Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Ev.FV på sårheling ved dystrofisk epidermolysis bullosa

14. november 2025 oppdatert av: Leila Dehghani, Isfahan University of Medical Sciences

Sikkerhet og effekt av Ev.FV hos pasienter med epidermolysis bullosa, en randomisert klinisk studie, fase 1 og 2

Epidermolysis bullosa (EB) er en arvelig sykdom i hudvevet som forårsaker smertefulle, blødende blærer i huden og slimhinnene.
Forekomsten av denne sykdommen er 1 av 50 000.
Alvorlighetsgraden av sykdommen varierer avhengig av sykdomstype og kan til og med føre til død.
Denne sykdommen skyldes en genetisk mutasjon i keratin eller kollagen, og forekomsten er den samme hos alle menn og kvinner av ulike menneskeraser.
Hos disse pasientene blir huden ekstremt skjør og skaller av med den minste skrubbsår.
Mange blærer er et av de mest åpenbare symptomene på denne sykdommen.
Muligheten for hudkreft hos personer som lider av denne sykdommen er større enn hos andre.

I dag er preferansen for celleterapimetoder å bruke biologiske produkter produsert av celler som ekstracellulære vesikler og mitokondrier i stedet for stamceller.
Bruken av ekstracellulære vesikler og konstruerte EVs som budbringere kan introdusere en ny behandlingsmetode basert på celleprodukter for hudregenerering og som et alternativ til celleterapi.

Derfor vil EV.FV i denne studien bli påført lokalt på pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mesenchymale stamcellederte EV-er som inkluderte fem faktorer fungerer som cellefrie nanovesikler som formidler intercellulær kommunikasjon ved å overføre funksjonelle biomolekyler inkludert mRNA, mikroRNA, proteiner og lipider til mottakende hudceller. I dystrofisk epidermolysis bullosa letter disse eksosomene sårreparasjon og regenerering gjennom flere mekanismer: (1) modulering av betennelse ved nedregulering av pro-inflammatoriske cytokiner; (2) stimulering av fibroblast- og keratinocytproliferasjon og migrasjon; (3) fremming av angiogenese via vaskulær endotelial vekstfaktor (VEGF) signalering; og (4) potensiell levering av kollagen VII-relaterte proteiner og mRNA som støtter dermal epidermal overgangsreparasjon. Dermed oppstår den terapeutiske fordelen av eksosometerapi fra parakrin signalering og molekylær lastoverføring snarere enn celleimplantasjon, noe som gir et tryggere og mer kontrollert alternativ til levende stamcelltransplantasjon.

Vår studie fokuserte på dystrofisk EB (DEB), den mest alvorlige formen, hvor tap av kollagen VII forstyrrer forankringsfibriller og dermal-epidermal adhesjon. Denne patologien gjør DEB til et passende mål for regenerative terapi som mesenchymale stamcellederte EV-er og undersøker om EV-er fra mesenchymale stamceller er trygge og effektive for behandling av DEB. Den vil undersøke hvor godt disse eksosomene hjelper til med å lege sår og fremme vevsregenerering, i håp om å finne en ny biologisk behandlingsmulighet for denne utfordrende sykdommen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • DEB-deltakere fastsatt ved elektronmikroskopi eller genetisk testing. Personer med alvorlig DEB (f.eks. RDEB-pasienter med fravær av kollagen VII) og mildere former for DEB (f.eks. RDEB-pasienter med reduserte nivåer av kollagen VII) vil være kvalifisert.
  • Personer med ett eller flere aktive sår (hvert mellom 10 og 50 kvadratcentimeter på armer, ben eller overkropp.)
  • Deltakere må være villige til å følge protokollkravene og ha samtykke til å delta i prosjektet.
  • Deltakere må være negative i urinprøven for rusmidler ved oppmøte.

Eksklusjonskriterier:

  • Deltakere med klinisk bevis på systemisk infeksjon.
  • Deltakere har en historie med beinmargstransplantasjon.
  • Deltakere må ha bevis for autoimmun sykdom, inkludert insulinavhengig diabetes.
  • Deltaker har bevis på betydelig sårheling før behandling (dvs. sårlukning ≥ 20% under behandling i den første observasjonsperioden).
  • Deltaker har en alvorlig medisinsk tilstand, som malignitet (inkludert hudkreft), forventet levetid mindre enn 2 år, som begrenser bevegelse til klinikksenteret.
  • Deltakere har en nåværende historie med alkohol- eller substansmisbruk eller en historie med alkohol- eller substansmisbruk som har krevd behandling de siste 12 månedene.
  • Personer som deltar i screening bør ha et positivt hepatitt- og humant immunsviktvirus (HIV) testresultat.
  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide under studien
  • Kvinner i fruktbar alder som bruker prevensjonsmidler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Kvalifiserte pasienter med bekreftede kroniske sår (10-50cm²) inkluderes i studien etter å ha fullført samtykkeskjemaet
Biologisk: Ev.FV 1,0 x 10¹¹ par/ml
Ev.FV 1,0 x 10¹¹ par/ml, IV, Totalt 6 doser hver 2. uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate av sårlukning
Tidsramme: Dag 14
prosentvis reduksjon i sårflate sammenlignet med utgangspunktet, vurdert ved digital planimetri
Dag 14
EBDASI
Tidsramme: Dag 14, 28, måned 3 og måned 6
EBDASI: epidermolysis bullosa sykdomsaktivitet og arrindeks; målt i prosentvis endring fra utgangsverdien,
Dag 14, 28, måned 3 og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
smerteverdi (VAS-skala)
Tidsramme: 30 dager
Endring i smerteintensitet på sårstedet målt ved hjelp av VAS-spørreskjema
30 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Isfahan University of Medical Sciences

Etterforskere

  • Studieleder: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

25. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • shahid beheshti UMS

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere