ALSの成人被験者におけるsnug01の相ⅰ/ⅱa研究
2025年9月5日 更新者：SineuGene Therapeutics Co., Ltd.
マルチセンター、オープンラベル、シングルアーム、用量のエスカレーションと拡張、第I/IIAフェーズI/IIA研究は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人被験者における安全性、耐性、薬物動態、および予備的有効性を評価するための研究を研究しています。
この臨床試験の目標は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人被験者におけるSnug01の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、ALSを持つ成人におけるSnug01の52週間の多施設、オープンラベル、シングルアーム、用量エスカレーション、拡張段階ⅰ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/ⅱ/
安全性が主な焦点となり、Snug01の免疫原性、PK、および予備的な臨床効果に二次的に重点を置いています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
21
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ji Shen
- 電話番号：+8617274855306
- メール：patient@sineugene.com
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02467
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100000
- Peking University Third Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou、Fujian、中国、350000
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要なインクルージョン基準**：
- 書面によるインフォームドコンセントフォーム（ICF）を提供できる被験者。
- 男性または女性である被験者は、スクリーニング訪問時に18歳以上および80歳以上でなければなりません。
- 臨床的に明確なALS、臨床的に可能性の高いALS、または臨床的に可能性のあるラボロトリーを持っている被験者は、El Escorial World Federation of Neurology基準の改訂版で指定されているようにALSを支持しました。
- 被験者は、ALS疾患の期間（最初の症状の発症からスクリーニング訪問まで）≤2年でなければなりません。
- スクリーニング訪問時にボディマス指数（BMI）≥19kg/m2の被験者。
- 割合が推測された強制型能力（％FVC）が70％以上または予測される低速能力（％SVC）が60％以上で、スクリーニング訪問で性別、年齢、身長に合わせて調整された被験者。
- スクリーニング期間中のALSFRS-Rスコア≥30、および3つの呼吸スコア（呼吸困難、直立呼吸、および呼吸不足）は完全なマークでなければなりません。
主要な除外基準**：
- 血清抗AAV9中和抗体力価≥1：100。
- 遺伝子治療、幹細胞産物、および固体臓器移植への現在または以前の暴露。
- 研究期間中に閉じ込められた、または横隔膜のペーシングシステムを必要とすると推定されている被験者。
- 深部静脈血栓症、肺動静脈塞栓症、頸静脈塞栓症などの血栓塞栓性イベントは、投与の6か月以内に発生しました。
- 自己免疫疾患または進行中の免疫関連療法に苦しむ。
- 投与の4週間前に能動的または慢性的な制御された感染症は、調査員の裁量で受け入れられないとみなされます。
- HIVまたはTPの治療、またはスクリーニング訪問時のHIVまたはTP抗体陽性によって記録されているように、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）および淡皮炎（TP）感染の証拠。
- スクリーニング時に陽性血清妊娠検査（出産能のみの雌）、ベースラインでの陽性尿または血清妊娠検査（1日目-1。 出産の可能性の女性のみ）、または看護です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：3つの昇着用量レベル、髄腔内（IT）による単一注射
|
AAV（アデノ関連ウイルス）遺伝子治療
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
髄腔内によって投与されるSnug01の安全性と忍容性。
時間枠：管理から最大1年
|
用量制限毒性（DLT）、有害事象（AES）、バイタルサインの臨床的に有意な変化、身体検査、臨床臨床検査（血液学、生化学、尿検査、凝固、心酵素など）および12鉛ECGなど。
|
管理から最大1年
|
|
Snug01の最適な膨張線量を推奨するために、それによって投与される最大の予備的な有効性で許容可能な安全性を実証します。
時間枠：最大1年
|
最大1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Snug01の免疫原性
時間枠：最大1年
|
血清中の抗SG001抗体および抗AAV9中和抗体の変化、CSFにおける抗AAV9中和抗体の変化。
|
最大1年
|
|
Snug01のpk（生体分布とウイルスの脱落）
時間枠：最大1年
|
CSFのSG001タンパク質レベル、血清中のウイルスベクターDNA、唾液、尿、および糞便中のウイルス排出。
|
最大1年
|
|
Snug01の予備的な臨床効果
時間枠：最大1年
|
改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）、筋萎縮性側索硬化症評価アンケートアンケート（ALSAQ-40）、予測強制能力（％FVC） /パーセント予測型バチョア容量（％SVC）および筋肉の筋力（PHQ-9）の変化管理後のベースラインから48週目まで。
|
最大1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年12月1日
一次修了 (推定)
2028年3月30日
研究の完了 (推定)
2028年9月30日
試験登録日
最初に提出
2025年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年9月5日
最初の投稿 (推定)
2025年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月5日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。