栄養性表皮水疱症におけるEv.FVの創傷治癒への効果
エフ・ヴィの表皮水疱症患者における安全性と有効性：無作為化臨床試験、第1相、第2相
表皮水疱症（EB）は、皮膚組織の遺伝性疾患であり、皮膚と粘膜に痛みを伴う出血性水疱を引き起こします。 この疾患の有病率は50,000人に1人です。 疾患の重症度は病型によって異なり、死亡に至ることもあります。 この疾患はケラチンまたはコラーゲンの遺伝子変異によって引き起こされ、その発生率はすべての男女および異なる人種で同じです。 これらの患者では、皮膚が極めて脆弱になり、わずかな傷でも剥離します。 多くの水疱はこの疾患の最も明らかな症状の一つです。 この疾患に苦しむ人々における皮膚癌の可能性は他の人々よりも高くなっています。<\/p>
現在、細胞治療法の傾向は、幹細胞の代わりに細胞外小胞やミトコンドリアなどの細胞によって産生される生物学的製品を使用することです。 細胞外小胞およびエンジニアリングされたEVをメッセンジャーキャリアとして使用することは、皮膚再生のための細胞製品に基づく新しい治療法として、また細胞治療の代替として導入することができます。<\/p>
したがって、この研究では、EV.FVを患者に局所的に適用します。<\/p>
調査の概要
詳細な説明
間葉系幹細胞由来のEVには5つの因子が含まれており、細胞遊離ナノ小胞として機能し、mRNA、マイクロRNA、タンパク質、脂質などの機能的生体分子を標的皮膚細胞に転移させることで細胞間コミュニケーションを仲介します。 栄養障害型表皮水疱症では、これらのエクソソームは以下のメカニズムを通じて創傷修復と再生を促進します：（1）炎症性サイトカインのダウンレギュレーションによる炎症調節；（2）線維芽細胞および角化細胞の増殖と遊走の刺激；（3）血管内皮増殖因子（VEGF）シグナリングを介した血管新生の促進；（4）真皮表皮接合部修復を支援するコラーゲンVII関連タンパク質およびmRNAの潜在的な送達。 したがって、エクソソーム療法の治療的利点は、細胞移植ではなく、パラクリンシグナリングと分子カーゴの転移に由来し、生体幹細胞移植よりも安全で制御された代替手段を提供します。
私たちの研究は、最も重篤な形態である栄養障害型EB（DEB）に焦点を当て、コラーゲンVIIの喪失が固定線維と真皮-表皮接着を破壊する病態を対象としました。 この病理学的特徴により、DEBは間葉系幹細胞由来EVなどの再生療法の適切な標的となり、MSC由来EVがDEB治療に安全かつ有効であるかどうかを調査します。 これらのエクソソームが創傷治癒と組織再生をどの程度促進するかを検証し、この難治性疾患に対する新たな生物学的治療法の選択肢を見つけることを目指します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Leila Dehghani, Dr
- 電話番号：031 36202020
- メール：l_dehghani2002@yahoo.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Masoud Soleimani, Prof
- 電話番号：031 03136202020
- メール：soleimani.masoud@gmail.com
研究場所
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Isfahan、イラン
- 募集
- Alzahra Hospital
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コンタクト：
- Leila Dehghani, Prof
- 電話番号：031 36202020
- メール：l_dehghani2002@yahoo.com
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コンタクト：
- Masoud Soleimani, Prof
- 電話番号：031 36202020
- メール：soleimani.masoud@gmail.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
対象基準：
- 電子顕微鏡または遺伝子検査により確定したDEB（栄養障害型表皮水疱症）の参加者。重度のDEB（例：コラーゲンVIIが欠如しているRDEB患者）および軽度のDEB（例：コラーゲンVIIレベルが低下しているRDEB患者）の方が対象となります。
- 1つ以上の活動性創傷がある方（各創傷が腕、脚、または体幹にあり、10平方センチメートルから50平方センチメートルの範囲）。
- 参加者はプロトコルの要件に従う意思があり、プロジェクトへの参加に同意していること。
- 参加者は尿中薬物スクリーニング検査で陰性であること。
除外基準：
- 全身性感染症の臨床的証拠がある参加者。
- 骨髄移植の既往歴がある参加者。
- 自己免疫疾患（インスリン依存性糖尿病を含む）の証拠がある参加者。
- 治療開始前に有意な創傷治癒の証拠がある参加者（すなわち、最初の観察期間中の治療で創傷閉鎖が20％以上）。
- 悪性腫瘍（皮膚癌を含む）、余命2年未満など、臨床センターへの移動を制限する重篤な医学的状態がある参加者。
- 現在または過去12か月以内にアルコールまたは薬物乱用の治療を必要とした既往歴がある参加者。
- スクリーニング参加者はB型肝炎、C型肝炎、およびヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査結果が陽性である場合。
- 妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を計画している女性。
- 生殖年齢の女性で避妊薬を使用している方。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療
同意書に記入した後、慢性創傷（10～50cm²）が確認された適格患者が研究に含まれます
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Ev.FV 1.0 x 10¹¹ パー／ml、静脈内投与、2週間毎に合計6回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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創傷閉鎖率
時間枠：14日目
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ベースラインと比較した創傷面積の減少率、デジタルプラニメトリーによる評価
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14日目
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EBDASI
時間枠：14日目、28日目、3ヶ月目および6ヶ月目
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EBDASI: 表皮水疱症疾患活動性および瘢痕化指標; ベースラインスコアに対する変化率で測定
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14日目、28日目、3ヶ月目および6ヶ月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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疼痛スコア（VASスケール）
時間枠：30日間
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創傷部位の疼痛強度の変化（VAS質問票を用いて測定）
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30日間
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Masoud Soleimani, Prof、Shahid Beheshti University of Medical Sciences
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- shahid beheshti UMS
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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