Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af Ev.FV på sårheling ved dystrofisk epidermolysis bullosa

14. november 2025 opdateret af: Leila Dehghani, Isfahan University of Medical Sciences

Sikkerhed og effektivitet af Ev.FV hos patienter med Epidermolysis Bullosa, et randomiseret klinisk forsøg, Fase 1, 2

Epidermolysis bullosa (EB) er en arvelig hudvevssygdom, der forårsager smertefulde, blødende blærer i huden og slimhinderne.
Forekomsten af denne sygdom er 1 ud af 50.000.
Sygdommens sværhedsgrad varierer afhængigt af sygdomstypen og kan endda føre til døden.
Denne sygdom skyldes en genetisk mutation i keratin eller kollagen, og dens forekomst er den samme hos alle mænd og kvinder af forskellige menneskeracer.
Hos disse patienter bliver huden ekstremt skrøbelig og skaller af ved den mindste ridse.
Mange blærer er et af de mest åbenlyse symptomer på denne sygdom.
Muligheden for hudkræft hos personer, der lider af denne sygdom, er større end hos andre.

I dag er præferencen for celleterapimetoder at bruge biologiske produkter produceret af celler, såsom extracellulære vesikler og mitokondrier, i stedet for stamceller.
Anvendelsen af extracellulære vesikler og konstruerede EV'er som budbringere kan introducere en ny behandlingsmetode baseret på celleprodukter til hudregenerering og som et alternativ til celleterapi.

Derfor vil EV.FV i denne undersøgelse blive påført lokalt på patienterne.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mesenchymale stamcellederivede EV'er, som inkluderer fem faktorer, fungerer som cellefrie nanovesikler, der formidler intercellular kommunikation ved at overføre funktionelle biomolekyler inklusive mRNA, mikroRNA, proteiner og lipider til modtagende hudceller. I dystrofisk epidermolysis bullosa faciliterer disse eksosomer sårreparation og regeneration gennem flere mekanismer: (1) modulering af inflammation ved at nedregulere pro-inflammatoriske cytokiner; (2) stimulering af fibroblast- og keratinocytproliferation og migration; (3) fremme af angiogenese via vascular endothelial vækstfaktor (VEGF) signalering; og (4) potentiel levering af kollagen VII relaterede proteiner og mRNA'er, der støtter dermal epidermal junction reparation. Således opstår den terapeutiske fordel af eksosomterapi fra parakrin signalering og molekylær lastoverførsel snarere end celletransplantation, hvilket giver et sikrere og mere kontrolleret alternativ til levende stamcelletransplantation.

Vores studie fokuserede på dystrofisk EB (DEB), den mest alvorlige form, hvor tab af kollagen VII forstyrrer ankerfibriller og dermal-epidermal adhesion. Denne patologi gør DEB til et passende mål for regenerative terapier som mesenchymale stamcellederivede EV'er og undersøger, om EV'er fra MSC'er er sikre og effektive til behandling af DEB. Det vil undersøge, hvor godt disse eksosomer hjælper med at helbrede sår og fremme vævsregeneration, i håb om at finde en ny biologisk behandlingsmulighed for denne udfordrende sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • DEB-deltagere bestemt ved elektronmikroskopi eller genetisk testning. Personer med svær DEB (f.eks. RDEB-patienter med fravær af kollagen VII) og mildere former for DEB (f.eks. RDEB-patienter med reducerede niveauer af kollagen VII) vil være berettigede.
  • Personer med et eller flere aktive sår (hvert mellem 10 og 50 kvadratcentimeter på arme, ben eller krop.)
  • Deltagere skal være villige til at overholde protokollens krav og have samtykke til at deltage i projektet.
  • Deltagere skal have negativt resultat ved urinprøvescreening.

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere med klinisk evidens for systemisk infektion.
  • Deltagere har en historie med knoglemarvstransplantation.
  • Deltagere skal have evidens for autoimmun sygdom, herunder insulinafhængig diabetes.
  • Deltager har evidens for signifikant sårheling før behandling (dvs. sårlukning ≥ 20% under behandling i den første observationsperiode).
  • Deltager har en alvorlig medicinsk tilstand, såsom malignitet (inklusive hudkræft), forventet levetid under 2 år, som begrænser bevægelse til klinikcentret.
  • Deltagere har en nuværende historie med alkohol- eller stofmisbrug eller en historie med alkohol- eller stofmisbrug, der har krævet behandling i de seneste 12 måneder.
  • Personer, der deltager i screeningen, skal have et positivt testresultat for hepatitis og human immundefektvirus (HIV).
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen
  • Kvinder i den fødedygtige alder, der bruger præventionspiller.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Kvalificerede patienter med bekræftede kroniske sår (10-50 cm²) indgår i undersøgelsen efter at have udfyldt samtykkeformularen
Biologisk: Ev.FV 1,0 x 10¹¹ par/ml
Ev.FV 1,0 x 10¹1 par/ml, IV, I alt 6 doser hver 2. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate of wound closure
Tidsramme: Dag 14
procentvis reduktion i sårområde sammenlignet med udgangspunktet, vurderet ved digital planimetri
Dag 14
EBDASI
Tidsramme: Dag 14, 28, måned 3 og måned 6
EBDASI: epidermolysis bullosa sygdomsaktivitet og arindeks; målt i procentvis ændring fra udgangsværdi,
Dag 14, 28, måned 3 og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
smerte score (VAS skala)
Tidsramme: 30 dage
Ændring i smerteintensitet på sårstedet målt ved hjælp af VAS-spørgeskema
30 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Isfahan University of Medical Sciences

Efterforskere

  • Studieleder: Masoud Soleimani, Prof, Shahid Beheshti University of Medical Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

25. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2025

Først opslået (Faktiske)

17. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • shahid beheshti UMS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner