CuidAME: 스페인 척수근위축증 환자의 종적 데이터 수집 (CUIDAME)
CuidAME: 스페인에서 척수성 근위축증 환자를 대상으로 한 종단적 데이터 수집
이 관찰 연구의 목표는 실제 임상 환경에서 척수성 근위축증(SMA) 환자들의 장기 추적 관찰을 수행하기 위한 종단적 데이터 수집 연구를 구축하고, SMA 환자 데이터 수집 과정을 표준화 및 균일화하는 데 있습니다.
치료를 받는 환자와 치료를 받지 않는 환자는 일상적인 임상 진료 일정에 따라 추적 관찰될 것입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
이는 스페인에서 진행된 후향적, 전향적, 다기관, 비무작위 데이터 수집 연구입니다. 수집된 데이터셋은 TREAT-NMD SMA 코어 데이터셋과 CuidAME 운영위원회 합의를 기반으로 합니다. 본 연구는 유전자 검사 결과, 임상 진단, 치료 및 결과 측정에 대한 데이터를 포함한 가명 처리된 데이터를 수집합니다.
환자들은 일상적인 임상 진료 일정에 따라 추적 관찰됩니다. 운동 기능 결과는 SMA 치료 표준에 따라 정기적으로 기록되며, DMT를 사용하는 환자의 경우 6개월마다, DMT를 사용하지 않는 환자의 경우 적어도 1년에 한 번씩, 최소 5년간의 추적 관찰 기간 동안 수집됩니다. 이 기간은 연구 후원자와의 합의 하에 연장될 수 있습니다.
본 연구 참여는 환자가 받을 수 있는 치료, 수행된 임상 평가 또는 방문 빈도에 관한 임상적 결정을 변경하거나 영향을 미치지 않습니다.
본 연구는 환자가 임상시험에 등록된 시점부터는 해당 임상시험에 참여하는 환자의 데이터를 수집하지 않습니다. 등록 전 수집된 데이터는 사용될 수 있으며, 임상시험 종료 후에도 데이터 수집은 계속될 수 있습니다. 임상시험 중 생성된 데이터는 임상시험 후원자로부터 서면 허가를 받은 경우 사용될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: CUIDAME Project Manager
- 전화번호: 0034 936 009 751
- 이메일: info@registro-cuidame.org
연구 장소
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Esplugues de Llobregat, 스페인
- 모병
- Hospital Sant Joan de Déu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 5q SMA
- 환자 또는 보호자의 서면 동의서가 획득된 경우 (사망한 소아 환자 제외)
제외 기준:
- 기타 유형의 SMA (비-5q SMA)
- 프로젝트의 성격, 중요성 및 결과를 이해할 수 없는 법적 능력이 없는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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척수성 근위축증 5q 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 및 기능 상태 (WHO)
기간: 연구 완료 시까지 매년, 평균 5년 동안
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모터 상태가 포착됩니다(모든 환자): WHO 운동 발달 단계: 아동이 독립적으로 앉을 수 있는지, 기어 다닐 수 있는지, 지지 없이/지지하며 설 수 있는지, 지지 없이/지지하며 걸을 수 있는지를 평가하는 체크리스트입니다.
이 점수의 변화(기능 상실 또는 획득)와 연구 기간 내내 점수 유지 여부가 평가됩니다.
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연구 완료 시까지 매년, 평균 5년 동안
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운동 및 기능 상태 (CHOP INTEND)
기간: 연구 완료 시까지 매년, 평균 5년 동안
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운동 상태가 기록됩니다(만 2세 미만 환자): 필라델피아 소아병원 신경근 질환 영아 검사(CHOP INTEND): 최대 점수 64점.
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연구 완료 시까지 매년, 평균 5년 동안
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운동 및 기능 상태 (HFMSE)
기간: 연구 완료까지 매년, 평균 5년간
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운동 상태가 기록됩니다(36개월 이상 환자): Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE): 최대 점수 66점.
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연구 완료까지 매년, 평균 5년간
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운동 및 기능 상태 (RULM)
기간: 연구 완료 시까지 매년, 평균 5년간
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운동 상태가 기록됩니다(36개월 이상 환아): 개정 상지 기능 평가(RULM): 최대 점수 37점.
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연구 완료 시까지 매년, 평균 5년간
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운동 및 기능 상태 (6분 걷기 검사)
기간: 연구 완료 시까지 연간, 평균 5년
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환자의 운동 상태가 기록됩니다(보행 가능한 환자): 6분 걷기 검사(6MWT): 6분 내에 걸은 거리.
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연구 완료 시까지 연간, 평균 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임상 SMA 특성: 기계 환기
기간: 연구 완료 시까지, 평균 5년
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기계 환기 유병률 변화: 인공호흡기 지원(침습적 또는 비침습적)이 필요했던 참가자의 백분율
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연구 완료 시까지, 평균 5년
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임상 SMA 특성: 외부 영양
기간: 연구 완료까지 매년, 평균 5년간
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외부 영양 공급 유병률 변화: 외부 영양 지원이 필요한 참가자의 백분율
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연구 완료까지 매년, 평균 5년간
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임상적 SMA 특성: 척추측만증
기간: 연구 완료까지 연간, 평균 5년
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척추측만증 유무 또는 척추측만증 수술 유병률 변화: 척추측만증이 나타난 참가자의 백분율 및 척추 수술을 받은 참가자의 백분율
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연구 완료까지 연간, 평균 5년
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임상적 SMA 특성: 신경발달 발달
기간: 연구 완료 시까지 매년, 평균 5년
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신경발달장애 유병률: 신경소아과 전문의의 평가 후 언어, 행동, 사회성 또는 이해력 변화를 나타내는 환자의 비율
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연구 완료 시까지 매년, 평균 5년
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임상 SMA 특성: 치료 순서
기간: 연구 완료까지 매년, 평균 5년간
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치료 변경: 다양한 가능한 치료 순서에서의 환자 분포
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연구 완료까지 매년, 평균 5년간
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Andrés Nascimento, Hospital Sant Joan de Déu
- 연구 의자: Mónica Povedano Panadés, Hospital Universitari de Bellvitge
- 연구 의자: Francina Munell Casadesús, Hospital Universitari Vall d'Hebron
- 연구 의자: Miguel Angel Fernández García Miguel Angel Fernández García, Hospital Universitario La Paz
- 연구 의자: Inmaculada Pitarch Castellano, Hospital Universitario La Fe
- 연구 의자: Juan Francisco Vázquez Costa, Hospital Universitario La Fe
- 연구 의자: Maria Grazia Cattinari, Fundación Atrofia Muscular Espinal
- 연구 의자: Rocío Calvo, Hospital Universitario Regional de Málaga
- 연구 의자: Eduardo Martínez Salcedo, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- 연구 의자: Antonio Moreno Escribano, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- 연구 의자: Julita Medina Cantillo, Hospital Sant Joan de Déu
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
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연구 기록 업데이트
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