Efeito do Ev.FV na Cicatrização de Feridas na Epidermólise Bolhosa Distrófica
Segurança e Eficácia de Ev.FV em Pacientes com Epidermólise Bolhosa, Um Ensaio Clínico Randomizado, Fase 1, 2
A epidermólise bolhosa (EB) é uma doença hereditária dos tecidos cutâneos que causa bolhas hemorrágicas dolorosas na pele e nas mucosas. A prevalência desta doença é de 1 em 50.000. A gravidade da doença varia consoante o tipo de doença e pode mesmo levar à morte. Esta doença é causada por uma mutação genética na queratina ou colagénio, e a sua incidência é a mesma em todos os homens e mulheres de diferentes raças humanas. Nestes doentes, a pele torna-se extremamente frágil e descama ao mais ligeiro arranhão. Muitas bolhas são um dos sintomas mais evidentes desta doença. A possibilidade de cancro de pele em pessoas que sofrem desta doença é superior à dos outros.
Actualmente, a preferência pelos métodos de terapia celular é utilizar produtos biológicos produzidos por células, como vesículas extracelulares e mitocôndrias, em vez de células estaminais. A utilização de vesículas extracelulares e VE (vesículas extracelulares) engenheiradas como transportadores de mensageiros pode introduzir um novo método de tratamento baseado em produtos celulares para a regeneração da pele e como alternativa à terapia celular.
Portanto, neste estudo, o EV.FV será aplicado topicamente aos doentes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As vesículas extracelulares derivadas de células estaminais mesenquimais que incluem Cinco Fatores atuam como nanovesículas sem células que medeiam a comunicação intercelular através da transferência de biomoléculas funcionais, incluindo mRNA, microRNA, proteínas e lípidos para as células da pele recetoras. Na epidermólise bolhosa distrófica, estes exossomas facilitam a reparação e regeneração de feridas através de vários mecanismos: (1) modulação da inflamação através da regulação negativa de citocinas pró-inflamatórias; (2) estimulação da proliferação e migração de fibroblastos e queratinócitos; (3) promoção da angiogénese via sinalização do fator de crescimento endotelial vascular (VEGF); e (4) potencial entrega de proteínas e mRNAs relacionados com o colagénio VII que suportam a reparação da junção dermo-epidérmica. Assim, o benefício terapêutico da terapia com exossomas surge da sinalização parácrina e da transferência de carga molecular, em vez do enxerto celular, proporcionando uma alternativa mais segura e controlada ao transplante de células estaminais vivas.
O nosso estudo focou-se na EB distrófica (DEB), a forma mais grave, onde a perda de colagénio VII perturba as fibrilas de ancoragem e a adesão dermo-epidérmica. Esta patologia torna a DEB um alvo apropriado para terapias regenerativas, como as EVs derivadas de células estaminais mesenquimais, e investiga se as EVs de MSCs são seguras e eficazes no tratamento da DEB. Examinará o quão bem estes exossomas ajudam a curar feridas e promovem a regeneração tecidual, na esperança de encontrar uma nova opção de tratamento biológico para esta doença desafiadora.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Leila Dehghani, Dr
- Número de telefone: 031 36202020
- E-mail: l_dehghani2002@yahoo.com
Estude backup de contato
- Nome: Masoud Soleimani, Prof
- Número de telefone: 031 03136202020
- E-mail: soleimani.masoud@gmail.com
Locais de estudo
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Isfahan, Irã
- Recrutamento
- Alzahra Hospital
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Contato:
- Leila Dehghani, Prof
- Número de telefone: 031 36202020
- E-mail: l_dehghani2002@yahoo.com
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Contato:
- Masoud Soleimani, Prof
- Número de telefone: 031 36202020
- E-mail: soleimani.masoud@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Participantes com DEB determinados por microscopia eletrónica ou testes genéticos. Indivíduos com DEB grave (por exemplo, pacientes com RDEB com ausência de colagénio VII) e formas mais leves de DEB (por exemplo, pacientes com RDEB com níveis reduzidos de colagénio VII) serão elegíveis.
- Pessoas com uma ou mais feridas ativas (cada uma entre 10 e 50 centímetros quadrados nos braços, pernas ou tronco).
- Os participantes devem estar dispostos a cumprir os requisitos do protocolo e ter consentimento para participar no projeto.
- Os participantes devem ter resultado negativo no rastreio de drogas na urina na visita.
Critérios de Exclusão:
- Participantes com evidência clínica de infeção sistémica.
- Participantes com historial de transplante de medula óssea.
- Os participantes não devem ter evidência de doença autoimune, incluindo diabetes insulinodependente.
- O participante tem evidência de cicatrização significativa da ferida antes do tratamento (isto é, encerramento da ferida ≥ 20% durante o tratamento no primeiro período de observação).
- O participante tem uma condição médica grave, como malignidade (incluindo cancro de pele), esperança de vida inferior a 2 anos, que limita a deslocação ao centro clínico.
- Os participantes têm historial atual de abuso de álcool ou substâncias ou historial de abuso de álcool ou substâncias que requer tratamento nos últimos 12 meses.
- As pessoas que participam no rastreio devem ter um resultado positivo nos testes de hepatite e vírus da imunodeficiência humana (VIH).
- Mulheres grávidas, a amamentar ou que planeiem engravidar durante o estudo.
- Mulheres em idade reprodutiva que utilizam contracetivos orais.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento
Pacientes qualificados que tenham feridas crónicas confirmadas (10-50cm²) são incluídos no estudo após completarem o formulário de consentimento
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Ev.FV 1.0 x 10¹¹ par/ml, IV, Total de 6 doses a cada 2 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de encerramento da ferida
Prazo: Dia 14
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redução percentual na área da ferida em comparação com a linha de base, avaliada por planimetria digital
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Dia 14
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EBDASI
Prazo: Dia 14, 28, mês 3 e mês 6
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EBDASI: índice de atividade da doença e de cicatrização da epidermólise bolhosa; medido em variação percentual em relação à pontuação basal,
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Dia 14, 28, mês 3 e mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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pontuação da dor (Escala EVA)
Prazo: 30 dias
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Alteração na intensidade da dor no local da ferida medida utilizando o Questionário EVA
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Doenças do colágeno
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Epidermólise Bolhosa
- Epidermólise Bolhosa Distrófica
Outros números de identificação do estudo
- shahid beheshti UMS
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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