En fase ⅰ/ⅱa undersøgelse af SNUG01 hos voksne emner med ALS

Nøgleindeslutningskriterier **:

• Personer, der er i stand til at give skriftlig informeret samtykkeformular (ICF).
• Motiver, der er mænd eller kvinder, skal være ≥ 18 år og ≤ 80 år ved screeningsbesøget.
• Personer, der har klinisk bestemte ALS, klinisk sandsynlige ALS eller klinisk sandsynlige laboratorium understøttet ALS som specificeret i den reviderede version af El Escorial World Federation of Neurology Criteria.
• Personer skal have en ALS -sygdomsvarighed (fra første symptomindtræden til screeningsbesøget) ≤ 2 år.
• Personer med et kropsmasseindeks (BMI) ≥ 19 kg/m2 ved screeningsbesøget.
• Personer, hvis procentudtalte tvungen vital kapacitet (%FVC) er ≥ 70%eller procentbekendt den langsom vitale kapacitet (%SVC) er ≥ 60%, justeret for køn, alder og højde ved screeningsbesøget.
• ALSFRS-R-score ≥ 30 i screeningsperioden, og de tre respiratoriske score (dyspnø, lodret respiration og respiratorisk insufficiens) skal være fulde mærker.

Nøgleekskluderingskriterier **:

• Serum anti-AAV9 neutraliserende antistof-titer ≥ 1: 100.
• Nuværende eller tidligere eksponering for genterapi, stamcelleprodukter og fast organtransplantation.
• Personer, der har implanteret eller estimeres at kræve et membranstramningssystem i undersøgelsesperioden.
• Enhver tromboembolisk begivenhed, såsom dyb venetrombose, pulmonal arteriovenøs emboli og jugularvenemboli, har fundet sted inden for 6 måneder før administrationen.
• Lider af autoimmune sygdomme eller igangværende immunrelateret terapi, undtagen intranasal, inhalation, okulær, topisk, intraartikulær kortikosteroidbehandling eller kortikosteroid fysiologisk erstatningsterapi.
• Aktiv eller kronisk ukontrolleret infektion inden for 4 uger før administrationen, der anses for uacceptabel efter efterforskerens skøn.
• Bevis for human immundefektvirus (HIV) og Treponema pallidum (TP) -infektion, som dokumenteret ved behandlingen af ​​HIV eller TP, eller af HIV- eller TP -antistofferpositivitet ved screeningsbesøget.
• Har en positiv serum graviditetstest ved screening (kun kvinder med fødedygtige potentiale), en positiv urin- eller serum graviditetstest ved baseline (dag -1. Kvinder af fødsel potentialet kun) eller er sygepleje.