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Effetto di Ev.FV sulla Guarigione delle Ferite nell'Epidermolisi Bollosa Distrofica

14 novembre 2025 aggiornato da: Leila Dehghani, Isfahan University of Medical Sciences

Sicurezza ed Efficacia di Ev.FV in Pazienti con Epidermolisi Bollosa, Uno Studio Clinico Randomizzato, Fase 1, 2

L'epidermolisi bollosa (EB) è una malattia ereditaria dei tessuti cutanei che causa vesciche dolorose e sanguinanti nella pelle e nelle mucose. La prevalenza di questa malattia è di 1 su 50.000. La gravità della malattia varia a seconda del tipo di patologia e può persino portare alla morte. Questa malattia è causata da una mutazione genetica nella cheratina o nel collagene, e la sua incidenza è la stessa in tutti gli uomini e le donne di diverse razze umane. In questi pazienti, la pelle diventa estremamente fragile e si stacca al minimo graffio. Molte vesciche sono uno dei sintomi più evidenti di questa malattia. La possibilità di cancro della pelle nelle persone affette da questa malattia è maggiore rispetto ad altri.

Al giorno d'oggi, la preferenza dei metodi di terapia cellulare è utilizzare prodotti biologici prodotti da cellule come vescicole extracellulari e mitocondri invece di cellule staminali. L'uso di vescicole extracellulari ed EV ingegnerizzate come vettori messaggeri può introdurre un nuovo metodo di trattamento basato su prodotti cellulari per la rigenerazione cutanea e come alternativa alla terapia cellulare.

Pertanto, in questo studio, EV.FV verrà applicato topicamente ai pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le vescicole extracellulari (EV) derivate da cellule staminali mesenchimali, che includono cinque fattori, agiscono come nanovescicole acellulari che mediano la comunicazione intercellulare trasferendo biomolecole funzionali tra cui mRNA, microRNA, proteine e lipidi alle cellule cutanee riceventi. Nell'epidermolisi bollosa distrofica, questi esosomi facilitano la riparazione e la rigenerazione delle ferite attraverso diversi meccanismi: (1) modulazione dell'infiammazione mediante la down-regolazione delle citochine pro-infiammatorie; (2) stimolazione della proliferazione e migrazione di fibroblasti e cheratinociti; (3) promozione dell'angiogenesi tramite la segnalazione del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF); e (4) potenziale rilascio di proteine e mRNA correlati al collagene VII che supportano la riparazione della giunzione dermo-epidermica. Pertanto, il beneficio terapeutico della terapia con esosomi deriva dalla segnalazione paracrina e dal trasferimento di carico molecolare piuttosto che dall'innesto cellulare, offrendo un'alternativa più sicura e controllata al trapianto di cellule staminali vive.

Il nostro studio si è concentrato sull'EB distrofico (DEB), la forma più grave, dove la perdita di collagene VII interrompe le fibrille di ancoraggio e l'adesione dermo-epidermica. Questa patologia rende il DEB un bersaglio appropriato per terapie rigenerative come le EV derivate da cellule staminali mesenchimali e indaga se le EV da MSC siano sicure ed efficaci per il trattamento del DEB. Esaminerà quanto bene questi esosomi aiutano a guarire le ferite e promuovere la rigenerazione tissutale, sperando di trovare una nuova opzione di trattamento biologico per questa malattia impegnativa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti con DEB determinati mediante microscopia elettronica o test genetici. Sia individui con DEB grave (ad esempio, pazienti con RDEB con assenza di collagene VII) che forme più lievi di DEB (ad esempio, pazienti con RDEB con livelli ridotti di collagene VII) saranno idonei.
  • Persone con una o più ferite attive (ciascuna tra 10 e 50 centimetri quadrati su braccia, gambe o tronco).
  • I partecipanti devono essere disposti a rispettare i requisiti del protocollo e avere il consenso a partecipare al progetto.
  • I partecipanti devono risultare negativi allo screening delle droghe nelle urine durante la visita.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con evidenza clinica di infezione sistemica.
  • Partecipanti con anamnesi di trapianto di midollo osseo.
  • I partecipanti non devono presentare evidenza di malattie autoimmuni, compreso il diabete insulino-dipendente.
  • Il partecipante presenta evidenza di significativa guarigione della ferita prima del trattamento (cioè, chiusura della ferita ≥ 20% durante il trattamento nel primo periodo di osservazione).
  • Il partecipante ha una condizione medica grave, come neoplasia maligna (incluso il cancro della pelle), aspettativa di vita inferiore a 2 anni, che limita gli spostamenti al centro clinico.
  • I partecipanti hanno un'anamnesi corrente o pregressa di abuso di alcol o sostanze che ha richiesto trattamento negli ultimi 12 mesi.
  • Le persone che partecipano allo screening dovrebbero avere un risultato positivo per epatite e virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Donne in gravidanza, in allattamento o che pianificano una gravidanza durante lo studio.
  • Donne in età riproduttiva che utilizzano pillole anticoncezionali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
I pazienti idonei che hanno confermato di avere ferite croniche (10-50 cm²) vengono inclusi nello studio dopo aver completato il modulo di consenso
Biologico: Ev.FV 1,0 x 10¹¹ par/ml
Ev.FV 1.0 x 10¹¹ par/ml, EV, Totale di 6 dosi ogni 2 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di chiusura della ferita
Lasso di tempo: Giorno 14
riduzione percentuale dell'area della ferita rispetto al basale, valutata mediante planimetria digitale
Giorno 14
EBDASI
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, mese 3 e mese 6
EBDASI: indice di attività della malattia e cicatrizzazione dell'epidermolisi bollosa; misurato in variazione percentuale rispetto al punteggio basale,
Giorno 14, 28, mese 3 e mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
punteggio del dolore (Scala VAS)
Lasso di tempo: 30 giorni
Variazione dell'intensità del dolore al sito della ferita misurata tramite il questionario VAS
30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Isfahan University of Medical Sciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

25 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • shahid beheshti UMS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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