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Die Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei Patienten im Alter von 10 bis 65 Jahren mit Sichelzellenkrankheit (LIBRA)

28. Juli 2026 aktualisiert von: Sanofi

Eine 52-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallele Gruppe, Gruppen sequentielle, Phase-3

Dies ist eine Phase 3, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallele Gruppe, gruppenabweilige Studie (Teil A), gefolgt von einer Open-Label-LTE-Periode (Teil B) zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei Teilnehmern mit Sichelzellenkrankheiten (SCD).

Studiendetails umfassen:

  • Studiendauer: Eine 52-wöchige Doppelblindperiode (Teil A), gefolgt von einer Open-Label-LTE-Periode (Teil B). Die doppelte Blindzeit hat bis zur Zwischenanalyse zwei Teile, 50% (nur Erwachsene), und nach der Zwischenanalyse 50% (Erwachsene und Kinder). Nur die Teilnehmer, die die doppelblinde Behandlungszeit (Teil A) absolvieren, sind berechtigt, die LTE-Zeit fortzusetzen. Die Dauer der LTE-Periode (Teil B) erfolgt vom Erstpartner (FPI) -LTE (Teil B) bis zum letzten Teilnehmer, der in die LTE eintritt, 52 Wochen abgeschlossen.
  • Behandlungsdauer: 52-Wochen-Doppelblindperiode (Teil A); LTE -Periode (Teil B) vom (FPI bis zum letzten Teilnehmer, der in die LTE eintritt
  • Besuchen Sie die Häufigkeit: Wochenbesuche basierend auf dem Zeitplan der Bewertungen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

192

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: contact-us@sanofi.com

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 0560003
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 0560002
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22451-900
        • Rekrutierung
        • Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
      • São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Rekrutierung
        • Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 40050-410
        • Rekrutierung
        • Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brasilien, 74605-020
        • Rekrutierung
        • Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
        • Rekrutierung
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Stuttgart, Deutschland, 70736
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2760004
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Marseille, Frankreich, 13885
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Toulouse, Frankreich, 31100
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 2500004
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3000001
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Pátrai, Griechenland, 265 04
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3000002
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3760002
      • Afula, Israel, 1834111
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3760001
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3760005
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3760006
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90146
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rosario Di Maggio
      • Verona, Italien, 37134
        • Rekrutierung
        • Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lucia De Franceschi
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italien, 50134
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Valentina Carrai
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italien, 80138
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
        • Hauptermittler:
          • Silverio Perrotta
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Roma
      • Rome, Roma, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
        • Hauptermittler:
          • Franco Locatelli
        • Kontakt:
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italien, 10043
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vincenzo Voi
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 5280002
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 5120001
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7240001
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01330
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Adana, Türkei (türkiye), 01330
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33330
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93701
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco- Site Number : 8400040
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • Rekrutierung
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71130
        • Rekrutierung
        • Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Rekrutierung
        • University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39232
        • Rekrutierung
        • Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10310
        • Rekrutierung
        • Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Rekrutierung
        • Prisma Health- Site Number : 8400051
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
  • Vereinigtes Königreich
    • Harrow
      • London, Harrow, Vereinigtes Königreich, NW10 7NS
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, SE5 9RL
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 8260001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, bei denen SCD diagnostiziert wurde.
  • Teilnehmer, die innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening -Besuch zwischen ≥2 und ≤ 10 Episoden dokumentierten akuten klinischen VOC hatten.
  • Teilnehmer, die sich bei dem Screening-Besuch entweder nicht für Hydroxyharnstoff und/oder L-Glutamin befinden und nicht planen, sie im Verlauf der Studie zu erhalten, oder haben HU und/oder L-Glutamin mindestens 6 Monate lang erhalten. Die Teilnehmer an Hydroxyharnstoff und/oder L-Glutamin müssen vor dem Screening-Besuch mindestens 3 Monate lang auf einem stabilen Dosisspiegel (Mg/kg) aufgenommen haben, mit der Absicht, für die Dauer der Studie mit Ausnahme der Sicherheitsgründe mit demselben Gewichtsniveau fortzufahren.
  • Teilnehmer mit ESCOG -Leistungsstatusstatus -2 oder niedrigerer Teilnehmer der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  • Die Verwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte mit den lokalen Vorschriften über die Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen.
  • Für die Teilnehmer ≥ 10 bis 18 Jahre: Die Eltern/Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung vor den durchgeführten Studien ergeben.

Ausschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer sind aus der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien gelten: Teilnehmer mit der Anamnese des Lymphoms, der Leukämie oder einer Malignität in den letzten 5 Jahren, mit Ausnahme von Basalzellen oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die in den letzten drei Jahren keine Hinweise auf metastatische Erkrankungen haben.
  • Klinisch relevante kardiale Anomalie, nach Ansicht der Ermittler oder Elektrokardiogramm (EKG).
  • Teilnehmer mit Schlaganfall oder Geschichte von abnormalem transkraniellem Doppler.
  • Teilnehmer mit unkontrollierten oder aktiven HBV -Infektionen und/oder HCV -Infektionen, einschließlich derjenigen, die zum Zeitpunkt des Screenings eine antivirale Therapie erhalten.
  • HIV -Infektion.
  • Eine Vorgeschichte von aktiven oder latenten Tuberkulose (TB)
  • Positiver Covid-19-Molekulartest.
  • Der Teilnehmer nimmt innerhalb von 90 Tagen und/oder Voxelotor (OxBryta®) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening -Besuch Crizanlizumab (Adakveo®) und/oder Voxelotor (OxBryta®).

Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Pharmazeutische Form: Tablet -Route der Verabreichung: oral
Experimental: Rilzabrutinib
Arzneimittel: Rilzabrutinib
Pharmazeutische Form: Tablet -Route der Verabreichung: oral
Andere Namen:
  • SAR444671

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Rate der klinischen VOC
Zeitfenster: In Woche 52
Berechnet aus der Gesamtzahl der klinischen VOC -Vorfälle und der Gesamtzahl der Tage während des Beobachtungszeitraums
In Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit für die erste klinische VOC -Inzidenz
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Annualisierte Besuche aufgrund von SCD-bezogenen Komplikationen, wie vom Ermittler bewertet
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52
Annualisierte Rate der hausgemachten VOCs, wie in der SCPC-EDiary der Sichelzellenschmerzkrise (SCPC) berichtet
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52
Veränderung der Ermüdung gemessen durch den Promis SF V1.0 Müdigkeit 13A Gesamtpunktzahl (Erwachsene)
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 52
Von Grundlinie bis Woche 52
Änderung der HB -Werte
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 52
Von Grundlinie bis Woche 52
Veränderung der Ermüdung gemessen durch den Total Score Multidimensional Fatigue Scale (PEDSQL) (pädiatrische Teilnehmer)
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Woche 52
Von Grundlinie bis Woche 52
Inzidenz von aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) und unerwünschten Ereignissen, die zum Absetzen führen
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Inzidenz von potenziell klinisch signifikanten Labor-, Vitalfunktionen und EKG -Anomalien
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Absolute Anzahl einfacher und Austauschbluttransfusion
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Tage, die Acetamol-, NSAID- und/oder kurz wirksame Opioidverwendung erfordern
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

29. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC17872
  • 2024-518645-17 (Registrierungskennung: CTIS)
  • U1111-1311-1896 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf Datenebene und verwandte Studiendokumente, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit Änderungsanträgen, Formularberichtsformular für leere Fall, statistischer Analyseplan und Datensatzspezifikationen anfordern. Datenebene werden anonymisiert und die Studiendokumente werden reduziert, um die Privatsphäre der Versuchsteilnehmer zu schützen. Weitere Details zu den Datenaustauschkriterien von Sanofi, berechtigten Studien und Prozess zur Anfrage zum Zugriff finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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