Badanie fazy ⅰ/ⅱA z Snug01 u dorosłych osób z ALS
5 września 2025 zaktualizowane przez: SineuGene Therapeutics Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, eskalacja i ekspansja, faza I/IIA w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności Snug01 u dorosłych osób ze standardem amyotroficznym bocznym (ALS)
Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności Snug01 u dorosłych osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to 52-tygodniowe, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, dawki, eskalacja i faza ekspansji ⅰ/ⅱa badania Snug01 u dorosłych z ALS.
Bezpieczeństwo będzie głównym celem, z wtórnym naciskiem na immunogenność, PK i wstępną skuteczność kliniczną Snug01.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
21
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ji Shen
- Numer telefonu: +8617274855306
- E-mail: patient@sineugene.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100000
- Peking University Third Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Chiny, 350000
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310000
- Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia **:
- Tematy, które są w stanie dostarczyć pisemny formularz świadomej zgody (ICF).
- Osoby, które są mężczyznami lub kobietami, muszą wynosić ≥ 18 lat i ≤ 80 lat podczas wizyty przesiewowej.
- Osoby, które mają klinicznie określone ALS, klinicznie prawdopodobne ALS lub klinicznie prawdopodobne wsparcie ALS, jak określono w zmienionej wersji El Escorial World Federation of Neurology Criteria.
- Badani muszą mieć czas trwania choroby ALS (od pierwszego wystąpienia objawów do wizyty przesiewowej) ≤ 2 lata.
- Osoby z wskaźnikiem masy ciała (BMI) ≥ 19 kg/m2 podczas wizyty przesiewowej.
- Osobnicy, których procentowa wymuszona pojemność witalna (%FVC) wynosi ≥ 70%lub procentowa powolna zdolność witalna (%SVC), wynosi ≥ 60%, skorygowane o płeć, wiek i wysokość podczas wizyty przesiewowej.
- Wynik ALSFRS-R ≥ 30 w okresie badań przesiewowych oraz trzy wyniki oddechowe (duszność, oddychanie pionowe i niewydolność oddechowa) muszą stanowić pełne oceny.
Kluczowe kryteria wykluczenia **:
- Miano przeciwciała neutralizującego anty-AAV9 ≥ 1: 100.
- Obecna lub wcześniejsza ekspozycja na terapię genową, produkty komórek macierzystych i przeszczep narządów stałych.
- Osoby, które wszczepili lub szacują, że wymagają układu stymulacji przepony w okresie badania.
- Wszelkie zdarzenie zakrzepowo -zatorowe, takie jak zakrzepica żyły głębokiej, zatorowca tętniczo -żylna płucna i zatorowa żyła szyjna, nastąpiło w ciągu 6 miesięcy przed podaniem.
- Cierpia na choroby autoimmunologiczne lub trwającą terapię związaną z odpornością, z wyjątkiem donosowego, wdychania, oka, miejscowego, śródookrobowego terapii kortykosteroidów lub fizjologicznego terapii zastępczej kortykosteroidów.
- Aktywna lub przewlekła niekontrolowana infekcja w ciągu 4 tygodni przed podaniem, uznana za niedopuszczalną w uznaniu badacza.
- Dowody zakażenia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) i Treponema pallidum (TP), jak udokumentowano w leczeniu HIV lub TP lub przez pozytywność przeciwciał HIV lub TP podczas wizyty przesiewowej.
- Ma pozytywny test ciążowy w surowicy na badaniach przesiewowych (tylko kobiety o potencjale dzieci), pozytywny test ciążowy moczu lub w surowicy na początku (dzień -1. Kobiety tylko potencjału dzieci) lub pielęgniarki.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 3 poziomy dawki rosnące, pojedyncze wstrzyknięcie przez dooponowe (IT)
|
Terapia genowa AAV (wirus związany z adeno)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja snug01 podawanych przez dooponowe.
Ramy czasowe: do 1 roku po administracji
|
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT), zdarzenia niepożądane (AES), klinicznie istotne zmiany objawów życiowych, badanie fizykalne, kliniczne testy laboratoryjne (hematologia, biochemia, analiza moczu, koagulacja, enzymy sercowe itp.) I 12-leadne EKG itp.
|
do 1 roku po administracji
|
|
Aby zalecić optymalną dawkę rozszerzenia Snug01, która wykazuje akceptowalne bezpieczeństwo z maksymalną wstępną skutecznością podawaną przez niego.
Ramy czasowe: do 1 lat
|
do 1 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Immunogenność snug01
Ramy czasowe: do 1 lat
|
Zmiana przeciwciała anty-SG001 i przeciwciała neutralizującego anty-AAV9 w surowicy, zmiana przeciwciała neutralizującego anty-AAV9 w CSF.
|
do 1 lat
|
|
PK snug01 (biodystrybucja i zrzucanie wirusa)
Ramy czasowe: do 1 lat
|
Poziom białka SG001 w CSF, wirusowym DNA w wektorze w surowicy, zrzucanie wirusa w ślinie, moczu i kale.
|
do 1 lat
|
|
Wstępna skuteczność kliniczna Snug01
Ramy czasowe: do 1 lat
|
Zmiana zmienionej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia amyotroficznego (ALSFRS-R), kwestionariuszu oceny stwardnienia bocznego amyotroficznego-40 (ALSAQ-40), procentu wymuszonej zdolności witalnej (%FVC) / procentowej powolnej zdolności istotnej (%SVC) i siły mięśni, pacjentów (PHQ-9) i poziomu CSF i Serum i seromu i seromu i seromu i seromu i seromu SEREM i seromu seromowym i seromu i seromu seromowym i seromowym i seromowym i seromowym i seromowym i seromowym i seromowym. od wartości odniesienia do 48 tygodnia po administracji.
|
do 1 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 marca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 sierpnia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 września 2025
Pierwszy wysłany (Szacowany)
11 września 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
11 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SNUG01-101
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .