ALS가있는 성인 피험자에서 SNUG01에 대한 위상/ⅰ ⅰ
2025년 9월 5일 업데이트: SineuGene Therapeutics Co., Ltd.
다기관, 오픈 라벨, 단일 암, 용량 에스컬레이션 및 확장, I/IIA 상 연구를위한 I/IIA 연구는 이성 영양 측면 경화증 (ALS)을 가진 성인 대상에서 SNUG01의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능을 평가합니다.
이 임상 시험의 목표는 근 위축성 측면 경화증 (ALS)이있는 성인 대상에서 SNUG01의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 52 주, 다기관, 오픈 라벨, 단일 암, 복용량 에스컬레이션 및 팽창 단계 ⅰ/ⅱA ALS를 가진 성인의 SNUG01에 대한 연구입니다.
SNUG01의 면역 원성, PK 및 예비 임상 효능에 대한 이차적 강조와 함께 안전은 주요 초점이 될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
21
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ji Shen
- 전화번호: +8617274855306
- 이메일: patient@sineugene.com
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02467
- Massachusetts General Hospital
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100000
- Peking University Third Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350000
- Fujian Medical University Union Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310000
- Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준 ** :
- 서면 사전 동의 양식 (ICF)을 제공 할 수있는 피험자.
- 남성 또는 여성 인 피험자는 선별 방문시 18 세 이상이고 80 세 이상이어야합니다.
- 임상 적으로 명확한 ALS, 임상 적으로 가능성이있는 ALS 또는 임상 적으로 실험실이있는 ALS를 가진 피험자는 El Escorial World Federation of Neurology Criteria의 개정 된 버전에 명시된 바와 같이 ALS를 지원했습니다.
- 피험자는 ALS 질병 지속 시간이 있어야합니다 (첫 번째 증상 발병에서 선별 방문까지) ≤ 2 년.
- 스크리닝 방문시 체질량 지수 (BMI) ≥ 19 kg/m2의 대상.
- 퍼센트 예측 강제 활력 용량 (%FVC)은 ≥ 70%또는 퍼센트 예측 느린 생명 용량 (%SVC)이있는 피험자는 60%이상이며, 선별 방문시 성, 연령 및 높이에 대해 조정됩니다.
- 선별 기간 동안 ALSFRS-R 점수는 30 이상이며, 3 개의 호흡기 점수 (호흡 곤란, 직립 호흡 및 호흡기 기능 부전)는 전체 자국이어야합니다.
주요 제외 기준 ** :
- 혈청 항 -AAV9 중화 항체 역가 ≥ 1 : 100.
- 유전자 요법, 줄기 세포 생성물 및 고체 장기 이식에 대한 전류 또는 이전 노출.
- 연구 기간 동안 이식 또는 횡격막 간격 시스템을 요구하는 것으로 추정되는 대상.
- 깊은 정맥 혈전증, 폐 동맥 색전증 및 경정 정맥 색전증과 같은 혈전 색전증 사건은 행정 전 6 개월 이내에 발생했습니다.
- 비강 내, 흡입, 안구, 국소, 관절 내 코르티코 스테로이드 요법 또는 코르티코 스테로이드 생리적 대체 요법을 제외한자가 면역 질환 또는 진행중인 면역 관련 요법으로 고통 받고 있습니다.
- 투여 전 4 주 이내에 활성 또는 만성 통제되지 않은 감염은 조사관의 재량에 따라 받아 들일 수없는 것으로 간주됩니다.
- HIV 또는 TP 치료에 의해 기록 된 바와 같이, 또는 스크리닝 방문에서 HIV 또는 TP 항체 양성에 의해 기록 된 바와 같이, 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 및 Treponema pallidum (TP) 감염의 증거.
- 선별 검사시 양의 혈청 임신 검사 (가임 전위의 여성), 기준선에서 양성 소변 또는 혈청 임신 검사 (-1 일 -1 일. 가임 잠재력 만있는 여성) 또는 간호입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 3 개의 오름차순 복용량, 척수강 내 단일 주입 (IT)
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AAV (아데노 관련 바이러스) 유전자 요법
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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척수강 내에 의해 투여되는 SNUG01의 안전성 및 내약성.
기간: 행정 후 최대 1 년
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용량 제한 독성 (DLT), 부작용 (AES), 활력 징후, 신체 검사, 임상 실험실 검사 (혈액학, 생화학, 소변 검사, 응고, 심장 효소 등) 및 12- 리드 ECG 등의 임상 적으로 유의미한 변화
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행정 후 최대 1 년
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이에 의해 투여되는 최대 예비 효능으로 허용 가능한 안전성을 보여주는 SNUG01의 최적 확장 용량을 권장합니다.
기간: 최대 1 년
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최대 1 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SNUG01의 면역 원성
기간: 최대 1 년
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항 -SG001 항체의 변화 및 항 -AAV9 혈청에서 항체 중화 항체, CSF에서 항 -AAV9 중화 항체의 변화.
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최대 1 년
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SNUG01의 PK (생물 분포 및 바이러스 흘림)
기간: 최대 1 년
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CSF에서의 SG001 단백질 수준, 혈청의 바이러스 벡터 DNA, 타액, 소변 및 대변의 바이러스 흘림.
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최대 1 년
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SNUG01의 예비 임상 효능
기간: 최대 1 년
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수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급 척도 (ALSFRS-R), 이성 영양 측면 경화증 평가 설문지 -40 (ALSAQ-40), 퍼센트 예측 강제 활력 능력 (%FVC) / 백분율의 느린 생명 능력 (%SVC) 및 근육의 건강 강도, PHQ-9 (PHQ-9)의 변화. 투여 후 48 주차.
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최대 1 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 30일
연구 완료 (추정된)
2028년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 9월 5일
처음 게시됨 (추정된)
2025년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SNUG01-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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