Влияние Ev.FV на заживление ран при дистрофической буллёзной эпидермолизе
Безопасность и эффективность Ev.FV у пациентов с буллезным эпидермолизом, рандомизированное клиническое исследование, фаза 1, 2
Эпидермолиз буллезный (ЭБ) — это наследственное заболевание кожных тканей, вызывающее болезненные кровоточащие волдыри на коже и слизистой оболочке. Распространенность этого заболевания составляет 1 на 50 000 человек. Тяжесть заболевания варьируется в зависимости от его типа и может даже привести к летальному исходу. Это заболевание вызвано генетической мутацией кератина или коллагена, и его частота одинакова у всех мужчин и женщин различных человеческих рас. У этих пациентов кожа становится крайне хрупкой и отслаивается при малейшем повреждении. Многочисленные волдыри являются одним из наиболее очевидных симптомов этого заболевания. Вероятность развития рака кожи у людей, страдающих этим заболеванием, выше, чем у других.
В настоящее время предпочтение в методах клеточной терапии отдается использованию биологических продуктов, производимых клетками, таких как внеклеточные везикулы и митохондрии, вместо стволовых клеток. Использование внеклеточных везикул и инженерных EV в качестве носителей сообщений может предложить новый метод лечения, основанный на клеточных продуктах для регенерации кожи и как альтернативу клеточной терапии.
Поэтому в данном исследовании EV.FV будет применяться местно у пациентов.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мезенхимальные стволовые клетки, производящие внеклеточные везикулы, которые включают пять факторов, действуют как бесклеточные нановезикулы, опосредующие межклеточную коммуникацию путем передачи функциональных биомолекул, включая мРНК, микроРНК, белки и липиды, реципиентным клеткам кожи. При дистрофическом буллезном эпидермолизе эти экзосомы способствуют заживлению ран и регенерации посредством нескольких механизмов: (1) модуляция воспаления путем подавления провоспалительных цитокинов; (2) стимуляция пролиферации и миграции фибробластов и кератиноцитов; (3) стимулирование ангиогенеза через сигнальный путь фактора роста эндотелия сосудов (VEGF); и (4) потенциальная доставка белков и мРНК, связанных с коллагеном VII, которые поддерживают восстановление дермо-эпидермального соединения. Таким образом, терапевтическая польза экзосомной терапии возникает из паракринной сигнализации и передачи молекулярного груза, а не из имплантации клеток, обеспечивая более безопасную и контролируемую альтернативу трансплантации живых стволовых клеток.
Наше исследование было сосредоточено на дистрофическом БЭ (ДБЭ), наиболее тяжелой форме, где потеря коллагена VII нарушает якорные фибриллы и дермо-эпидермальную адгезию. Эта патология делает ДБЭ подходящей мишенью для регенеративных терапий, таких как внеклеточные везикулы мезенхимальных стволовых клеток, и исследует, являются ли ВВ от МСК безопасными и эффективными для лечения ДБЭ. Оно изучит, насколько хорошо эти экзосомы помогают заживлять раны и способствуют регенерации тканей, в надежде найти новый биологический вариант лечения для этого сложного заболевания.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Leila Dehghani, Dr
- Номер телефона: 031 36202020
- Электронная почта: l_dehghani2002@yahoo.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Masoud Soleimani, Prof
- Номер телефона: 031 03136202020
- Электронная почта: soleimani.masoud@gmail.com
Места учебы
-
-
-
Isfahan, Иран
- Рекрутинг
- Alzahra Hospital
-
Контакт:
- Leila Dehghani, Prof
- Номер телефона: 031 36202020
- Электронная почта: l_dehghani2002@yahoo.com
-
Контакт:
- Masoud Soleimani, Prof
- Номер телефона: 031 36202020
- Электронная почта: soleimani.masoud@gmail.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Участники с дистрофическим буллёзным эпидермолизом (ДБЭ), определённые с помощью электронной микроскопии или генетического тестирования. Лица с тяжёлой формой ДБЭ (например, пациенты с рецессивным ДБЭ с отсутствием коллагена VII) и более лёгкими формами ДБЭ (например, пациенты с рецессивным ДБЭ со сниженным уровнем коллагена VII) будут иметь право на участие.
- Люди с одной или несколькими активными ранами (каждая размером от 10 до 50 квадратных сантиметров на руках, ногах или туловище).
- Участники должны быть готовы соблюдать требования протокола и дать согласие на участие в проекте.
- Участники должны иметь отрицательный результат анализа мочи на наркотики при скрининговом визите.
Критерии исключения:
- Участники с клиническими признаками системной инфекции.
- Участники с историей трансплантации костного мозга.
- Участники должны иметь признаки аутоиммунного заболевания, включая инсулинозависимый диабет.
- У участника есть признаки значительного заживления раны до лечения (т.е. закрытие раны ≥ 20% во время лечения в первый период наблюдения).
- У участника есть тяжёлое медицинское состояние, такое как злокачественное новообразование (включая рак кожи), ожидаемая продолжительность жизни менее 2 лет, что ограничивает возможность посещения клинического центра.
- У участников есть текущая история злоупотребления алкоголем или наркотиками или история злоупотребления алкоголем или наркотиками, требовавшая лечения в течение последних 12 месяцев.
- Люди, участвующие в скрининге, должны иметь положительный результат теста на гепатит и вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность во время исследования.
- Женщины репродуктивного возраста, использующие противозачаточные таблетки.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечение
Квалифицированные пациенты с подтвержденными хроническими ранами (10-50 см²) включаются в исследование после заполнения формы согласия
|
Эв.ФЖ 1,0 x 10^11 пар/мл, внутривенно, всего 6 доз каждые 2 недели
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость заживления раны
Временное ограничение: День 14
|
процентное уменьшение площади раны по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью цифровой планиметрии
|
День 14
|
|
ЭБДАСИ
Временное ограничение: День 14, 28, месяц 3 и месяц 6
|
EBDASI: индекс активности заболевания и рубцевания при буллёзном эпидермолизе; измеряется в процентном изменении относительно исходного показателя,
|
День 14, 28, месяц 3 и месяц 6
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
балл боли (шкала ВАШ)
Временное ограничение: 30 дней
|
Изменение интенсивности боли в области раны, измеренное с помощью опросника ВАШ
|
30 дней
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Директор по исследованиям: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Кожные заболевания, генетические
- Аномалии кожи
- Кожные заболевания, везикулобуллезный
- Коллагеновые заболевания
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Буллезный эпидермолиз
- Дистрофический буллезный эпидермолиз
Другие идентификационные номера исследования
- shahid beheshti UMS
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .