Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

CuidAME: Продольный сбор данных от пациентов со спинальной мышечной атрофией в Испании (CUIDAME)

14 ноября 2025 г. обновлено: Fundació Sant Joan de Déu

CuidAME: Лонгитюдный сбор данных от пациентов со спинальной мышечной атрофией в Испании

Целью данного наблюдательного исследования является создание продольного сбора данных для долгосрочного наблюдения за пациентами со СМА в реальных условиях и стандартизация процесса сбора данных о пациентах со СМА.

Пациенты, получающие лечение и не получающие его, будут наблюдаться в соответствии с графиком рутинной клинической практики.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Спинальная мышечная атрофия

Подробное описание

Это ретроспективное, проспективное, многоцентровое, нерандомизированное исследование по сбору данных в Испании. Набор данных основан на базовом наборе данных TREAT-NMD SMA и консенсусе руководящего комитета CuidAME. Исследование собирает псевдоанонимизированные данные, включая данные о результатах генетических тестов, клинических диагнозах, лечении и показателях исходов.

Наблюдение за пациентами будет проводиться в соответствии с графиком обычной клинической практики. Двигательные исходы будут регулярно фиксироваться в соответствии со стандартами лечения SMA: для пациентов с DMT каждые 6 месяцев или не менее одного раза в год для пациентов без DMT, в течение как минимум 5-летнего периода наблюдения изначально, который может быть продлен по согласованию с финансирующими исследование организациями.

Участие в этом исследовании не изменяет и не влияет на какие-либо клинические решения относительно лечения, которое может получать пациент, проводимых клинических оценок или частоты визитов.

Исследование не будет собирать данные от пациентов, участвующих в клиническом испытании, с момента их включения в исследование. Данные, собранные до включения в исследование, могут быть использованы, а сбор данных может продолжаться после окончания клинического испытания. Данные, полученные во время клинического испытания, могут быть использованы при получении письменного разрешения от спонсора клинического испытания.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: CUIDAME Project Manager
Номер телефона: 0034 936 009 751
Электронная почта: info@registro-cuidame.org

Места учебы

Испания
- - Esplugues de Llobregat, Испания
    - Рекрутинг
    - Hospital Sant Joan de Déu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследование будет собирать данные от пациентов со СМА в Испании, независимо от их схемы лечения, возраста или статуса заболевания, с апреля 2020 года.

Описание

Критерии включения:

Генетически подтвержденная СМА 5q
Получено письменное информированное согласие пациента или опекунов (за исключением умерших педиатрических пациентов).

Критерии исключения:

Другие типы СМА (не 5q СМА).
Пациент без дееспособности, который не может понять суть, значимость и последствия проекта.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты со спинальной мышечной атрофией 5q

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Моторный и функциональный статус (ВОЗ) Временное ограничение: Ежегодно в течение всего периода исследования, в среднем 5 лет	Моторный статус будет фиксироваться (все пациенты): моторные вехи ВОЗ: контрольный список, оценивающий, может ли ребенок сидеть самостоятельно, ползать, стоять с/без поддержки и ходить с/без поддержки. Изменения в этом показателе (потеря или приобретение функции) и поддержание показателя на протяжении всего периода исследования оцениваются.	Ежегодно в течение всего периода исследования, в среднем 5 лет
Моторный и функциональный статус (CHOP INTEND) Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования, в среднем в течение 5 лет	Состояние моторики будет зафиксировано (у пациентов младше двух лет): Детский тест нервно-мышечных нарушений Филадельфийской детской больницы (CHOP INTEND): максимальный балл 64.	Ежегодно до завершения исследования, в среднем в течение 5 лет
Моторный и функциональный статус (HFMSE) Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования, в среднем в течение 5 лет	Будет фиксироваться моторный статус (пациенты старше 36 месяцев): Расширенная функциональная моторная шкала Хаммерсмита (HFMSE): максимальный балл 66.	Ежегодно до завершения исследования, в среднем в течение 5 лет
Двигательный и функциональный статус (RULM) Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования, в среднем 5 лет	Состояние моторики будет зафиксировано (пациенты старше 36 месяцев): Пересмотренный модуль верхних конечностей (RULM): максимальный балл 37.	Ежегодно до завершения исследования, в среднем 5 лет
Моторный и функциональный статус (6-минутный тест ходьбы) Временное ограничение: Ежегодно в течение всего периода исследования, в среднем 5 лет	Состояние моторики будет зафиксировано (у амбулаторных пациентов): 6-минутный тест ходьбы (6MWT): пройденное расстояние за 6 минут.	Ежегодно в течение всего периода исследования, в среднем 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Клинические характеристики СМА: искусственная вентиляция легких Временное ограничение: В течение всего периода исследования, в среднем 5 лет	Изменение распространенности искусственной вентиляции легких: процент участников, которым потребовалась респираторная поддержка (инвазивная или неинвазивная)	В течение всего периода исследования, в среднем 5 лет
Клинические характеристики СМА: внешнее питание Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования, в среднем в течение 5 лет	Изменение распространенности внешнего питания: процент участников, которым требовалась поддержка внешним питанием	Ежегодно до завершения исследования, в среднем в течение 5 лет
Клинические характеристики СМА: сколиоз Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования, в среднем 5 лет	Изменение наличия сколиоза или распространенности операций по поводу сколиоза: процент участников, у которых был выявлен сколиоз, и процент участников, перенесших спинальную операцию.	Ежегодно до завершения исследования, в среднем 5 лет
Клинические характеристики СМА: нейроразвитие Временное ограничение: Ежегодно в течение всего периода исследования, в среднем 5 лет	Распространенность нарушений нервно-психического развития: процент пациентов, у которых после оценки нейропедиатром наблюдаются нарушения речи, поведения, социального взаимодействия или понимания	Ежегодно в течение всего периода исследования, в среднем 5 лет
Клинические характеристики СМА: последовательность лечения Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования, в среднем 5 лет	изменение в лечении: распределение пациентов по различным возможным последовательностям лечения	Ежегодно до завершения исследования, в среднем 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fundació Sant Joan de Déu

Следователи

Учебный стул: Andrés Nascimento, Hospital Sant Joan de Déu
Учебный стул: Mónica Povedano Panadés, Hospital Universitari de Bellvitge
Учебный стул: Francina Munell Casadesús, Hospital Universitari Vall d'Hebron
Учебный стул: Miguel Angel Fernández García Miguel Angel Fernández García, Hospital Universitario La Paz
Учебный стул: Inmaculada Pitarch Castellano, Hospital Universitario La Fe
Учебный стул: Juan Francisco Vázquez Costa, Hospital Universitario La Fe
Учебный стул: Maria Grazia Cattinari, Fundación Atrofia Muscular Espinal
Учебный стул: Rocío Calvo, Hospital Universitario Regional de Málaga
Учебный стул: Eduardo Martínez Salcedo, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Учебный стул: Antonio Moreno Escribano, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Учебный стул: Julita Medina Cantillo, Hospital Sant Joan de Déu

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Related Info

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 мая 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)