Une étude de phase ⅰ / ⅱa de SNUG01 chez les sujets adultes atteints de SLA

Critères d'inclusion clés **:

• Sujets qui sont en mesure de fournir un formulaire de consentement éclairé écrit (ICF).
• Les sujets qui sont des hommes ou des femmes doivent être ≥ 18 ans et ≤ 80 ans à la visite de dépistage.
• Les sujets qui ont une SLA cliniquement définie, une SLA cliniquement probable ou une SLA soutenue cliniquement probable du laboratoire, comme spécifié dans la version révisée de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial.
• Les sujets doivent avoir une durée de la maladie de la SLA (du premier apparition des symptômes à la visite de dépistage) ≤ 2 ans.
• Sujets avec un indice de masse corporelle (IMC) ≥ 19 kg / m2 lors de la visite de dépistage.
• Les sujets dont la capacité vitale forcée pour en pourcentage (% FVC) est ≥ 70% ou pourcentage de capacité vitale lente prédite (% SVC) est ≥ 60%, ajustée pour le sexe, l'âge et la hauteur lors de la visite de dépistage.
• Le score ALSFRS-R ≥ 30 pendant la période de dépistage, et les trois scores respiratoires (dyspnée, respiration verticale et insuffisance respiratoire) doivent être des marques complètes.

Critères d'exclusion clés **:

• Titer de l'anticorps neutralisant anti-AAV9 sérique ≥ 1: 100.
• Exposition actuelle ou antérieure à la thérapie génique, aux produits de cellules souches et à la transplantation d'organes solides.
• Les sujets qui ont implanté ou sont estimés pour nécessiter un système de stimulation diaphragmatique pendant la période d'étude.
• Tout événement thromboembolique, tel que la thrombose des veines profondes, l'embolie artérioveineuse pulmonaire et l'embolie des veines jugulaires, s'est produite dans les 6 mois précédant l'administration.
• Souffrant de maladies auto-immunes ou de thérapie immunitaire en cours, à l'exception de la thérapie corticostéroïde intranasale, inhalation, oculaire, topique, intra-articulaire ou thérapie physiologique corticostéroïde.
• Infection active ou chronique non contrôlée dans les 4 semaines précédant l'administration, jugée inacceptable à la discrétion de l'enquêteur.
• Preuve d'une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et une infection de Treponema pallidum (TP), telle que documentée par le traitement du VIH ou du TP, ou par la positivité des anticorps VIH ou TP lors de la visite de dépistage.
• A un test de grossesse sérique positif au dépistage (les femmes de potentiel de procréation uniquement), un test de grossesse d'urine ou de sérum positif au départ (jour -1. Les femmes de potentiel de procréation uniquement), ou infirme.