Eine Phase ⅰ/ⅱA -Studie von Snug01 bei erwachsenen Probanden mit ALS

Schlüsseleinschlusskriterien **:

• Probanden, die in der Lage sind, ein schriftliches Formular für die Einverständniserklärung (ICF) vorzulegen.
• Probanden, die Männer oder Frauen sind, müssen bei dem Screening -Besuch ≥ 18 Jahre und ≤ 80 Jahre alt sein.
• Probanden mit klinisch definitivem ALS, klinisch wahrscheinlichen ALS oder klinisch wahrscheinlichen Labor-ALS unterstützten ALS, wie in der überarbeiteten Version der El Escorial World Federation of Neurology-Kriterien angegeben.
• Die Probanden müssen eine ALS -Krankheitsdauer haben (vom ersten Symptom bis zum Screening -Besuch) ≤ 2 Jahre.
• Probanden mit einem Body Mass Index (BMI) ≥ 19 kg/m2 beim Screening -Besuch.
• Probanden, deren prozentualer voraussichtlicher Zwangs-Vitalkapazität (%FVC) ≥ 70%oder prozentuale prozentuierte langsame Vitalkapazität (%SVC) beträgt, beträgt ≥ 60%, angepasst für Geschlecht, Alter und Höhe beim Screening-Besuch.
• Der ALSFRS-R-Score ≥ 30 während der Screening-Periode und die drei Atemwerte (Dyspnoe, aufrechte Atmung und Ateminsuffizienz) müssen volle Markierungen sein.

Hauptausschlusskriterien **:

• Serum Anti-AAV9-Neutralisierung Antikörpertiter ≥ 1: 100.
• Aktuelle oder vorherige Exposition gegenüber Gentherapie, Stammzellprodukten und fester Organtransplantation.
• Probanden, die während des Untersuchungszeitraums implantiert haben oder geschätzt werden, um ein Zwerchfellstimersystem zu erfordern.
• Jedes thromboembolische Ereignis wie tiefe Venenthrombose, pulmonale arteriovenöse Embolie und Embolie der Halsadervene ist innerhalb von 6 Monaten vor der Verabreichung aufgetreten.
• Leiden an Autoimmunerkrankungen oder an einer anhaltenden immunbezogenen Therapie, mit Ausnahme von intranasaler, Inhalation, Augen, topisch, intraartikulärer Kortikosteroidtherapie oder kortikosteroidischer physiologischer Ersatztherapie.
• Aktive oder chronische unkontrollierte Infektion innerhalb von 4 Wochen vor der Verabreichung, die nach Ermessen des Ermittlers als inakzeptabel eingestuft wurden.
• Nachweis des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV) und einer Infektion von Treponema pallidum (TP), wie durch die Behandlung von HIV- oder TP oder durch HIV- oder TP -Antikörper -Positivität beim Screening -Besuch dokumentiert.
• Hat einen positiven Serumschwangerschaftstest beim Screening (nur Frauen des Kinderpotentials), einen positiven Urin- oder Serumschwangerschaftstest zu Studienbeginn (Tag -1. Nur Frauen des gebärfähigen Potenzials) oder stillt.