Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efekt Ev.FV na hojení ran u dystrofické epidermolysis bullosa

14. listopadu 2025 aktualizováno: Leila Dehghani, Isfahan University of Medical Sciences

Bezpečnost a účinnost přípravku Ev.FV u pacientů s epidermolysis bullosa, randomizovaná klinická studie, fáze 1, 2

Epidermolysis bullosa (EB) je dědičné onemocnění kožních tkání, které způsobuje bolestivé krvácející puchýře v kůži a sliznicích. Prevalence tohoto onemocnění je 1 z 50 000. Závažnost onemocnění se liší v závislosti na typu onemocnění a může dokonce vést k úmrtí. Toto onemocnění je způsobeno genetickou mutací keratinu nebo kolagenu a jeho výskyt je stejný u všech mužů a žen různých lidských ras. U těchto pacientů se kůže stává extrémně křehkou a odlupuje se při sebemenším poškrábání. Mnoho puchýřů je jedním z nejzřetelnějších příznaků tohoto onemocnění. Možnost vzniku rakoviny kůže u lidí trpících tímto onemocněním je vyšší než u ostatních.

V dnešní době je preferencí metod buněčné terapie použití biologických produktů produkovaných buňkami, jako jsou extracelulární vezikuly a mitochondrie, místo kmenových buněk. Použití extracelulárních vezikul a upravených EV jako nosičů zpráv může představit novou léčebnou metodu založenou na buněčných produktech pro regeneraci kůže a jako alternativu k buněčné terapii.

Proto bude v této studii EV.FV aplikován lokálně pacientům.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mezenchymální kmenové buňky odvozené EV, které obsahují pět faktorů, působí jako buněčné nanovezikuly, které zprostředkovávají mezibuněčnou komunikaci přenosem funkčních biomolekul včetně mRNA, mikroRNA, proteinů a lipidů do přijímajících kožních buněk. U dystrofické epidermolysis bullosa tyto exosomy usnadňují hojení ran a regeneraci několika mechanismy: (1) modulací zánětu snížením prozánětlivých cytokinů; (2) stimulací proliferace a migrace fibroblastů a keratinocytů; (3) podporou angiogeneze prostřednictvím signalizace vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGF); a (4) potenciálním dodáním kolagenu VII souvisejících proteinů a mRNA, které podporují opravu dermo-epidermální junkce. Terapeutický přínos exosomové terapie tedy vyplývá z parakrinní signalizace a přenosu molekulárního nákladu spíše než z buněčného štěpu, což poskytuje bezpečnější a lépe kontrolovanou alternativu k transplantaci živých kmenových buněk.

Naše studie se zaměřila na dystrofickou EB (DEB), nejzávažnější formu, kde ztráta kolagenu VII narušuje ukotvovací fibrily a dermo-epidermální adhezi. Tato patologie činí DEB vhodným cílem pro regenerativní terapie, jako jsou mezenchymální kmenové buňky odvozené EV, a zkoumá, zda jsou EV z MSC bezpečné a účinné pro léčbu DEB. Bude zkoumat, jak dobře tyto exosomy pomáhají hojit rány a podporovat regeneraci tkání, s nadějí na nalezení nové biologické léčebné možnosti pro toto náročné onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s DEB stanovení pomocí elektronové mikroskopie nebo genetického testování. Jedinci s těžkou formou DEB (např. pacienti s RDEB s absencí kolagenu VII) a mírnějšími formami DEB (např. pacienti s RDEB se sníženou hladinou kolagenu VII) budou způsobilí.
  • Lidé s jednou nebo více aktivními ranami (každá mezi 10 a 50 čtverečními centimetry na pažích, nohách nebo trupu).
  • Účastníci musí být ochotni dodržovat požadavky protokolu a mít souhlas s účastí v projektu.
  • Účastníci musí mít negativní výsledek testu na drogy v moči při screeningové návštěvě.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastníci s klinickými důkazy systémové infekce.
  • Účastníci s anamnézou transplantace kostní dřeně.
  • Účastníci musí mít prokázané autoimunitní onemocnění, včetně inzulín-dependentního diabetu.
  • Účastník má důkaz o významném hojení ran před léčbou (tj. uzavření rány ≥ 20 % během léčby v prvním pozorovacím období).
  • Účastník má závažný zdravotní stav, jako je malignita (včetně rakoviny kůže), očekávaná délka života kratší než 2 roky, což omezuje pohyb do klinického centra.
  • Účastníci mají současnou anamnézu zneužívání alkoholu nebo látek nebo anamnézu zneužívání alkoholu nebo látek vyžadující léčbu v posledních 12 měsících.
  • Lidé účastnící se screeningu by měli mít pozitivní výsledek testu na hepatitidu a virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
  • Ženy v reprodukčním věku, které užívají antikoncepční pilulky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Kvalifikovaní pacienti s potvrzenými chronickými ranami (10-50 cm²) jsou do studie zařazeni po vyplnění formuláře souhlasu
Biologický: Ev.FV 1,0 x 1011 par/ml
Ev.FV 1.0 x 10¹¹ par/ml, IV, Celkem 6 dávek každé 2 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost uzavření rány
Časové okno: 14. den
procentuální zmenšení plochy rány oproti výchozímu stavu hodnocené digitální planimetrií
14. den
EBDASI
Časové okno: Den 14, 28, měsíc 3 a měsíc 6
EBDASI: index aktivity onemocnění a jizvení při epidermolysis bullosa; měřeno v procentuální změně oproti výchozímu skóre
Den 14, 28, měsíc 3 a měsíc 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
bolestivost (VAS škála)
Časové okno: 30 dnů
Změna intenzity bolesti v místě rány měřená pomocí VAS dotazníku
30 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Isfahan University of Medical Sciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • shahid beheshti UMS

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit