Vaihe ⅰ/ⅱA SNUG01 -tutkimus aikuisilla ALS -potilailla

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit **:

• Kohteet, jotka pystyvät tarjoamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen (ICF).
• Miesten tai naisten koehenkilöiden on oltava ≥ 18 vuotta ja ≤ 80 -vuotiaita seulontavierailulla.
• Koehenkilöt, joilla on kliinisesti selkeä ALS, kliinisesti todennäköinen ALS tai kliinisesti todennäköinen laboratorio tuettu ALS, kuten El Escorial World Neurology -kriteerien federaation tarkistetussa versiossa on määritelty.
• Koehenkilöillä on oltava ALS -taudin kesto (ensimmäisestä oireiden alkamisesta seulontavierailuun) ≤ 2 vuotta.
• Koehenkilöt, joiden kehon massaindeksi (BMI) on ≥ 19 kg/m2 seulontavierailulla.
• Koehenkilöt, joiden prosentuaalisesti ennustettu pakotettu elintärkeä kapasiteetti (%FVC) on ≥ 70%tai prosentuaalinen ennustettu hidas elintärkeä kapasiteetti (%SVC) on ≥ 60%, sopeutettu sukupuoleen, ikään ja korkeuteen seulontavierailulla.
• ALSFRS-R-pistemäärän ≥ 30 seulontajakson aikana ja kolmen hengitystulosten (hengenahdistus, pystysuora hengitys ja hengitysvaje) on oltava täydellisiä merkkejä.

Keskeiset poissulkemiskriteerit **:

• Seerumin anti-AAV9 neutraloiva vasta-ainetiitteri ≥ 1: 100.
• Virta tai aikaisempi altistuminen geeniterapialle, kantasolutuotteille ja kiinteiden elinten siirroille.
• Koehenkilöt, jotka ovat implantoituneet tai joiden arvioidaan vaativan diafragmaattista tahdistusjärjestelmää tutkimusjakson aikana.
• Mahdolliset tromboemboliset tapahtumat, kuten syvän laskimotromboosi, keuhkovaltimovenoosinen embolia ja kaulalaskimonembolia, on tapahtunut 6 kuukauden kuluessa ennen antamista.
• Autoimmuunisairauksista tai jatkuvasta immuunijärjestelmästä liittyvästä terapiasta, paitsi intranasaalista, hengitystä, silmää, ajankohtaista, nivelten sisäistä kortikosteroidihoitoa tai kortikosteroidifysiologista korvaushoitoa.
• Aktiivinen tai krooninen hallitsematon tartunta 4 viikon kuluessa ennen antamista, jota ei voida hyväksyä tutkijan harkinnan mukaan.
• Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) ja Treponema pallidum (TP) -infektion todisteet, kuten HIV: n tai TP: n tai HIV- tai TP -vasta -aineiden positiivisuus on dokumentoitu seulontavierailulla.
• Sillä on positiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa (vain lastenpotentiaalin naisilla), positiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti lähtötilanteessa (päivä -1. vain hedelmällisyyspotentiaalin naaraat) tai hoitotyö.