Ev.FV:n vaikutus haavantuohoon dystrofisessa epidermolysis bullosassa
Ev.FV:n turvallisuus ja teho epidermolyysi bullosapotilailla, satunnaistettu kliininen tutkimus, vaihe 1, 2
Epidermolysis bullosa (EB) on perinnöllinen ihokudossairaus, joka aiheuttaa tuskallisia verestäviä rakkuloita ihoon ja limakalvoihin. Tämän sairauden esiintyvyys on 1:50 000. Sairauden vakavuus vaihtelee sairaustyypistä riippuen ja voi johtaa jopa kuolemaan. Tämä sairaus johtuu keratiinin tai kollageenin geneettisestä mutaatiosta, ja sen ilmaantuvuus on sama kaikilla miehillä ja naisilla eri ihmisroduissa. Näillä potilailla ihosta tääntyy erittäin haurasta ja se kuoriutuu pienimmästäkin naarmusta. Lukuisat rakkulat ovat yksi tämän sairauden ilmeisimmistä oireista. Ihosyövän mahdollisuus tätä sairautta sairastavilla henkilöillä on suurempi kuin muilla.
Nykyään soluterapiamenetelmien suosio on käyttää solujen tuottamia biologisia tuotteita, kuten solunulkoisia rakkuloita ja mitokondrioita, kantasolujen sijaan. Solunulkoisten rakkuloiden ja suunniteltujen EV:ien käyttö viestinviejinä voi esitellä uuden hoitomenetelmän, joka perustuu solutuotteisiin ihon uudistamiseksi ja vaihtoehdoksi soluterapialle.
Siksi tässä tutkimuksessa EV.FV:tä levitetään paikallisesti potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat EV:t, jotka sisältävät viisi tekijää, toimivat soluittomina nanorakkuloina, jotka välittävät solujen välistä viestintää siirtämällä toiminnallisia biomolekyylejä, kuten mRNA:ta, mikroRNA:ta, proteiineja ja lipidejä vastaanottaviin ihosoluihin. Dystrofisessa epidermolysis bullosassa nämä eksosomit edesauttavat haavan korjautumista ja uudistumista useilla mekanismeilla: (1) tulehduksen säätely alentamalla pro-inflammatorisia sytokiineja; (2) fibroblastien ja keratinosyyttien lisääntymisen ja migraation stimulointi; (3) angiogeneesin edistäminen verkkokalvon endoteelikasvutekijän (VEGF) signaloinnin kautta; ja (4) mahdollinen kollageeni VII:een liittyvien proteiinien ja mRNA:iden toimittaminen, jotka tukevat dermaali-epidermaalin liitoksen korjautumista. Siten eksosomiterapian terapeuttinen hyöty johtuu parakriinisesta signaloinnista ja molekyylirahdon siirrosta solujen siirron sijaan, tarjoten turvallisemman ja hallitummän vaihtoehdon eläville kantasolusiirroille.
Tutkimuksemme keskittyi dystrofiseen EB:hen (DEB), vakaimpaan muotoon, jossa kollageeni VII:n menetys häiritsee ankkuroivia fibrilleja ja dermaali-epidermaalista adheesiota. Tämä patologia tekee DEB:stä sopivan kohteen regeneratiivisille terapioille, kuten mesenkymaalisista kantasoluista peräisin oleville EV:ille, ja tutkii, ovatko MSC:istä peräisin olevat EV:t turvallisia ja tehokkaita DEB:n hoidossa. Se tarkastelee, kuinka hyvin nämä eksosomit auttavat haavojen parantumisessa ja edistävät kudoksen uudistumista, toivoen löytävänsä uuden biologisen hoitovaihtoehdon tälle haastavalle taudille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Leila Dehghani, Dr
- Puhelinnumero: 031 36202020
- Sähköposti: l_dehghani2002@yahoo.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Masoud Soleimani, Prof
- Puhelinnumero: 031 03136202020
- Sähköposti: soleimani.masoud@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Isfahan, Iranin
- Rekrytointi
- Alzahra Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Leila Dehghani, Prof
- Puhelinnumero: 031 36202020
- Sähköposti: l_dehghani2002@yahoo.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Masoud Soleimani, Prof
- Puhelinnumero: 031 36202020
- Sähköposti: soleimani.masoud@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- DEB-osallistujat, jotka on määritetty elektronimikroskopialla tai geneettisillä testeillä. Vaikean DEB:n omaavat henkilöt (esim. RDEB-potilaat, joilla ei ole kollageenia VII) ja lievemmät DEB-muodot (esim. RDEB-potilaat, joilla on alentunut kollageeni VII:n taso) ovat kelvollisia.
- Henkilöt, joilla on yksi tai useampi aktiivinen haava (kukin 10–50 neliösenttimetriä käsivarsilla, jaloilla tai vartalossa).
- Osallistujien on oltava halukkaita noudattamaan tutkimussuunnitelman vaatimuksia ja heillä on oltava suostumus osallistua projektiin.
- Osallistujien virtsan huumeseulontatutkimuksen tulee olla negatiivinen.
Erimiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on kliinistä todistetta systeemisestä infektioista.
- Osallistujilla on luuydinsiirron historia.
- Osallistujilla on oltava todisteita autoimmuunisairaudesta, mukaan lukien insuliinista riippuva diabetes.
- Osallistujalla on merkittävää haavan paranemista ennen hoitoa (eli haavan sulkeutuminen ≥ 20 % hoidon aikana ensimmäisellä tarkkailujaksolla).
- Osallistujalla on vakava sairaus, kuten pahanlaatuinen kasvain (mukaan lukien ihosyöpä), elinajanodote alle 2 vuotta, mikä rajottaa liikkumista kliiniseen keskukseen.
- Osallistujilla on nykyinen alkoholi- tai päihderiippuvuuden historia tai alkoholi- tai päihderiippuvuuden historia, joka on vaatinut hoitoa viimeisten 12 kuukauden aikana.
- Seulonnan aikana osallistuvien henkilöiden tulisi olla positiivisia hepatiitti- ja HI-virus (HIV) -testituloksia.
- Raskaana olevat, imettävät tai tutkimuksen aikana raskaaksi aikovat naiset.
- Syntyvyysikäiset naiset, jotka käyttävät ehkäisypillereitä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Käypiin kriteereihin täyttävät potilaat, joilla on vahvistetut krooniset haavat (10-50 cm²), sisällytetään tutkimukseen täytettyään suostumuslomakkeen
|
Ev.FV 1.0 x 10¹¹ kpl/ml, IV, Yhteensä 6 annosta 2 viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haavan umpeutumisnopeus
Aikaikkuna: Päivä 14
|
prosentuaalinen haava-alueen pieneneminen verrattuna lähtötilanteeseen, arvioitu digitaalisella planimetrialla
|
Päivä 14
|
|
EBDASI
Aikaikkuna: Päivä 14, 28, kuukausi 3 ja kuukausi 6
|
EBDASI: epidermolysis bullosa -taudin aktiivisuus- ja arpioisuusindeksi; mitattuna prosentuaalisena muutoksena perusarvoon
|
Päivä 14, 28, kuukausi 3 ja kuukausi 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kipuasteikko (VAS-asteikko)
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Kipuintensiteetin muutos haavapaikalla mitattuna VAS-kyselylomakkeella
|
30 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Bullosa-epidermolyysi
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Muut tutkimustunnusnumerot
- shahid beheshti UMS
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .