Efecto de Ev.FV en la Cicatrización de Heridas en la Epidermólisis Bullosa Distrófica
Seguridad y Eficacia de Ev.FV en Pacientes con Epidermólisis Bullosa, Un Ensayo Clínico Aleatorizado, Fase 1, 2
La epidermólisis bullosa (EB) es una enfermedad hereditaria de los tejidos cutáneos que causa ampollas sangrantes dolorosas en la piel y las membranas mucosas. La prevalencia de esta enfermedad es de 1 entre 50.000. La gravedad de la enfermedad varía según el tipo de enfermedad e incluso puede llevar a la muerte. Esta enfermedad está causada por una mutación genética en la queratina o el colágeno, y su incidencia es la misma en todos los hombres y mujeres de las diferentes razas humanas. En estos pacientes, la piel se vuelve extremadamente frágil y se desprende con el más mínimo rasguño. Muchas ampollas son uno de los síntomas más evidentes de esta enfermedad. La posibilidad de cáncer de piel en personas que padecen esta enfermedad es mayor que en otras.
Hoy en día, la preferencia de los métodos de terapia celular es utilizar productos biológicos producidos por células, como vesículas extracelulares y mitocondrias, en lugar de células madre. El uso de vesículas extracelulares y vesículas extracelulares diseñadas como portadores de mensajes puede introducir un nuevo método de tratamiento basado en productos celulares para la regeneración de la piel y como alternativa a la terapia celular.
Por lo tanto, en este estudio, EV.FV se aplicará tópicamente a los pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las vesículas extracelulares derivadas de células madre mesenquimales que incluyen cinco factores actúan como nanovesículas libres de células que median la comunicación intercelular transfiriendo biomoléculas funcionales, incluidos ARNm, microARN, proteínas y lípidos, a las células cutáneas receptoras. En la epidermólisis bullosa distrófica, estos exosomas facilitan la reparación y regeneración de heridas a través de varios mecanismos: (1) modulación de la inflamación mediante la regulación negativa de citocinas proinflamatorias; (2) estimulación de la proliferación y migración de fibroblastos y queratinocitos; (3) promoción de la angiogénesis mediante la señalización del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF); y (4) potencial suministro de proteínas y ARNm relacionados con el colágeno VII que apoyan la reparación de la unión dermoepidérmica. Por lo tanto, el beneficio terapéutico de la terapia con exosomas surge de la señalización parácrina y la transferencia de carga molecular en lugar del injerto celular, proporcionando una alternativa más segura y controlada al trasplante de células madre vivas.
Nuestro estudio se centró en la EB distrófica (DEB), la forma más grave, donde la pérdida de colágeno VII interrumpe las fibrillas de anclaje y la adhesión dermoepidérmica. Esta patología convierte a la DEB en un objetivo apropiado para terapias regenerativas como las VE derivadas de células madre mesenquimales e investiga si las VE de las MSC son seguras y efectivas para tratar la DEB. Se examinará cuán bien estos exosomas ayudan a curar heridas y promover la regeneración tisular, con la esperanza de encontrar una nueva opción de tratamiento biológico para esta enfermedad desafiante.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Leila Dehghani, Dr
- Número de teléfono: 031 36202020
- Correo electrónico: l_dehghani2002@yahoo.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Masoud Soleimani, Prof
- Número de teléfono: 031 03136202020
- Correo electrónico: soleimani.masoud@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Isfahan, Irán
- Reclutamiento
- Alzahra Hospital
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Contacto:
- Leila Dehghani, Prof
- Número de teléfono: 031 36202020
- Correo electrónico: l_dehghani2002@yahoo.com
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Contacto:
- Masoud Soleimani, Prof
- Número de teléfono: 031 36202020
- Correo electrónico: soleimani.masoud@gmail.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con DEB determinados por microscopía electrónica o pruebas genéticas. Serán elegibles individuos con DEB severo (por ejemplo, pacientes con DEB recesivo con ausencia de colágeno VII) y formas más leves de DEB (por ejemplo, pacientes con DEB recesivo con niveles reducidos de colágeno VII).
- Personas con una o más heridas activas (cada una entre 10 y 50 centímetros cuadrados en brazos, piernas o tronco).
- Los participantes deben estar dispuestos a cumplir con los requisitos del protocolo y tener consentimiento para participar en el proyecto.
- Los participantes deben dar negativo en la prueba de drogas en orina durante la visita.
Criterios de exclusión:
- Participantes con evidencia clínica de infección sistémica.
- Participantes con historial de trasplante de médula ósea.
- Los participantes deben tener evidencia de enfermedad autoinmune, incluyendo diabetes insulinodependiente.
- El participante tiene evidencia de cicatrización significativa de la herida antes del tratamiento (es decir, cierre de la herida ≥ 20% durante el tratamiento en el primer período de observación).
- El participante tiene una condición médica grave, como malignidad (incluyendo cáncer de piel), esperanza de vida menor a 2 años, que limita el desplazamiento al centro clínico.
- Participantes con historial actual de abuso de alcohol o sustancias, o historial de abuso de alcohol o sustancias que requirió tratamiento en los últimos 12 meses.
- Las personas que participan en el cribado deben tener un resultado positivo en las pruebas de hepatitis y virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Mujeres embarazadas, en período de lactancia o que planean quedar embarazadas durante el estudio.
- Mujeres en edad reproductiva que utilizan píldoras anticonceptivas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento
Los pacientes cualificados que tengan heridas crónicas confirmadas (10-50 cm²) se incluyen en el estudio después de completar el formulario de consentimiento
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Ev.FV 1.0 x 10¹¹ par/ml, IV, Total de 6 dosis cada 2 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de cierre de la herida
Periodo de tiempo: Día 14
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reducción porcentual del área de la herida en comparación con el valor basal, evaluada mediante planimetría digital
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Día 14
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EBDASI
Periodo de tiempo: Día 14, 28, mes 3 y mes 6
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EBDASI: índice de actividad y cicatrización de epidermólisis bullosa; medido como cambio porcentual respecto a la puntuación basal,
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Día 14, 28, mes 3 y mes 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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puntuación de dolor (Escala EVA)
Periodo de tiempo: 30 días
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Cambio en la intensidad del dolor en el sitio de la herida medido mediante el Cuestionario EVA
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30 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Enfermedades del colágeno
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Epidermólisis Bullosa
- Epidermólisis ampollosa distrófica
Otros números de identificación del estudio
- shahid beheshti UMS
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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