Een fase ⅰ/ⅱA -studie van Snug01 bij volwassen proefpersonen met ALS

Belangrijkste inclusiecriteria **:

• Onderwerpen die in staat zijn om schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) te verstrekken.
• Onderwerpen die mannen of vrouwen zijn, moeten ≥ 18 jaar zijn en ≤ 80 jaar oud tijdens het screeningbezoek.
• Proefpersonen die klinisch definitieve ALS, klinisch waarschijnlijke ALS of klinisch waarschijnlijke-laboratoriumondersteunde ALS hebben zoals gespecificeerd in de herziene versie van de El Escorial World Federation of Neurology Criteria.
• Proefpersonen moeten een ALS -ziekteduur hebben (van het eerste symptomen tot het screeningbezoek) ≤ 2 jaar.
• Onderwerpen met een body mass index (BMI) ≥ 19 kg/m2 bij het screeningbezoek.
• Proefpersonen wiens percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (%FVC) ≥ 70%of percentage voorspelde langzame vitale capaciteit (%SVC) is, is ≥ 60%, aangepast voor geslacht, leeftijd en lengte bij het screeningbezoek.
• De ALSFRS-R-score ≥ 30 tijdens de screeningperiode, en de drie ademhalingsscores (dyspneu, rechtopstaande ademhaling en ademhalingsinsufficiëntie) moeten volledige cijfers zijn.

Belangrijkste uitsluitingscriteria **:

• Serum anti-AAV9 neutraliserende antilichaamtiter ≥ 1: 100.
• Huidige of eerdere blootstelling aan gentherapie, stamcelproducten en vaste orgaantransplantatie.
• Proefpersonen die zijn geïmplanteerd of naar schatting een diafragmatisch pacing -systeem tijdens de studieperiode nodig hebben.
• Elke trombo -embolische gebeurtenis, zoals diepe veneuze trombose, longarterioveneuze embolie en jugular aderembolie, heeft plaatsgevonden binnen 6 maanden vóór de toediening.
• Lijdend aan auto-immuunziekten of voortdurende immuungerelateerde therapie, behalve intranasale, inhalatie, oculaire, topische, intra-articulaire corticosteroïde therapie of corticosteroïde fysiologische vervangingstherapie.
• Actieve of chronische ongecontroleerde infectie binnen 4 weken vóór de administratie, als onaanvaardbaar geacht in het oordeel van de onderzoeker.
• Bewijs van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en Treponema pallidum (TP) infectie, zoals gedocumenteerd door de behandeling voor HIV of TP, of door HIV- of TP -antilichamen positiviteit bij het screeningbezoek.
• Heeft een positieve serumzwangerschapstest bij screening (alleen vrouwen van het vruchtbare potentieel), een positieve urine- of serumzwangerschapstest bij aanvang (dag -1. Alleen vrouwen van het vruchtbaar potentieel), of is verpleging.