CuidAME: Długoterminowe zbieranie danych od pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Hiszpanii (CUIDAME)
CuidAME: Długoterminowe gromadzenie danych od pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Hiszpanii
Celem tego badania obserwacyjnego jest utworzenie badania zbierania danych długoterminowych w celu przeprowadzenia długoterminowej obserwacji pacjentów z SMA w warunkach rzeczywistych oraz standaryzacji i ujednolicenia procesu zbierania danych pacjentów z SMA.
Pacjenci leczeni i nieleczeni będą obserwowani zgodnie z harmonogramem rutynowej praktyki klinicznej.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to retrospektywne, prospektywne, wieloośrodkowe, nierandomizowane badanie zbierania danych w Hiszpanii. Zbiór danych opiera się na zestawie danych rdzeniowych TREAT-NMD SMA oraz konsensusie komitetu sterującego CuidAME. Badanie gromadzi dane pseudonimowe, w tym dane dotyczące wyników badań genetycznych, diagnoz klinicznych, leczenia i miar wyników.
Pacjenci będą obserwowani zgodnie z harmonogramem rutynowej praktyki klinicznej. Wyniki motoryczne będą rejestrowane regularnie, zgodnie ze standardami opieki SMA, u pacjentów z DMT co 6 miesięcy lub przynajmniej raz w roku u pacjentów bez DMT, przez co najmniej 5-letni okres obserwacji początkowo, który może zostać przedłużony za zgodą fundatorów badania.
Udział w tym badaniu nie modyfikuje ani nie wpływa na żadne decyzje kliniczne dotyczące leczenia, jakie może otrzymać pacjent, przeprowadzanych ocen klinicznych ani częstotliwości wizyt.
Badanie nie będzie zbierać danych od pacjentów uczestniczących w badaniu klinicznym od momentu ich rekrutacji. Dane zebrane przed rekrutacją mogą zostać wykorzystane, a zbieranie danych może być kontynuowane po zakończeniu badania klinicznego. Dane wygenerowane podczas badania klinicznego mogą zostać wykorzystane, jeśli uzyskano pisemną zgodę sponsora badania klinicznego.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: CUIDAME Project Manager
- Numer telefonu: 0034 936 009 751
- E-mail: info@registro-cuidame.org
Lokalizacje studiów
-
-
-
Esplugues de Llobregat, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Genetycznie potwierdzona SMA 5q
- Uzyskano pisemną świadomą zgodę pacjenta lub opiekunów (z wyjątkiem zmarłych pacjentów pediatrycznych).
Kryteria wykluczenia:
- Inne typy SMA (SMA nie-5q).
- Pacjent bez zdolności prawnej, który nie może zrozumieć natury, znaczenia i konsekwencji projektu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśniowym 5q
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 5q
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stan motoryczny i funkcjonalny (WHO)
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio przez 5 lat
|
Stan motoryczny będzie rejestrowany (wszyscy pacjenci): Kamienie milowe motoryczne WHO: lista kontrolna oceniająca, czy dziecko może samodzielnie siedzieć, raczkować, stać z/bez podparcia oraz chodzić z/bez podparcia.
Zmiany w tym wyniku (utrata lub poprawa funkcji) oraz utrzymanie wyniku w trakcie trwania badania są oceniane.
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio przez 5 lat
|
|
Stan motoryczny i funkcjonalny (CHOP INTEND)
Ramy czasowe: Rocznie przez cały czas trwania badania, średnio 5 lat
|
Stan motoryczny będzie rejestrowany (pacjenci poniżej drugiego roku życia): Test Niemowlęcy Zaburzeń Nerwowo-Mięśniowych Szpitala Dziecięcego Filadelfii (CHOP INTEND): maksymalny wynik 64.
|
Rocznie przez cały czas trwania badania, średnio 5 lat
|
|
Stan motoryczny i funkcjonalny (HFMSE)
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Stan motoryczny będzie rejestrowany (pacjenci powyżej 36 miesiąca życia): Rozszerzona Skala Funkcjonalna Motoryczna Hammersmith (HFMSE): maksymalna punktacja wynosi 66.
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
|
Stan motoryczny i funkcjonalny (RULM)
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Stan motoryczny będzie rejestrowany (pacjenci powyżej 36 miesiąca życia): Zmodyfikowany Moduł Kończyn Górnych (RULM): maksymalny wynik 37 punktów.
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
|
Stan motoryczny i funkcjonalny (6MWT)
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Stan motoryczny będzie rejestrowany (pacjenci ambulatoryjni): Test 6-minutowego marszu (6MWT): przebyty dystans w ciągu 6 minut.
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczne cechy SMA: wentylacja mechaniczna
Ramy czasowe: Przez okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Zmiana częstości stosowania wentylacji mechanicznej: odsetek uczestników, którzy wymagali wsparcia wentylacyjnego (inwazyjnego lub nieinwazyjnego)
|
Przez okres trwania badania, średnio 5 lat
|
|
Kliniczne cechy SMA: żywienie zewnętrzne
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio przez 5 lat
|
Zmiana częstości występowania żywienia zewnętrznego: odsetek uczestników, którzy wymagali wsparcia żywieniowego z zewnątrz
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio przez 5 lat
|
|
Kliniczne cechy SMA: skolioza
Ramy czasowe: Rocznie do zakończenia badania, średnio 5 lat
|
Zmiana występowania skoliozy lub częstości operacji skoliozy: odsetek uczestników, u których stwierdzono skoliozę oraz odsetek uczestników poddanych operacji kręgosłupa.
|
Rocznie do zakończenia badania, średnio 5 lat
|
|
Kliniczne cechy SMA: rozwój neurorozwojowy
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Częstość występowania zaburzeń neurorozwojowych: odsetek pacjentów, u których po ocenie przez neuropediatrę stwierdzono zmiany w zakresie mowy, zachowania, interakcji społecznych lub rozumienia
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
|
Kliniczne cechy SMA: sekwencja leczenia
Ramy czasowe: Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
zmiana w leczeniu: rozkład pacjentów w różnych możliwych sekwencjach leczenia
|
Rocznie przez cały okres trwania badania, średnio 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Andrés Nascimento, Hospital Sant Joan de Déu
- Krzesło do nauki: Mónica Povedano Panadés, Hospital Universitari de Bellvitge
- Krzesło do nauki: Francina Munell Casadesús, Hospital Universitari Vall d'Hebron
- Krzesło do nauki: Miguel Angel Fernández García Miguel Angel Fernández García, Hospital Universitario La Paz
- Krzesło do nauki: Inmaculada Pitarch Castellano, Hospital Universitario La Fe
- Krzesło do nauki: Juan Francisco Vázquez Costa, Hospital Universitario La Fe
- Krzesło do nauki: Maria Grazia Cattinari, Fundación Atrofia Muscular Espinal
- Krzesło do nauki: Rocío Calvo, Hospital Universitario Regional de Málaga
- Krzesło do nauki: Eduardo Martínez Salcedo, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- Krzesło do nauki: Antonio Moreno Escribano, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- Krzesło do nauki: Julita Medina Cantillo, Hospital Sant Joan de Déu
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EOM-24-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .