이영양성 표피박리증에서 Ev.FV의 상처 치유 효과
에피더몰리시스 불로사 환자에서 Ev.FV의 안전성 및 효능, 무작위 임상시험, 1상, 2상
표피박리증(EB)은 피부 및 점막에 통증을 동반한 출혈성 수포를 일으키는 피부 조직의 유전성 질환입니다. 이 질병의 유병률은 50,000명 중 1명입니다. 질병의 중증도는 질병 유형에 따라 다양하며 심지어 사망에 이를 수도 있습니다. 이 질병은 케라틴 또는 콜라겐의 유전적 돌연변이로 인해 발생하며, 그 발병률은 모든 인종의 남성과 여성에서 동일합니다. 이러한 환자에서는 피부가 극도로 취약해져서 가장 작은 긁힘에도 벗겨집니다. 많은 수포는 이 질병의 가장 명백한 증상 중 하나입니다. 이 질병으로 고통받는 사람들의 피부암 가능성은 다른 사람들보다 더 높습니다.
현재, 세포 치료 방법의 선호도는 줄기세포 대신 세포외소포체와 미토콘드리아와 같은 세포에 의해 생산된 생물학적 제제를 사용하는 것입니다. 세포외소포체와 공학적으로 처리된 EV를 메신저 운반체로 사용하는 것은 피부 재생을 위한 세포 제품 기반의 새로운 치료 방법과 세포 치료의 대안으로 소개될 수 있습니다.
따라서, 본 연구에서는 EV.FV를 환자에게 국소적으로 적용할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
5가지 인자를 포함하는 중간엽 줄기세포 유래 EV는 mRNA, 마이크로RNA, 단백질, 지질 등 기능성 생체분자를 수용자 피부 세포로 전달하여 세포 간 통신을 매개하는 세포 없는 나노소포로 작용합니다. 이상성 표피박리증에서 이러한 엑소좀은 여러 기전을 통해 상처 치유와 재생을 촉진합니다: (1) 염증성 사이토카인의 하향 조절을 통한 염증 조절; (2) 섬유아세포와 각질형성세포의 증식 및 이동 자극; (3) 혈관내피성장인자(VEGF) 신호전달을 통한 혈관생성 촉진; (4) 진피-표피 접합부 수리를 지원하는 콜라겐 7 관련 단백질과 mRNA의 잠재적 전달. 따라서 엑소좀 치료의 치료적 이점은 세포 이식보다는 파라크린 신호전달과 분자 화물 전달에서 비롯되어, 살아있는 줄기세포 이식보다 더 안전하고 통제된 대안을 제공합니다.
우리 연구는 가장 심각한 형태인 이상성 EB(DEB)에 초점을 맞추었으며, 여기서 콜라겐 7의 손실은 고정 섬유와 진피-표피 접착을 파괴합니다. 이러한 병리학은 DEB를 중간엽 줄기세포 유래 EV와 같은 재생 치료의 적절한 표적으로 만들며, MSC 유래 EV가 DEB 치료에 안전하고 효과적인지 조사합니다. 이 연구는 이러한 엑소좀이 상처 치유와 조직 재생을 얼마나 잘 돕는지 검토하여, 이 어려운 질병에 대한 새로운 생물학적 치료 옵션을 찾고자 합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Leila Dehghani, Dr
- 전화번호: 031 36202020
- 이메일: l_dehghani2002@yahoo.com
연구 연락처 백업
- 이름: Masoud Soleimani, Prof
- 전화번호: 031 03136202020
- 이메일: soleimani.masoud@gmail.com
연구 장소
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Isfahan, 이란
- 모병
- Alzahra Hospital
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연락하다:
- Leila Dehghani, Prof
- 전화번호: 031 36202020
- 이메일: l_dehghani2002@yahoo.com
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연락하다:
- Masoud Soleimani, Prof
- 전화번호: 031 36202020
- 이메일: soleimani.masoud@gmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 전자현미경 또는 유전자 검사로 확인된 DEB 참가자. 중증 DEB(예: 콜라겐 VII이 없는 RDEB 환자) 및 경증 DEB(예: 콜라겐 VII 수치가 감소된 RDEB 환자)가 포함됩니다.
- 하나 이상의 활동성 창상이 있는 사람(팔, 다리 또는 몸통에 10~50제곱센티미터 크기)
- 참가자는 연구 계획서 요구사항을 준수할 의사가 있어야 하며 연구 참여에 동의해야 합니다.
- 참가자는 소변 약물 검사 방문에서 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 전신 감염의 임상적 증거가 있는 참가자
- 골수 이식 병력이 있는 참가자
- 자가면역 질환(인슐린 의존성 당뇨병 포함)의 증거가 있는 참가자
- 치료 전 유의미한 창상 치유 증거가 있는 참가자(즉, 첫 관찰 기간 동안 창상 폐쇄 ≥ 20%)
- 악성 종양(피부암 포함), 2년 미만 기대 수명 등 임상 센터 방문을 제한하는 중증 의학적 상태가 있는 참가자
- 현재 알코올 또는 약물 남용 병력이 있거나 지난 12개월 내 치료가 필요한 알코올 또는 약물 남용 병력이 있는 참가자
- 선별 검사에 참여하는 사람들은 B형 간염 및 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 검사 결과가 양성이어야 합니다.
- 임신 중, 수유 중 또는 연구 기간 중 임신을 계획하는 여성
- 가임기 여성으로 피임약을 사용하는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
동의서를 완료한 만성 상처(10-50cm²)가 확인된 적격 환자가 연구에 포함됩니다
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Ev.FV 1.0 x 10¹¹ par/ml, 정맥내 투여, 2주 간격으로 총 6회 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상처 폐쇄율
기간: 14일차
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기준선 대비 디지털 면적측정법으로 평가된 상처 면적 감소율
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14일차
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EBDASI
기간: Day 14, 28, month 3 and month 6
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EBDASI: 표피박리성 수포증 질환 활동도 및 흉터 지수; 기준 점수 대비 백분율 변화로 측정,
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Day 14, 28, month 3 and month 6
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통증 점수 (VAS 척도)
기간: 30일
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VAS 설문지를 사용하여 측정한 상처 부위 통증 강도 변화
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30일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- shahid beheshti UMS
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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