Una fase ⅰ/ⅱ UN Estudio de SNUG01 en sujetos adultos con ELA

Criterios de inclusión clave **:

• Sujetos que pueden proporcionar el Formulario de consentimiento informado por escrito (ICF).
• Los sujetos que son hombres o mujeres deben tener ≥ 18 años y ≤ 80 años de edad en la visita de detección.
• Los sujetos que tienen ELA clínicamente definitivos, ELA clínicamente probable o ELS clínicamente probable respaldados como especificados en la versión revisada de los criterios de la Federación Mundial de Neurología El Escorial.
• Los sujetos deben tener una duración de la enfermedad de ELA (desde el inicio del primer síntoma hasta la visita de detección) ≤ 2 años.
• Sujetos con un índice de masa corporal (IMC) ≥ 19 kg/m2 en la visita de detección.
• Los sujetos cuya capacidad vital forzada por el porcentaje (%FVC) es ≥ 70%o la capacidad vital lenta predicha predicha (%SVC) es ≥ 60%, ajustada por sexo, edad y altura en la visita de detección.
• La puntuación ALSFRS-R ≥ 30 durante el período de detección, y las tres puntuaciones respiratorias (disnea, respiración vertical e insuficiencia respiratoria) deben ser marcas completas.

Criterios de exclusión clave **:

• Título de anticuerpo neutralizante anti-AAV9 sérico ≥ 1: 100.
• Exposición actual o previa a la terapia génica, productos de células madre y trasplante de órganos sólidos.
• Los sujetos que han implantado o se estima que requieren un sistema de estimulación diafragmática durante el período de estudio.
• Cualquier evento tromboembólico, como la trombosis venosa profunda, la embolia arteriovenosa pulmonar y la embolia de la vena yugular, se ha producido dentro de los 6 meses antes de la administración.
• Sufrir de enfermedades autoinmunes o terapia en curso relacionado con la inmune, excepto la terapia de corticosteroides intranasal, inhalación, ocular, tópico, intraarticular o terapia de reemplazo fisiológico de corticosteroides.
• Infección no controlada activa o crónica dentro de las 4 semanas previas a la administración, se consideró inaceptable a discreción del investigador.
• Evidencia de infección por virus de inmunodeficiencia humana (VIH) y Treponema pallidum (TP), según lo documentado por el tratamiento para el VIH o TP, o por la positividad de anticuerpos contra el VIH o TP en la visita de detección.
• Tiene una prueba de embarazo en suero positiva en la detección (mujeres solo de potencial de maternidad), una prueba de embarazo de orina o sérica positiva al inicio (día -1. Las mujeres solo del potencial de maternidad), o son enfermería.