CuidAME: Dlouhodobý sběr údajů od pacientů se spinální svalovou atrofií ve Španělsku (CUIDAME)
Cílem této observační studie je založit longitudinální studii sběru dat za účelem dlouhodobého sledování pacientů se SMA v reálném klinickém prostředí a standardizovat a sjednotit proces sběru dat o pacientech se SMA.
Léčení i neléčení pacienti budou sledováni podle harmonogramu běžné klinické praxe.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Toto je retrospektivní, prospektivní, multicentrická, nerandomizovaná studie sběru dat ve Španělsku. Shromážděná datová sada je založena na základním datovém souboru TREAT-NMD SMA a konsenzu řídícího výboru CuidAME. Studie shromažďuje pseudoanonymizovaná data, včetně údajů o výsledcích genetických testů, klinických diagnózách, léčbě a výsledných měřeních.
Pacienti budou sledováni podle harmonogramu běžné klinické praxe. Motorické výsledky budou pravidelně zaznamenávány podle standardů péče o SMA, u pacientů s DMT každých 6 měsíců nebo alespoň jednou ročně u pacientů bez DMT, po dobu minimálně 5 let sledování zpočátku, což může být prodlouženo po dohodě s financujícími stranami studie.
Účast v této studii nemění ani neovlivňuje žádná klinická rozhodnutí ohledně léčby, kterou pacient může obdržet, provedených klinických hodnocení nebo frekvence návštěv.
Studie nebude shromažďovat data od pacientů účastnících se klinické studie od okamžiku jejich zařazení. Data shromážděná před zařazením mohou být použita a sběr dat může pokračovat po skončení klinické studie. Data získaná během klinické studie mohou být použita, pokud je získán písemný souhlas zadavatele klinické studie.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: CUIDAME Project Manager
- Telefonní číslo: 0034 936 009 751
- E-mail: info@registro-cuidame.org
Studijní místa
-
-
-
Esplugues de Llobregat, Španělsko
- Nábor
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzená 5q SMA
- Byl získán písemný informovaný souhlas pacienta nebo pečovatelů (s výjimkou zemřelých dětských pacientů).
Kritéria pro vyloučení:
- Další typy SMA (ne-5q SMA).
- Pacient bez způsobilosti k právním úkonům, který nemůže pochopit podstatu, význam a důsledky projektu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti se spinální svalovou atrofií 5q
Pacienti s spinální svalovou atrofií 5q
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Motorický a funkční stav (WHO)
Časové okno: Ročně po dobu dokončení studie, v průměru 5 let
|
Motorický stav bude zaznamenán (všichni pacienti): WHO motorické milníky: kontrolní seznam, který hodnotí, zda dítě dokáže samostatně sedět, lézt, stát s/bez opory a chodit s/bez opory.
Změny v tomto skóre (ztráta nebo zisk funkce) a udržení skóre po celou dobu trvání studie jsou hodnoceny.
|
Ročně po dobu dokončení studie, v průměru 5 let
|
|
Motorický a funkční stav (CHOP INTEND)
Časové okno: Ročně během trvání studie, v průměru 5 let
|
Motorický stav bude zaznamenán (pacienti mladší dvou let): Dětský test neuromuskulárních porod Philadelphské dětské nemocnice (CHOP INTEND): maximální skóre 64.
|
Ročně během trvání studie, v průměru 5 let
|
|
Motorický a funkční stav (HFMSE)
Časové okno: Ročně až do dokončení studie, průměrně 5 let
|
Motorický stav bude zaznamenán (pacienti starší 36 měsíců): Rozšířená funkční motorická stupnice Hammersmith (HFMSE): maximální skóre 66.
|
Ročně až do dokončení studie, průměrně 5 let
|
|
Motorický a funkční stav (RULM)
Časové okno: Ročně po dobu trvání studie, v průměru 5 let
|
Motorický stav bude zaznamenán (pacienti starší 36 měsíců): Revidovaný modul horních končetin (RULM): maximální skóre 37.
|
Ročně po dobu trvání studie, v průměru 5 let
|
|
Motorický a funkční stav (6MWT)
Časové okno: Ročně po dobu dokončení studie, v průměru 5 let
|
Motorický stav bude zaznamenán (pacienti schopní chůze): 6minutový test chůze (6MWT): ujetá vzdálenost za 6 minut.
|
Ročně po dobu dokončení studie, v průměru 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické charakteristiky SMA: umělá plicní ventilace
Časové okno: Během dokončení studie, v průměru 5 let
|
Změna prevalence mechanické ventilace: procento účastníků, kteří vyžadovali ventilační podporu (invazivní nebo neinvazivní)
|
Během dokončení studie, v průměru 5 let
|
|
Klinické charakteristiky SMA: externí výživa
Časové okno: Ročně po dobu trvání studie, průměrně 5 let
|
Změna prevalence externí výživy: procento účastníků, kteří vyžadovali podporu externí výživou
|
Ročně po dobu trvání studie, průměrně 5 let
|
|
Klinické charakteristiky SMA: skolióza
Časové okno: Ročně po dobu trvání studie, průměrně 5 let
|
Změna výskytu skoliózy nebo prevalence operace skoliózy: procento účastníků, u kterých se objevila skolióza, a procento účastníků s operací páteře.
|
Ročně po dobu trvání studie, průměrně 5 let
|
|
Klinické charakteristiky SMA: neurovývojový vývoj
Časové okno: Ročně po dobu dokončení studie, v průměru 5 let
|
Prevalence neurovývojových poruch: procento pacientů, u kterých se po vyšetření neuropediatrem projevují změny v řeči, chování, sociální interakci nebo porozumění
|
Ročně po dobu dokončení studie, v průměru 5 let
|
|
Klinické charakteristiky SMA: posloupnost léčby
Časové okno: Ročně po dobu trvání studie, v průměru 5 let
|
změna v léčbě: rozdělení pacientů v různých možných léčebných sekvencích
|
Ročně po dobu trvání studie, v průměru 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Andrés Nascimento, Hospital Sant Joan de Déu
- Studijní židle: Mónica Povedano Panadés, Hospital Universitari de Bellvitge
- Studijní židle: Francina Munell Casadesús, Hospital Universitari Vall d'Hebron
- Studijní židle: Miguel Angel Fernández García Miguel Angel Fernández García, Hospital Universitario La Paz
- Studijní židle: Inmaculada Pitarch Castellano, Hospital Universitario La Fe
- Studijní židle: Juan Francisco Vázquez Costa, Hospital Universitario La Fe
- Studijní židle: Maria Grazia Cattinari, Fundación Atrofia Muscular Espinal
- Studijní židle: Rocío Calvo, Hospital Universitario Regional de Málaga
- Studijní židle: Eduardo Martínez Salcedo, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- Studijní židle: Antonio Moreno Escribano, Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
- Studijní židle: Julita Medina Cantillo, Hospital Sant Joan de Déu
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EOM-24-02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .