Fáze ⅰ/ⅱA studie Snug01 u dospělých subjektů s ALS

Klíčová kritéria pro zařazení **:

• Subjekty, které jsou schopny poskytnout písemný formulář informovaného souhlasu (ICF).
• Subjekty, které jsou muži nebo ženy, musí být při návštěvě screeningu ≥ 18 let a ≤ 80 let.
• Subjekty, které mají klinicky definitivní ALS, klinicky pravděpodobné ALS nebo klinicky pravděpodobné laboratorní podporované ALS, jak je uvedeno v revidované verzi Elscorial World Federation of Neurology Criteria.
• Subjekty musí mít dobu trvání onemocnění ALS (od prvního nástupu symptomů po screeningovou návštěvu) ≤ 2 roky.
• Subjekty s indexem tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 19 kg/m2 při screeningové návštěvě.
• Subjekty, jejichž procento předpovídané nucené vitální kapacity (%FVC) jsou ≥ 70%nebo procento předpokládané pomalé vitální kapacity (%SVC), jsou ≥ 60%, upraveny o pohlaví, věk a výšku při screeningové návštěvě.
• ALSFRS-R skóre ≥ 30 během screeningového období a tři skóre dýchacích cest (dušnost, vzpřímená dýchání a respirační nedostatečnost) musí být plné značky.

Klíčová kritéria vyloučení **:

• Sérový anti-AAV9 neutralizující protilátkový titr ≥ 1: 100.
• Současná nebo předchozí expozice genové terapii, produktům kmenových buněk a transplantaci pevných orgánů.
• Subjekty, které se implantovaly nebo se odhadují, že během studijního období vyžadují diafragmatický stimulační systém.
• K jakékoli tromboembolické události, jako je trombóza hluboké žilní, plicní arteriovenózní embolie a embolie jugulární žíly, došlo do 6 měsíců před podáváním.
• Trpí autoimunitními onemocněními nebo probíhající terapií související s imunitou, s výjimkou intranazální, inhalace, oční, topické, intraartikulární kortikosteroidní terapie nebo kortikosteroidní fyziologické substituční terapie.
• Aktivní nebo chronická nekontrolovaná infekce do 4 týdnů před podáváním, považována za nepřijatelné podle uvážení vyšetřovatele.
• Důkaz infekce viru lidské imunodeficience (HIV) a Treponema Pallidum (TP), jak je dokumentováno léčbou HIV nebo TP, nebo pozitivitou HIV nebo TP při screeningové návštěvě.
• Má pozitivní těhotenský test v séru při screeningu (pouze ženy s plodným potenciálem), pozitivní těhotenský test moči nebo séra na začátku (den -1. pouze ženy s plodným potenciálem), nebo je ošetřovatelství.