Um estudo de fase ⅰ/ⅱa de Snug01 em indivíduos adultos com ALS

Critérios de inclusão -chave **:

• Os sujeitos que são capazes de fornecer formulário de consentimento informado por escrito (ICF).
• Os indivíduos que são homens ou mulheres devem ter ≥ 18 anos e ≤ 80 anos de idade na visita de triagem.
• Os indivíduos que têm ALS clinicamente definidos, ALS clinicamente provável ou ALS apoiado por laboratório clinicamente provável, conforme especificado na versão revisada da Federação Mundial da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial.
• Os indivíduos devem ter uma duração da doença da ALS (desde o primeiro início dos sintomas até a visita de triagem) ≤ 2 anos.
• Indivíduos com um índice de massa corporal (IMC) ≥ 19 kg/m2 na visita de triagem.
• Os indivíduos cuja capacidade vital forçada por percentual (%FVC) é de ≥ 70%ou capacidade vital lenta por cento (%SVC) é ≥ 60%, ajustada para sexo, idade e altura na visita de triagem.
• A pontuação do ALSFRS-R ≥ 30 durante o período de triagem e os três escores respiratórios (dispnéia, respiração vertical e insuficiência respiratória) devem ser marcas completas.

Critérios de exclusão -chave **:

• Título sérico anti-AAV9 neutralizante de anticorpos ≥ 1: 100.
• Exposição atual ou anterior à terapia genética, produtos de células -tronco e transplante de órgãos sólidos.
• Os indivíduos que implantaram ou estima -se exigirem um sistema de estimulação diafragmático durante o período do estudo.
• Qualquer evento tromboembólico, como trombose venosa profunda, embolia arteriovenosa pulmonar e embolia da veia jugular, ocorreu dentro de 6 meses antes da administração.
• Sofrendo de doenças autoimunes ou terapia imunológica contínua, exceto a terapia de corticosteróide intranasal, inalação, ocular, tópica e intra-articular ou terapia de reposição fisiológica corticosteróide.
• Infecção não controlada ativa ou crônica dentro de 4 semanas antes da administração, considerada inaceitável a critério do investigador.
• Evidências de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) e Treponema pallidum (TP), conforme documentado pelo tratamento para HIV ou TP, ou por anticorpos HIV ou TP, positividade na visita de triagem.
• Possui um teste de gravidez sérica positivo na triagem (fêmeas apenas do potencial de gravidez), um teste de gravidez de urina ou sérica positivo na linha de base (dia -1. fêmeas apenas de potencial de gravidez), ou é enfermagem.