Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Ev.FV na gojenie się ran w dystroficznej naskórkowej pęcherzowicy

14 listopada 2025 zaktualizowane przez: Leila Dehghani, Isfahan University of Medical Sciences

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Ev.FV u pacjentów z epidermolizą bullosą, randomizowane badanie kliniczne, faza 1, 2

Epidermolysis bullosa (EB) to dziedziczna choroba tkanek skóry powodująca bolesne, krwawiące pęcherze na skórze i błonach śluzowych. Częstość występowania tej choroby wynosi 1 na 50 000. Ciężkość choroby różni się w zależności od jej typu i może nawet prowadzić do śmierci. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną keratyny lub kolagenu, a jej występowanie jest takie samo u wszystkich mężczyzn i kobiet różnych ras ludzkich. U tych pacjentów skóra staje się niezwykle krucha i złuszcza się przy najmniejszym zadrapaniu. Liczne pęcherze są jednym z najbardziej oczywistych objawów tej choroby. Możliwość wystąpienia raka skóry u osób cierpiących na tę chorobę jest większa niż u innych.

Współcześnie preferowane metody terapii komórkowej polegają na stosowaniu produktów biologicznych wytwarzanych przez komórki, takich jak pęcherzyki zewnątrzkomórkowe i mitochondria, zamiast komórek macierzystych. Zastosowanie pęcherzyków zewnątrzkomórkowych i inżynieryjnych EV jako nośników informacji może wprowadzić nową metodę leczenia opartą na produktach komórkowych do regeneracji skóry oraz jako alternatywę dla terapii komórkowej.

Dlatego w tym badaniu EV.FV będzie stosowany miejscowo u pacjentów.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Egzopochodne pęcherzyki pozakomórkowe z mezenchymalnych komórek macierzystych, zawierające pięć czynników, działają jako pozbawione komórek nanopęcherzyki, które pośredniczą w komunikacji międzykomórkowej poprzez przenoszenie funkcjonalnych biomolekuł, w tym mRNA, mikroRNA, białek i lipidów, do docelowych komórek skóry. W dystroficznej naskórkowej pęcherzowicy złuszczającej te egzosomy ułatwiają naprawę i regenerację ran poprzez kilka mechanizmów: (1) modulację stanu zapalnego poprzez obniżenie poziomu prozapalnych cytokin; (2) stymulację proliferacji i migracji fibroblastów oraz keratynocytów; (3) promowanie angiogenezy za pośrednictwem sygnalizacji czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF); oraz (4) potencjalne dostarczanie białek i mRNA związanych z kolagenem VII, które wspierają naprawę połączenia skórno-naskórkowego. Zatem korzyść terapeutyczna terapii egzosomami wynika z sygnalizacji parakrynnej i transferu molekularnego ładunku, a nie z wszczepiania komórek, co stanowi bezpieczniejszą i bardziej kontrolowaną alternatywę dla przeszczepu żywych komórek macierzystych.

Nasze badanie skupiło się na dystroficznej EB (DEB), najcięższej postaci, w której utrata kolagenu VII zaburza włókna kotwiczące i przyleganie skórno-naskórkowe. Ta patologia sprawia, że DEB jest odpowiednim celem dla terapii regeneracyjnych, takich jak EV z mezenchymalnych komórek macierzystych, i bada, czy EV z MSC są bezpieczne i skuteczne w leczeniu DEB. Zbadamy, jak dobrze te egzosomy pomagają w gojeniu ran i promują regenerację tkanek, mając nadzieję na znalezienie nowej biologicznej opcji leczenia tej trudnej choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z DEB określeni za pomocą mikroskopii elektronowej lub badań genetycznych. Osoby z ciężką postacią DEB (np. pacjenci z RDEB z brakiem kolagenu VII) oraz łagodniejszymi postaciami DEB (np. pacjenci z RDEB z obniżonym poziomem kolagenu VII) będą kwalifikowani.
  • Osoby z jedną lub więcej aktywnymi ranami (każda o powierzchni od 10 do 50 centymetrów kwadratowych na ramionach, nogach lub tułowiu).
  • Uczestnicy muszą być gotowi przestrzegać wymagań protokołu i wyrazić zgodę na udział w projekcie.
  • Uczestnicy muszą mieć negatywny wynik badania moczu na obecność narkotyków podczas wizyty kwalifikacyjnej.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z klinicznymi objawami infekcji ogólnoustrojowej.
  • Uczestnicy z historią przeszczepu szpiku kostnego.
  • Uczestnicy muszą mieć objawy choroby autoimmunologicznej, w tym cukrzycy insulinozależnej.
  • Uczestnik wykazuje oznaki znaczącego gojenia się ran przed leczeniem (tj. zamknięcie rany ≥ 20% podczas leczenia w pierwszym okresie obserwacji).
  • Uczestnik ma poważny stan zdrowia, taki jak nowotwór (w tym rak skóry), oczekiwana długość życia krótsza niż 2 lata, co ogranicza możliwość dotarcia do ośrodka klinicznego.
  • Uczestnicy mają aktualną historię nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych lub historię nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych wymagającą leczenia w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Osoby uczestniczące w badaniu kwalifikacyjnym powinny mieć pozytywny wynik testu na zapalenie wątroby i ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę podczas badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym stosujące tabletki antykoncepcyjne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Do badania kwalifikują się pacjenci z potwierdzonymi przewlekłymi ranami (10-50 cm²), którzy wypełnili formularz zgody
Biologiczny: Ev.FV 1,0 × 10¹¹ par/ml
Ev.FV 1,0 x 1011 cz./ml, IV, Łącznie 6 dawek co 2 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik zamknięcia rany
Ramy czasowe: Dzień 14
procentowa redukcja powierzchni rany w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą planimetrii cyfrowej
Dzień 14
EBDASI
Ramy czasowe: Dzień 14, 28, miesiąc 3 i miesiąc 6
EBDASI: wskaźnik aktywności choroby i bliznowacenia w przebiegu pęcherzowego oddzielania się naskórka; mierzony jako procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej,
Dzień 14, 28, miesiąc 3 i miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wynik bólu (skala VAS)
Ramy czasowe: 30 dni
Zmiana natężenia bólu w miejscu rany mierzona za pomocą kwestionariusza VAS
30 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Isfahan University of Medical Sciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • shahid beheshti UMS

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj