De werkzaamheid en veiligheid van rilzabrutinib bij patiënten van 10 tot 65 jaar met sikkelcelziekte (LIBRA)
28 juli 2026 bijgewerkt door: Sanofi
Een 52 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, groepssequentieel, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van rilzabrutinib bij patiënten van 10 tot 65 jaar te evalueren met sikkelcelziekte
Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, groepsvolgorde studie (deel A), gevolgd door een open-label LTE-periode (deel B) om de werkzaamheid en veiligheid van rilzabrrutinib bij deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) te onderzoeken.
Studiedetails zijn onder meer:
- Studieduur: een dubbelblinde periode van 52 weken (deel A), gevolgd door een open-label LTE-periode (deel B). Dubbele blinde periode bestaat uit twee delen, 50% (alleen volwassen) tot de tussentijdse analyse en 50% (volwassene en kinderen) na de tussentijdse analyse. Alleen de deelnemers die een dubbelblinde behandelingsperiode voltooien (deel A) komen in aanmerking om door te gaan naar de LTE-periode. De duur van de LTE-periode (deel B) is van de eerste deelnemer (FPI) -LTE (deel B) tot de laatste deelnemer die de LTE binnengaat, heeft 52 weken voltooid.
- Behandelingsduur: 52 weken durende dubbelblinde periode (deel A); LTE -periode (deel B) van de (FPI tot de laatste deelnemer die de LTE binnenkomt, heeft 52 weken voltooid
- Bezoek frequentie: weekbezoeken op basis van het beoordelingenschema
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
192
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefoonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1020
- Werving
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, België, 1070
- Werving
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, België, 3000
- Werving
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 22451-900
- Werving
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Brazilië, 01232-010
- Werving
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 40050-410
- Werving
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brazilië, 74605-020
- Werving
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazilië, 15090-000
- Werving
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Werving
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Duitsland, 70736
- Werving
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Werving
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Frankrijk, 13885
- Werving
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Frankrijk, 31100
- Werving
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Werving
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Werving
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Griekenland, 265 04
- Werving
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Afula, Israël, 1834111
- Werving
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Israël, 1834111
- Werving
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israël, 3109601
- Werving
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israël, 3109601
- Werving
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Palermo, Italië, 90146
- Werving
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Contact:
- Rosario Di Maggio
- Telefoonnummer: +390917802034
- E-mail: rdm83@hotmail.it
-
Contact:
- Alessandro Inzerillo
- Telefoonnummer: +393277653510
- E-mail: aleinzerillo22@gmail.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Italië, 37134
- Werving
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Contact:
- Lucia De Franceschi
- Telefoonnummer: +390458124918
- E-mail: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Hoofdonderzoeker:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italië, 50134
- Werving
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Contact:
- Valentina Carrai
- Telefoonnummer: 055 7949777
- E-mail: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Contact:
- Silvia Querceto
- Telefoonnummer: 055 7949777
- E-mail: silvia.querceto@unifi.it
-
Hoofdonderzoeker:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italië, 20122
- Werving
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italië, 80138
- Werving
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Hoofdonderzoeker:
- Silverio Perrotta
-
Contact:
- Silverio Perrotta
- Telefoonnummer: +390815664185
- E-mail: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Contact:
- Laura Pinfildi
- Telefoonnummer: +390815664185
- E-mail: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italië, 00165
- Werving
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Hoofdonderzoeker:
- Franco Locatelli
-
Contact:
- Centro Trial Oncoematologico
- Telefoonnummer: +390668593697
- E-mail: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italië, 10043
- Werving
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Contact:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Telefoonnummer: +393398110707
- E-mail: rosamaria.demaria@unito.it
-
Contact:
- Vincenzo Voi
- Telefoonnummer: +390119026852
- E-mail: vincenzo.voi@unito.it
-
Hoofdonderzoeker:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Werving
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Werving
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- Werving
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Spanje, 28007
- Werving
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01330
- Werving
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01330
- Werving
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Turkije (Türkiye), 33330
- Werving
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Verenigd Koninkrijk, NW10 7NS
- Werving
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RL
- Werving
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Werving
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Werving
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Verenigde Staten, 93701
- Werving
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
- Werving
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Werving
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Werving
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71130
- Werving
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- Werving
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
- Werving
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10310
- Werving
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Werving
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
- Werving
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Werving
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers bij wie de diagnose SCD is gesteld.
- Deelnemers die tussen ≥2 tot ≤10 afleveringen van gedocumenteerde acute klinische VOC hebben gehad binnen 12 maanden na het screeningbezoek.
- Deelnemers die niet aan Hydroxyurea en/of L-Glutamine zijn bij het screeningbezoek en niet van plan zijn om ze te ontvangen in de loop van het onderzoek of HU en/of L-Glutamine al minimaal 6 maanden hebben ontvangen. Deelnemers aan hydroxyurea en/of L-glutamine moeten ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningbezoek een stabiel op gewicht gebaseerd dosisniveau (mg/kg) hebben gehad, met de bedoeling om door te gaan met hetzelfde gewichtsgebaseerde dosisniveau voor de duur van de studie, behalve om veiligheidsredenen.
- Deelnemers met Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus graad 2 of lager.
- Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet consistent zijn met lokale voorschriften met betrekking tot de methoden voor anticonceptie voor degenen die deelnemen aan klinische studies.
- Voor deelnemers ≥10 tot <18 jaar oud: de ouder (s)/wettelijke voogd (s) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekken voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde procedures die worden uitgevoerd.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers zijn uitgesloten van de studie als een van de volgende criteria van toepassing is: deelnemers met medische geschiedenis van lymfoom, leukemie of enige maligniteit in de afgelopen 5 jaar behalve basale cel of plaveiselepitheelcarcinomen van de huid die zijn geschreven zonder bewijs van gemetastatische ziekte voor de afgelopen 3 jaar.
- Klinisch relevante cardiale afwijking, naar de mening van de bevindingen van de onderzoeker of elektrocardiogram (ECG).
- Deelnemers met een geschiedenis van een beroerte, of geschiedenis van abnormale transcraniële Doppler.
- Deelnemers met ongecontroleerde of actieve HBV -infectie en/of HCV -infectie, inclusief die welke antivirale therapie ontvangen op het moment van screening.
- HIV -infectie.
- Een geschiedenis van actieve of latente tuberculose (tb)
- Positieve CovID-19 moleculaire test.
- Deelnemer neemt of heeft Crizanlizumab (Adakveo®) binnen 90 dagen en/of voxelotor (Oxbryta®) binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningbezoek ontvangen of ontvangen.
De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de potentiële deelname van een patiënt aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Farmaceutische vorm: tablet -route van toediening: mondeling
|
|
Experimenteel: Rilzabrutinib
|
Farmaceutische vorm: tablet -route van toediening: mondeling
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijkse snelheid van klinische VOC
Tijdsspanne: In week 52
|
Berekend uit het totale aantal klinische VOC -incidenten en het totale aantal dagen tijdens de observatieperiode
|
In week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijd tot eerste klinische vocincidentie
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Jaarmatig bezoeken aan bezoeken als gevolg van SCD-gerelateerde complicaties zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: In week 52
|
In week 52
|
|
Jaarlijkse percentage van zelfbeheerde VOS zoals gerapporteerd in de Sickle Cell Pain Crisis (SCPC) Ediary
Tijdsspanne: In week 52
|
In week 52
|
|
Verandering in vermoeidheid zoals gemeten door de Promis SF V1.0 Vermoeidheid 13A Total Score (volwassenen)
Tijdsspanne: Van basis tot week 52
|
Van basis tot week 52
|
|
Verandering in HB -niveaus
Tijdsspanne: Van basis tot week 52
|
Van basis tot week 52
|
|
Verandering in vermoeidheid zoals gemeten door de pedsql multidimensionale vermoeidheidsschaal totale score (pediatrische deelnemers)
Tijdsspanne: Van basis tot week 52
|
Van basis tot week 52
|
|
Incidentie van behandelingsopkomende bijwerkingen (Teaes), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen van speciale interesse (aesis) en bijwerkingen die tot stopzetting leiden
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Incidentie van potentieel klinisch significant laboratorium, vitale tekenen en ECG -afwijkingen
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Absoluut aantal eenvoudige en uitwisseling van bloedtransfusie
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
Aantal dagen dat acetaminophen, NSAID en/of kortwerkend opioïdengebruik vereist
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 augustus 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
23 juli 2027
Studie voltooiing (Geschat)
29 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 mei 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 mei 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Register-ID: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Ander subsidie-/financieringsnummer: ICTRP)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen vragen vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde studiedocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het studieprotocol met eventuele wijzigingen, blanco casusrapportformulier, statistisch analyseplan en datasetspecificaties.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en studiedocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Verdere details over de gegevensuitwisselingscriteria van Sanofi, in aanmerking komende studies en proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .