重度または中等度の血友病Aを有する成人を対象としたSPK-8011QQの遺伝子治療に関する研究
2026年9月10日 更新者：Hoffmann-La Roche
重症または中等症の血友病Aを有する成人におけるSPK-8011QQの安全性に関する第2b相、単群、非盲検、多施設共同試験
本研究は、中等度から重度の血友病Aを有する成人男性におけるSPK-8011QQの安全性と忍容性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Reference Study ID Number: XO46084 https://forpatients.roche.com/ No email attachments.
- 電話番号：888-662-6728 (U.S. and Canada)
- メール：global-roche-genentech-trials@gene.com
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868-4748
- 募集
- Center for Inherited Blood Disorders
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San Francisco、California、アメリカ、94143-1222
- 募集
- University of California San Francisco
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Vallejo、California、アメリカ、94589-2441
- 募集
- Kaiser Permanente
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準:
- 署名によるインフォームド・コンセント（ICF）が取得されていること
- ICF署名時に18歳以上であること
- 出生時に男性と判定されていること
- 重度または中等度の血友病A（内因性FVIII:C活性レベル≦3%）であり、認定検査機関による文書化（過去またはスクリーニング期間中）があり、FVIII:Cレベルが延長半減期FVIII補充製剤の前回投与から96時間以上、または標準半減期FVIII補充製剤の前回投与から72時間以上経過後に測定されたものであること
- スクリーニング前少なくとも6ヶ月間の以下のいずれかの治療記録があること：血漿凝固第VIII因子（FVIII）予防療法（年間52週間継続治療を目的として処方された用量と頻度でFVIII注入を受けること）またはオンデマンドFVIII療法（スクリーニング前6ヶ月間に≧5回の突発性出血の既往があること）
- いずれのFVIII製剤投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの既往がないこと
- 組換え、血漿由来、または延長半減期FVIII製剤などのFVIIIタンパク質製剤への曝露日数が≧150日であること
- FVIIIに対するインヒビターのスクリーニング検査が陰性（＜0.6 BU）であること
- スクリーニングの少なくとも5年前に成功したITIを完了したトレランス化された過去のFVIIIインヒビター保有者は、スクリーニング前5年間にインヒビターの検出、FVIII半減期＜6時間、またはFVIII回収率＜66%などのインヒビター再発（永続的または一時的）の証拠がない場合に適格となる
- 中央検査機関による血清サンプル検査で確認された抗Spark200抗体陰性が文書化されていること
- 以下のすべての基準に従った許容可能な肝胆道機能：スクリーニング時点でALT、AST、ALP≦2×ULNかつINR＜1.4；スクリーニング肝超音波検査で肝硬変または進行性肝疾患の証拠がないこと；試験責任医師の判断により、その他肝疾患または肝硬変の検査所見または臨床的証拠がないこと
- 慢性腎臓病疫学共同研究式によるクレアチニンクリアランス≧30 mL/min/1.73 m2と定義される適切な腎機能；透析患者は試験対象外
- 血小板数≧50,000細胞/μL
- スクリーニング時HIV検査陰性、ただし以下の例外あり：スクリーニング時HIV陽性の個人は、抗レトロウイルス治療レジメンで安定し、CD4数＞200/mm3、かつ検出不可能なウイルス量（＜50 gc/mL）である場合に適格
- スクリーニング時B型肝炎表面抗原（HBsAg）陰性
- スクリーニング時B型肝炎表面抗体（HBsAb）陽性、またはスクリーニング時HBsAb陰性で以下のいずれかを伴うこと：B型肝炎コア抗体（HBcAb）陰性；HBcAb陽性かつB型肝炎ウイルス（HBV）DNA検査陰性
- スクリーニング時C型肝炎ウイルス（HCV）抗体検査陰性、またはスクリーニング時HCV抗体検査陽性でHCV RNA検査陰性を伴うこと
- その他、この臨床試験への組み入れが許容される適切な病歴、身体検査、および検査評価があること
- 予定された来院、治療計画、検査、その他の試験手順（該当する患者報告アウトカム質問票の記録を含む）に従う能力と意思があること
- 試験計画書に記載された避妊要件を遵守することに同意すること
除外基準:
- 現在、慢性B型肝炎または慢性C型肝炎に対する抗ウイルス療法を受けている
- 血友病A以外の先天性または後天性出血性疾患を有する
- 先天性または後天性血栓性素因が知られている、試験責任医師の判断で血栓塞栓性疾患の徴候がある、または現在血栓塞栓性疾患の治療を受けている。現在抗血栓治療が継続していない過去のカテーテル関連血栓症の既往は除外基準とはみなさない
- 過去にベクターまたは遺伝子導入剤による治療を受けたことがある。2019年コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチンなどの核酸ベースのワクチンは遺伝子導入剤とはみなさない
- 現在調査薬を併用投与されている、または最終調査薬投与から30日以内または5半減期以内（いずれか長い方）に調査薬を受けたことがある
- SPK-8011QQ注入後15ヶ月期間内に予定されている大手術がある
- 輸血または血液製剤（または生命を脅かす状態に対する標準治療）を受けることができない（または受ける意思がない）
- 試験の実施を妨げる、または試験責任医師の意見により被験者の安全な参加と試験完遂、または試験結果の解釈を妨げる併存疾患、治療、または臨床検査値の異常がある
- スクリーニング前5年間から調査試験薬投与（Day 1）までに悪性腫瘍の既往がある、ただし以下の例外あり：調査試験薬投与（Day 1）前のいつでも根治治療された皮膚基底細胞癌または有棘細胞癌の参加者は適格
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SPK-8011QQ
参加者は、研究の1日目にSPK-8011QQの静脈内（IV）投与を受けます。
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参加者は静脈内投与によりSPK-8011QQを受け取ります
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：最長約5年
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最長約5年
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有害事象を認めた参加者の発生率
時間枠：最大約5年間
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最大約5年間
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有害事象の重症度は、米国国立がん研究所有害事象共通用語基準（NCI CTCAE）v5.0 重症度評価スケールに基づき判定
時間枠：最大約5年間
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最大約5年間
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特別関心事象（AESI）の発現率
時間枠：最大約5年間
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最大約5年間
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治療関連有害事象の発現率
時間枠：最大約5年間
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最大約5年間
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異常検査値を有する参加者数
時間枠：最大約5年間
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最大約5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年9月8日
一次修了 (推定)
2032年4月30日
研究の完了 (推定)
2032年4月30日
試験登録日
最初に提出
2025年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月6日
最初の投稿 (実際)
2025年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月10日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XO46084
- SPK-8011QQ-201 (その他の識別子：Spark Therapeutics)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
適格な研究については、資格のある研究者が個々の患者レベルの臨床データへのアクセスをリクエストすることができます。
臨床研究情報の透明性に対するロッシュの取り組みについてはこちらをご覧ください：https://go.roche.com/data_sharing
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。