CuidAME: Längsschnitterfassung von Daten bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie in Spanien (CUIDAME)

Dies ist eine retrospektive, prospektive, multizentrische, nicht randomisierte Datenerhebungsstudie in Spanien. Der erhobene Datensatz basiert auf dem TREAT-NMD SMA Core Dataset und dem Konsens des CuidAME-Lenkungsausschusses. Die Studie sammelt pseudonymisierte Daten, einschließlich Daten zu genetischen Testergebnissen, klinischen Diagnosen, Behandlung und Ergebnismessungen.

Patienten werden gemäß dem Zeitplan der routinemäßigen klinischen Praxis nachbeobachtet. Motorische Ergebnisse werden regelmäßig erfasst, entsprechend den SMA-Standards der Versorgung, bei Patienten mit einer DMT alle 6 Monate oder mindestens einmal pro Jahr bei Patienten ohne DMTs, für mindestens eine 5-jährige Nachbeobachtungsperiode zunächst, die in Absprache mit den Geldgebern der Studie verlängert werden könnte.

Die Teilnahme an dieser Studie verändert oder beeinflusst keine klinischen Entscheidungen bezüglich der Behandlung, die der Patient erhalten könnte, der durchgeführten klinischen Beurteilungen oder der Häufigkeit der Besuche.

Die Studie wird keine Daten von Patienten erheben, die ab dem Zeitpunkt ihrer Einschreibung an einer klinischen Studie teilnehmen. Daten, die vor der Einschreibung erhoben wurden, können verwendet werden, und die Datenerhebung kann nach Abschluss der klinischen Studie fortgesetzt werden. Daten, die während einer klinischen Studie generiert wurden, könnten verwendet werden, wenn eine schriftliche Genehmigung des Sponsors der klinischen Studie vorliegt.