Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

L'efficacité et l'innocuité du Rilzabrutinib chez les patients âgés de 10 à 65 ans atteints d'une maladie drépanocytaire (LIBRA)

28 juillet 2026 mis à jour par: Sanofi

Une étude de 52 semaines, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, groupe parallèle, séquentielle de groupe, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du rilzabrutinib chez les patients âgés de 10 à 65 ans

Il s'agit d'une phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée parallèle et à un groupe parallèle et à un groupe parallèle (partie A), suivie d'une période LTE ouverte (partie B) pour étudier l'efficacité et l'innocuité de Rilzabrutinib chez les participants atteints d'une maladie des cellules (SCD).

Les détails de l'étude comprennent:

  • Durée de l'étude: une période en double aveugle de 52 semaines (partie A), suivie d'une période LTE en ouverture (partie B). La période en double aveugle a deux parties, 50% (adulte uniquement) jusqu'à l'analyse provisoire et 50% (adulte et enfants) après l'analyse provisoire. Seuls les participants qui terminent la période de traitement en double aveugle (partie A) sont éligibles pour continuer la période LTE. La durée de la période LTE (partie B) proviendra du premier participant (FPI) -LTE (partie B) jusqu'à ce que le dernier participant qui entre dans le LTE ait achevé 52 semaines.
  • Durée du traitement: période en double aveugle de 52 semaines (partie A); La période LTE (partie B) du (FPI jusqu'au dernier participant qui entre dans le LTE a terminé 52 semaines
  • Visitez la fréquence: visites d'une semaine en fonction du calendrier des évaluations

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

192

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Stuttgart, Allemagne, 70736
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 2760004
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 0560003
      • Brussels, Belgique, 1070
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 0560002
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 22451-900
        • Recrutement
        • Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
      • São Paulo, Brésil, 01232-010
        • Recrutement
        • Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 40050-410
        • Recrutement
        • Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brésil, 74605-020
        • Recrutement
        • Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brésil, 15090-000
        • Recrutement
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7240001
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7240002
  • France
      • Créteil, France, 94010
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Marseille, France, 13885
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Toulouse, France, 31100
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 2500004
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 27
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3000001
      • Athens, Grèce, 115 27
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Pátrai, Grèce, 265 04
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3000002
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3760002
      • Afula, Israël, 1834111
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3760001
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3760005
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3760006
  • Italie
      • Palermo, Italie, 90146
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
        • Contact:
          • Rosario Di Maggio
          • Numéro de téléphone: +390917802034
          • E-mail: rdm83@hotmail.it
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rosario Di Maggio
      • Verona, Italie, 37134
        • Recrutement
        • Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lucia De Franceschi
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italie, 50134
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Valentina Carrai
    • Milano
      • Milan, Milano, Italie, 20122
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italie, 80138
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
        • Chercheur principal:
          • Silverio Perrotta
        • Contact:
        • Contact:
    • Roma
      • Rome, Roma, Italie, 00165
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
        • Chercheur principal:
          • Franco Locatelli
        • Contact:
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italie, 10043
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vincenzo Voi
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 5120001
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 5280002
  • Royaume-Uni
    • Harrow
      • London, Harrow, Royaume-Uni, NW10 7NS
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Royaume-Uni, SE5 9RL
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01330
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01330
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Mersin, Turquie (Türkiye), 33330
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 7920003
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
    • California
      • Fresno, California, États-Unis, 93701
        • Recrutement
        • University of California San Francisco- Site Number : 8400040
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
        • Recrutement
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71130
        • Recrutement
        • Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • Recrutement
        • University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
        • Recrutement
        • Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
    • New York
      • Staten Island, New York, États-Unis, 10310
        • Recrutement
        • Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Recrutement
        • Prisma Health- Site Number : 8400051
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Participants qui ont été diagnostiqués avec SCD.
  • Les participants qui ont eu entre ≥2 et ≤ 10 épisodes de COV clinique aiguë documentée dans les 12 mois suivant la visite de dépistage.
  • Les participants qui ne sont pas sous l'hydroxyurée et / ou la L-glutamine lors de la visite de dépistage et ne prévoient pas de les recevoir au cours de l'étude ou ont reçu HU et / ou de la L-glutamine pendant au moins 6 mois. Les participants sur l'hydroxyurée et / ou la L-glutamine doivent être sur un niveau de dose basé sur le poids (mg / kg) stable pendant au moins 3 mois avant la visite de dépistage, avec l'intention de continuer au même niveau de dose basé sur le poids pendant la durée de l'étude, à l'exception des raisons de sécurité.
  • Participants avec Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Statut de performance Grade 2 ou inférieur.
  • L'utilisation des contraceptifs par les hommes et les femmes devrait être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour ceux qui participent à des études cliniques.
  • Pour les participants ≥ 10 à <18 ans: le ou les parents / tuteurs légaux doivent fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude.

Critères d'exclusion:

  • Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique: les participants ayant des antécédents médicaux de lymphome, de leucémie ou toute tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des cellules basales ou des carcinomes épithéliaux épidermoïdes de la peau qui ont été réséqués sans preuve de maladie métastatique au cours des 3 dernières années.
  • Anomalie cardiaque cliniquement pertinente, de l'avis des résultats de l'investigateur ou de l'électrocardiogramme (ECG).
  • Participants ayant des antécédents d'AVC ou des antécédents de Doppler transcrânien anormal.
  • Les participants présentant une infection contre le VHB non contrôlée ou active et / ou une infection par le VHC, y compris ceux qui reçoivent un traitement antiviral au moment du dépistage.
  • Infection par le VIH.
  • Une histoire de tuberculose active ou latente (TB)
  • Test moléculaire positif Covid-19.
  • Le participant prend ou a reçu le crizanlizumab (Adakveo®) dans les 90 jours et / ou le voxelotor (Oxbryta®) dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes pour la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Formulaire pharmaceutique: comprimé -Route d'administration: oral
Expérimental: Rilzabrutinib
Médicament: Rilzabrutinib
Formulaire pharmaceutique: comprimé -Route d'administration: oral
Autres noms:
  • SAR444671

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annualisé de COV clinique
Délai: À la semaine 52
Calculé à partir du nombre total d'incidents de COV cliniques et du nombre total de jours pendant la période d'observation
À la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Il est temps de première incidence clinique sur le COV
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Taux de visites annualisées dues aux complications liées aux SCD, évaluées par l'enquêteur
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52
Taux annualisé des COV gérés à la maison comme indiqué dans la drépanocytose Crisis Crisis (SCPC)
Délai: À la semaine 52
À la semaine 52
Changement de fatigue tel que mesuré par le score total Promis SF V1.0 Fasgue 13A (adultes)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement des niveaux d'Hb
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement de fatigue tel que mesuré par le score total de l'échelle de fatigue multidimensionnelle de PEDSQL (participants pédiatriques)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAES), y compris les événements indésirables graves (ESA), les événements indésirables de l'intérêt particulier (AESE) et les événements indésirables conduisant à l'arrêt
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Incidence de laboratoires potentiellement cliniquement significatifs, de signes vitaux et d'anomalies ECG
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre absolu de transfusion sanguine simple et échange
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de jours nécessitant de l'acétaminophène, des AINS et / ou de l'utilisation d'opioïdes à action
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

23 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2025

Première publication (Réel)

16 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC17872
  • 2024-518645-17 (Identificateur de registre: CTIS)
  • U1111-1311-1896 (Autre subvention/numéro de financement: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec les modifications, le formulaire de rapport de cas en blanc, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau du patient seront anonymisées et les documents d'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus pour demander l'accès peuvent être trouvés sur: https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner