrig, 31100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, 115 27
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Grækenland, 115 27
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Grækenland, 265 04
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holland, 3015 CE
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Israel, 1834111
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Palermo, Italien, 90146
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Kontakt:
- Rosario Di Maggio
- Telefonnummer: +390917802034
- E-mail: rdm83@hotmail.it
-
Kontakt:
- Alessandro Inzerillo
- Telefonnummer: +393277653510
- E-mail: aleinzerillo22@gmail.com
-
Ledende efterforsker:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Italien, 37134
- Rekruttering
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Kontakt:
- Lucia De Franceschi
- Telefonnummer: +390458124918
- E-mail: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Ledende efterforsker:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italien, 50134
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Kontakt:
- Valentina Carrai
- Telefonnummer: 055 7949777
- E-mail: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Kontakt:
- Silvia Querceto
- Telefonnummer: 055 7949777
- E-mail: silvia.querceto@unifi.it
-
Ledende efterforsker:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20122
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italien, 80138
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Ledende efterforsker:
- Silverio Perrotta
-
Kontakt:
- Silverio Perrotta
- Telefonnummer: +390815664185
- E-mail: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Kontakt:
- Laura Pinfildi
- Telefonnummer: +390815664185
- E-mail: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italien, 00165
- Rekruttering
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Ledende efterforsker:
- Franco Locatelli
-
Kontakt:
- Centro Trial Oncoematologico
- Telefonnummer: +390668593697
- E-mail: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italien, 10043
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Kontakt:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Telefonnummer: +393398110707
- E-mail: rosamaria.demaria@unito.it
-
Kontakt:
- Vincenzo Voi
- Telefonnummer: +390119026852
- E-mail: vincenzo.voi@unito.it
-
Ledende efterforsker:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Spanien, 28007
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Tyskland, 70736
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltagere, der er blevet diagnosticeret med SCD.
- Deltagere, der har haft mellem ≥2 til ≤10 episoder med dokumenterede akutte kliniske VOC inden for 12 måneder efter screeningsbesøget.
- Deltagere, der enten ikke er på hydroxyurea og/eller L-glutamin ved screeningsbesøget og ikke planlægger at modtage dem i løbet af undersøgelsen eller har modtaget HU og/eller L-glutamin i mindst 6 måneder. Deltagere på hydroxyurea og/eller l-glutamin må have været på et stabilt vægtbaseret dosisniveau (mg/kg) i mindst 3 måneder før screeningsbesøget med det formål at fortsætte med det samme vægtbaserede dosisniveau i undersøgelsens varighed undtagen af sikkerhedsmæssige årsager.
- Deltagere med Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status Grade 2 eller lavere.
- Forebyggende brug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende metoderne til prævention for dem, der deltager i kliniske studier.
- For deltagere ≥10 til <18 år: Forælderen (e)/juridiske værge (r) skal give skriftligt informeret samtykke inden de undersøgelsesrelaterede procedurer, der udføres.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagerne er udelukket fra undersøgelsen, hvis nogen af følgende kriterier gælder: Deltagere med medicinsk historie med lymfom, leukæmi eller enhver malignitet inden for de sidste 5 år undtagen for basalcelle eller pladepitelcarcinomer i huden, der er blevet resekteret uden bevis for metastatisk sygdom i de sidste 3 år.
- Klinisk relevant hjerteaf abnormitet, efter undersøgelsen af efterforskeren eller elektrokardiogrammet (EKG) fund.
- Deltagere med historie med slagtilfælde eller historie med unormal transkranial Doppler.
- Deltagere med ukontrolleret eller aktiv HBV -infektion og/eller HCV -infektion inklusive dem, der modtager antiviral terapi på tidspunktet for screening.
- HIV -infektion.
- En historie med aktiv eller latent tuberkulose (TB)
- Positive molekylære covid-19 molekylære test.
- Deltager tager eller har modtaget Crizanlizumab (Adakveo®) inden for 90 dage og/eller voxelotor (Oxbryta®) inden for 30 dage før screeningsbesøget.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Farmaceutisk form: Tablet -Roour of Administration: Oral
|
|
Eksperimentel: Rilzabrutinib
|
Farmaceutisk form: Tablet -Roour of Administration: Oral
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig hastighed for klinisk VOC
Tidsramme: I uge 52
|
Beregnet ud fra det samlede antal kliniske VOC -hændelser og det samlede antal dage i observationsperioden
|
I uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til første klinisk VOC -forekomst
Tidsramme: Indtil uge 52
|
Indtil uge 52
|
|
Årlig besøgshastighed på grund af SCD-relaterede komplikationer som vurderet af efterforskeren
Tidsramme: I uge 52
|
I uge 52
|
|
Årlig hastighed for hjemmehåndterede VOC'er som rapporteret i Sickle Cell Pain Crisis (SCPC) Ediary
Tidsramme: I uge 52
|
I uge 52
|
|
Ændring i træthed som målt af Promis SF v1.0 Træthed 13a Total score (voksne)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Ændring i HB -niveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Ændring i træthed som målt ved PEDSQL Multidimensionel træthedsskala Total score (Pædiatriske deltagere)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
|
Fra baseline til uge 52
|
|
Forekomst af behandling fremkommer bivirkninger (TEAE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAES), bivirkninger af særlig interesse (enese) og bivirkninger, der fører til ophør
Tidsramme: Indtil uge 52
|
Indtil uge 52
|
|
Forekomst af potentielt klinisk signifikante laboratorium, vitale tegn og EKG -abnormiteter
Tidsramme: Indtil uge 52
|
Indtil uge 52
|
|
Absolut antal enkle og udveksling af blodoverføring
Tidsramme: Indtil uge 52
|
Indtil uge 52
|
|
Antal dage, der kræver acetaminophen, NSAID og/eller kortvirkende opioidbrug
Tidsramme: Indtil uge 52
|
Indtil uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
23. juli 2027
Studieafslutning (Anslået)
29. december 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. maj 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. maj 2025
Først opslået (Faktiske)
16. maj 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Registry Identifier: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: ICTRP)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data om patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, formular til blank sagsrapport, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data om patientniveau vil blive anonyme, og undersøgelsesdokumenter vil blive redakteret for at beskytte privatlivets fred for forsøgsdeltagere.
Yderligere detaljer om Sanofis datadelingskriterier, støtteberettigede studier og proces til anmodning om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .