CuidAME：スペインにおける脊髄性筋萎縮症患者からの縦断的データ収集 (CUIDAME)
CuidAME: スペインにおける脊髄性筋萎縮症患者からの縦断的データ収集
この観察研究の目的は、実世界の環境におけるSMA患者の長期追跡調査を実施するための縦断的データ収集研究を確立し、SMA患者データの収集プロセスを標準化・均質化することです。
治療を受けた患者と未治療の患者は、日常的な臨床診療スケジュールに基づいて追跡調査が行われます。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
これはスペインで実施される後ろ向き・前向き、多施設共同、非無作為化データ収集研究です。 収集されるデータセットは、TREAT-NMD SMAコアデータセットとCuidAME運営委員会の合意に基づいています。 この研究では、遺伝子検査結果、臨床診断、治療、アウトカム指標に関するデータを含む、擬似匿名化されたデータを収集します。
患者は通常の臨床診療スケジュールに基づいて追跡調査されます。 運動機能のアウトカムは、SMAケア基準に従って定期的に記録され、DMT投与中の患者では6ヶ月ごとに、DMT非投与の患者では少なくとも年1回、少なくとも5年間の追跡期間（初回）で実施され、研究資金提供者との合意により延長される可能性があります。
本研究への参加は、患者が受ける可能性のある治療、実施される臨床評価、または通院頻度に関するいかなる臨床判断も変更または影響を与えるものではありません。
本研究は、臨床試験に参加している患者から、登録時点以降のデータを収集しません。 登録前に収集されたデータは使用される可能性があり、臨床試験終了後もデータ収集は継続される可能性があります。 臨床試験中に生成されたデータは、臨床試験スポンサーからの書面による許可が得られた場合に使用される可能性があります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：CUIDAME Project Manager
- 電話番号：0034 936 009 751
- メール：info@registro-cuidame.org
研究場所
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Esplugues de Llobregat、スペイン
- 募集
- Hospital Sant Joan de Déu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
対象基準：
- 遺伝子検査で確認された5q脊髄性筋萎縮症
- 患者または介護者からの文面によるインフォームドコンセントが得られていること（死亡した小児患者を除く）。
除外基準：
- その他のタイプの脊髄性筋萎縮症（非5q脊髄性筋萎縮症）
- プロジェクトの性質、重要性、結果を理解できない法的能力のない患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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脊髄性筋萎縮症5q型の被験者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動および機能状態（WHO）
時間枠：研究完了までの毎年、平均5年間
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運動状態は記録されます（全患者対象）：WHO運動発達マイルストーン：乳幼児が独力で座れるか、はいはいができるか、支持の有無にかかわらず立てるか、支持の有無にかかわらず歩けるかを評価するチェックリスト。
このスコアの変化（機能の喪失または獲得）および研究期間全体におけるスコアの維持が評価されます。
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研究完了までの毎年、平均5年間
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運動および機能的状態 (CHOP INTEND)
時間枠：研究完了までの間、毎年、平均5年間
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運動状態を記録します（2歳未満の患者）：フィラデルフィア小児病院乳児神経筋障害検査（CHOP INTEND）：最高スコア64点。
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研究完了までの間、毎年、平均5年間
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運動および機能状態（HFMSE）
時間枠：研究完了まで年間、平均5年間
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運動機能状態を記録する（36か月以上の患者）：ハマースミス機能運動能力尺度拡張版（HFMSE）：最大スコア66点。
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研究完了まで年間、平均5年間
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運動および機能状態 (RULM)
時間枠：研究完了までの毎年、平均5年間
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運動機能状態を記録します（36ヶ月以上の患者）：改訂上肢モジュール（RULM）：最高スコア37。
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研究完了までの毎年、平均5年間
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運動および機能状態（6MWT）
時間枠：研究完了まで毎年、平均5年間
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歩行状態が記録されます（歩行可能な患者）：6分間歩行テスト（6MWT）：6分間での歩行距離
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研究完了まで毎年、平均5年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的SMAの特徴：人工呼吸管理
時間枠：研究完了まで、平均5年間
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人工呼吸器（侵襲的または非侵襲的）を必要とした参加者の割合としての、人工呼吸器使用率の変化
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研究完了まで、平均5年間
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臨床的SMA特徴：外部栄養
時間枠：年間を通じて研究完了まで、平均5年間
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外部栄養投与の実施率の変化：外部栄養サポートを必要とした参加者の割合
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年間を通じて研究完了まで、平均5年間
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臨床的SMA特徴：脊柱側弯症
時間枠：年間、研究完了まで、平均5年間
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側弯症の有無の変化または側弯症手術の有病率：側弯症を呈した参加者の割合および脊椎手術を受けた参加者の割合。
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年間、研究完了まで、平均5年間
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臨床的SMA特性：神経発達発達
時間枠：研究完了まで毎年、平均5年間
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神経発達障害の有病率：神経小児科医による評価後、言語、行動、社会的または理解力の変化を示す患者の割合
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研究完了まで毎年、平均5年間
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臨床的SMA特性：治療シーケンス
時間枠：研究完了まで毎年、平均5年間
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治療変更：異なる可能な治療シーケンスにおける患者の分布
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研究完了まで毎年、平均5年間
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Andrés Nascimento、Hospital Sant Joan de Déu
- スタディチェア：Mónica Povedano Panadés、Hospital Universitari de Bellvitge
- スタディチェア：Francina Munell Casadesús、Hospital Universitari Vall d'Hebron
- スタディチェア：Miguel Angel Fernández García Miguel Angel Fernández García、Hospital Universitario La Paz
- スタディチェア：Inmaculada Pitarch Castellano、Hospital Universitario La Fe
- スタディチェア：Juan Francisco Vázquez Costa、Hospital Universitario La Fe
- スタディチェア：Maria Grazia Cattinari、Fundación Atrofia Muscular Espinal
- スタディチェア：Rocío Calvo、Hospital Universitario Regional de Málaga
- スタディチェア：Eduardo Martínez Salcedo、Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- スタディチェア：Antonio Moreno Escribano、Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- スタディチェア：Julita Medina Cantillo、Hospital Sant Joan de Déu
出版物と役立つリンク
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一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
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最初に提出
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最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
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最終確認日
詳しくは
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