Фаза ⅰ/ⅱa Изучение SNUG01 у взрослых субъектов с ALS

Ключевые критерии включения **:

• Субъекты, которые могут предоставить письменную форму информированного согласия (ICF).
• Субъекты, которые являются мужчинами или женщинами, должны составлять ≥ 18 лет и ≤ 80 лет при посещении скрининга.
• Субъекты, которые имеют клинически определенную ALS, клинически вероятные ALS или клинически вероятной лабораторной поддержки ALS, как указано в пересмотренной версии критериев неврологии Эль-эскариальной федерации.
• Субъекты должны иметь продолжительность болезни АСС (от первого появления симптомов до визита скрининга) ≤ 2 года.
• Субъекты с индексом массы тела (ИМТ) ≥ 19 кг/м2 при посещении скрининга.
• Субъекты, чьи предсказанной насильственной жизненно важной способностью (%FVC) составляют ≥ 70%или процентная предсказанная медленная жизненно важная способность (%SVC), составляет ≥ 60%, скорректированная с учетом пола, возраста и роста при посещении скрининга.
• Оценка ALSFRS-R ≥ 30 в течение периода скрининга, и три балла дыхания (одышка, вертикальное дыхание и дыхательная недостаточность) должны быть полными оценками.

Ключевые критерии исключения **:

• Сывороточный анти-AAV9 Нейтрализующий титр антител ≥ 1: 100.
• Текущее или предыдущее воздействие генной терапии, продуктов стволовых клеток и трансплантации твердого органа.
• Субъекты, которые имплантировали или, по оценкам, требуют диафрагмальной системы стимуляции в течение периода исследования.
• Любое тромбоэмболическое событие, такое как тромбоз глубокой вены, легочная артериовенская эмболия и эмболия яремной вены, произошло в течение 6 месяцев до введения.
• Страдая от аутоиммунных заболеваний или продолжающейся иммунной терапии, за исключением интраназальной, ингаляционной, глазной, актуальной, внутрисуставной терапии кортикостероидами или физиологической заместительной терапии кортикостероидами.
• Активная или хроническая неконтролируемая инфекция в течение 4 недель до введения, считается неприемлемой по усмотрению исследователя.
• Свидетельство об инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) и инфекции Treponema pallidum (TP), как задокументировано лечением ВИЧ или TP, или положительными антителами на ВИЧ или TP при посещении скрининга.
• Имеет положительный тест на беременность в сыворотке на скрининге (только самки детородного потенциала), положительный тест на беременность мочи или сыворотку на исходном уровне (день -1. Женщины только для детородного потенциала) или уход за больными.