Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van Ev.FV op Wondgenezing bij Dystrofische Epidermolysis Bullosa

14 november 2025 bijgewerkt door: Leila Dehghani, Isfahan University of Medical Sciences

Veiligheid en werkzaamheid van Ev.FV bij patiënten met epidermolysis bullosa, een gerandomiseerde klinische studie, fase 1 en 2

Epidermolysis bullosa (EB) is een erfelijke aandoening van de huidweefsels die pijnlijke, bloedende blaren in de huid en slijmvliezen veroorzaakt. De prevalentie van deze ziekte is 1 op 50.000. De ernst van de ziekte varieert afhankelijk van het type aandoening en kan zelfs tot de dood leiden. Deze ziekte wordt veroorzaakt door een genetische mutatie in keratine of collageen, en de incidentie is hetzelfde bij alle mannen en vrouwen van verschillende menselijke rassen. Bij deze patiënten wordt de huid extreem kwetsbaar en pelt deze af bij de minste aanraking. Veel blaren zijn een van de meest voor de hand liggende symptomen van deze ziekte. De mogelijkheid op huidkanker bij mensen die aan deze ziekte lijden is groter dan bij anderen.

Tegenwoordig ligt de voorkeur bij celtherapiemethoden bij het gebruik van biologische producten die door cellen worden geproduceerd, zoals extracellulaire blaasjes en mitochondriën, in plaats van stamcellen. Het gebruik van extracellulaire blaasjes en gemanipuleerde EV's als boodschappersdragers kan een nieuwe behandelingsmethode introduceren op basis van celproducten voor huidregeneratie en als alternatief voor celtherapie.

Daarom zal in deze studie EV.FV lokaal op patiënten worden toegepast.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Mesenchymale stamcel-afgeleide EV's die vijf factoren bevatten, fungeren als celvrije nanovesikels die intercellulaire communicatie bemiddelen door functionele biomoleculen zoals mRNA, microRNA, eiwitten en lipiden over te dragen naar ontvangende huidcellen. Bij dystrofische epidermolysis bullosa vergemakkelijken deze exosomen wondherstel en regeneratie via verschillende mechanismen: (1) modulatie van ontsteking door pro-inflammatoire cytokines te onderdrukken; (2) stimulatie van fibroblast- en keratinocytproliferatie en -migratie; (3) bevordering van angiogenese via vascular endothelial growth factor (VEGF) signalering; en (4) mogelijke afgifte van collageen VII-gerelateerde eiwitten en mRNA's die de dermale epidermale junctie reparatie ondersteunen. Het therapeutisch voordeel van exosoomtherapie ontstaat dus door paracriene signalering en moleculaire ladingsoverdracht in plaats van celinbouw, wat een veiliger en meer gecontroleerd alternatief biedt voor levende stamceltransplantatie.

Onze studie richtte zich op dystrofische EB (DEB), de meest ernstige vorm, waarbij verlies van collageen VII de verankeringsfibrillen en dermale-epidermale adhesie verstoort. Deze pathologie maakt DEB een geschikt doelwit voor regeneratieve therapieën zoals mesenchymale stamcel-afgeleide EV's en onderzoekt of EV's van MSC's veilig en effectief zijn voor de behandeling van DEB. Het zal onderzoeken hoe goed deze exosomen helpen bij het genezen van wonden en het bevorderen van weefselregeneratie, in de hoop een nieuwe biologische behandelingsoptie te vinden voor deze uitdagende ziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • DEB-deelnemers bepaald door elektronenmicroscopie of genetische testen. Personen met ernstige DEB (bijvoorbeeld RDEB-patiënten met afwezigheid van collageen VII) en mildere vormen van DEB (bijvoorbeeld RDEB-patiënten met verlaagde niveaus van collageen VII) komen in aanmerking.
  • Mensen met een of meer actieve wonden (elk tussen 10 en 50 vierkante centimeter op de armen, benen of romp).
  • Deelnemers moeten bereid zijn om te voldoen aan de vereisten van het protocol en toestemming hebben om deel te nemen aan het project.
  • Deelnemers moeten negatief zijn in de urinedrugscreening bij het bezoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met klinisch bewijs van systemische infectie.
  • Deelnemers hebben een voorgeschiedenis van beenmergtransplantatie.
  • Deelnemers moeten bewijs hebben van auto-immuunziekte, inclusief insulineafhankelijke diabetes.
  • Deelnemer heeft bewijs van significante wondgenezing vóór behandeling (d.w.z. wondsluiting ≥ 20% tijdens behandeling in de eerste observatieperiode).
  • Deelnemer heeft een ernstige medische aandoening, zoals maligniteit (inclusief huidkanker), levensverwachting minder dan 2 jaar, die beweging naar het klinisch centrum beperkt.
  • Deelnemers hebben een huidige voorgeschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik of een voorgeschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik die behandeling vereiste in de afgelopen 12 maanden.
  • Mensen die deelnemen aan de screening moeten een positieve hepatitis- en humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-testuitslag hebben.
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de studie.
  • Vrouwen die in de vruchtbare leeftijd zijn en anticonceptiepillen gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Gekwalificeerde patiënten met bevestigde chronische wonden (10-50 cm²) worden in de studie opgenomen na het invullen van de toestemmingsverklaring
Biologisch: Ev.FV 1,0 x 10¹¹ par/ml
Ev.FV 1,0 x 10¹¹ par/ml, IV, totaal 6 doses elke 2 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van wondsluiting
Tijdsspanne: Dag 14
percentage vermindering van wondgebied vergeleken met baseline, beoordeeld door digitale planimetrie
Dag 14
EBDASI
Tijdsspanne: Dag 14, 28, maand 3 en maand 6
EBDASI: epidermolysis bullosa ziekteactiviteit en littekenvorming index; gemeten in procentuele verandering ten opzichte van de baselinescore,
Dag 14, 28, maand 3 en maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
pijnscore (VAS-schaal)
Tijdsspanne: 30 dagen
Verandering in pijnintensiteit op de wondplaats gemeten met de VAS-vragenlijst
30 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Isfahan University of Medical Sciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

25 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 november 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • shahid beheshti UMS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren