En fase ⅰ/ⅱ en studie av SNUG01 hos voksne fag med ALS

Kriterier av nøkkel inkludering **:

• Emner som er i stand til å gi skriftlig informert samtykkeskjema (ICF).
• Personer som er menn eller kvinner, må være ≥ 18 år og ≤ 80 år ved screeningbesøket.
• Personer som har klinisk klare ALS, klinisk sannsynlige ALS eller klinisk sannsynlig laboratorium støttet ALS som spesifisert i den reviderte versjonen av El Escorial World Federation of Neurology Criteria.
• Personer må ha en ALS -sykdomsvarighet (fra første symptomdebut til screeningbesøket) ≤ 2 år.
• Personer med en kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 19 kg/m2 ved screeningbesøket.
• Personer hvis prosentvis forutsagt tvangs vital kapasitet (%FVC) er ≥ 70%eller prosent-forutsagt langsom vital kapasitet (%SVC) er ≥ 60%, justert for kjønn, alder og høyde ved screeningsbesøket.
• ALSFRS-R-score ≥ 30 i løpet av screeningsperioden, og de tre respirasjonspoengene (dyspné, oppreist respirasjon og luftveisinsuffisiens) må være fulle merker.

Key -eksklusjonskriterier **:

• Serum anti-AAV9 nøytraliserende antistofftiter ≥ 1: 100.
• Nåværende eller tidligere eksponering for genterapi, stamcelleprodukter og solid organtransplantasjon.
• Personer som har implantert eller anslås å kreve et membranpacesystem i løpet av studieperioden.
• Enhver tromboembolsk hendelse, som dyp venetrombose, lungearteriovenøs emboli og jugular veneemboli, har skjedd innen 6 måneder før administrasjonen.
• Lider av autoimmune sykdommer eller pågående immunrelatert terapi, bortsett fra intranasal, inhalasjon, okulær, topisk, intra-artikulær kortikosteroidbehandling eller kortikosteroid fysiologisk erstatningsterapi.
• Aktiv eller kronisk ukontrollert infeksjon innen 4 uker før administrasjonen, ansett som uakseptabel etter etterforskerens skjønn.
• Bevis for humant immunsviktvirus (HIV) og Treponema pallidum (TP) infeksjon, som dokumentert av behandlingen for HIV eller TP, eller ved HIV- eller TP -antistoffer positivitet ved screeningsbesøket.
• Har en positiv serum graviditetstest ved screening (bare kvinner med fertilpåvirkende potensial), en positiv urin eller serum graviditetstest ved baseline (dag -1. Kun kvinner av fertilpensiv potensial), eller er sykepleie.