ドイツにおける無症候性全身性肥満細胞症（ISM）患者を対象とした非介入研究
2026年4月17日 更新者：Blueprint Medicines Corporation
現実世界の環境下で、対症療法で十分にコントロールされていない症状を有する無症候性全身性肥満細胞症患者における、選択的KIT変異標的チロシンキナーゼ阻害剤アバプリチニブ（BLU-285）の有効性を記述するための前向き非介入研究
この研究は、ドイツにおける現実世界でのISM管理におけるアバプリチニブ（BLU-285）の有効性を評価する非介入研究です。 また、ISM患者の自然経過と管理に関する既存のデータギャップに対処することも目的としています。
研究は、各参加者を最大24ヶ月間追跡するように設計されています。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
80
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Blueprint Medicines, EU Contact
- 電話番号：+31 85 064 4001
- メール：medinfoeurope@blueprintmedicines.com
研究場所
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Berlin、ドイツ、10117
- 募集
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
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Bochum、ドイツ、44791
- 募集
- Katholisches Klinikum Bochum
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Deggendorf、ドイツ、94469
- 募集
- MVZ Klinikum Deggendorf
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Dresden、ドイツ、01307
- 募集
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
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Göttingen、ドイツ、37075
- 募集
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
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Tübingen、ドイツ、72076
- 募集
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
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Wiesbaden、ドイツ、65205
- 募集
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
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Wuppertal、ドイツ、42283
- 募集
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ドイツで承認されたラベルに従い、市販のアバプリチニブによる治療を開始する、対症療法では不十分にコントロールされている中等度から重度の症状を有するISMの成人参加者。
説明
選定基準:
- 参加者は、主治医の判断に基づき、通常のケアの一環として（中等度から重度の症状を有し、対症療法で十分にコントロールできないISMに対して）avapritinib治療を開始し、承認されたSmPCに従っていること。
除外基準:
- 血管瘤の既往歴、頭蓋内出血、過去1年以内の脳血管障害、または重度の血小板減少症など、頭蓋内出血のリスクが潜在的に高い参加者。
- 以前に市販薬または臨床試験の一部としてavapritinibを服用したことがある参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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アバプリチニブ
参加者は、医療従事者（HCP）の指導のもと、製品特性概要（SmPC）に従って治療計画の一環としてアバプリチニブを受け取ります。
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アバプリチニブは経口錠剤として投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインからの6か月時点での肥満細胞症コントロール-生活の質（MC-QoL）質問票スコアの変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月目
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ベースライン、6ヶ月目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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社会人口統計学的変数：参加者年齢
時間枠：ベースライン（Day -30 から Day -1）
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ベースライン（Day -30 から Day -1）
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社会人口統計学的変数：参加者の性別
時間枠：ベースライン（Day -30からDay -1）
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ベースライン（Day -30からDay -1）
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社会人口統計学的変数：参加者の民族性
時間枠：ベースライン（Day -30からDay -1）
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ベースライン（Day -30からDay -1）
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社会人口統計学的変数：参加者の人種
時間枠：ベースライン（Day -30 から Day -1）
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ベースライン（Day -30 から Day -1）
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ベースライン血清トリプターゼとKIT D816Vバリアントアリル分画（VAF）
時間枠：ベースライン（Day -30からDay -1）
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ベースライン（Day -30からDay -1）
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アナフィラキシーの既往歴がある参加者の数
時間枠：ベースライン（Day -30 から Day -1）
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ベースライン（Day -30 から Day -1）
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併存疾患を有する参加者数
時間枠：ベースラインから24か月まで
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ベースラインから24か月まで
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ISM指向薬の新規開始、ISM指向薬の中止、およびISM指向薬の用量増減を行った参加者数
時間枠：ベースラインから24ヶ月まで
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ベースラインから24ヶ月まで
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生命維持キットが処方された参加者数
時間枠：ベースラインから24か月まで
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ベースラインから24か月まで
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ベースラインからのマスト細胞症活動性スコア（MAS）の変化（3、6、12、18、24か月時点）
時間枠：ベースライン、3か月、6か月、12か月、18か月、24か月
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ベースライン、3か月、6か月、12か月、18か月、24か月
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ベースラインからの変化：MC-QoLアンケートスコア（3、6、12、18、24か月時点）
時間枠：ベースライン、3か月、6か月、12か月、18か月、および24か月
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ベースライン、3か月、6か月、12か月、18か月、および24か月
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ベースラインからのマスト細胞増殖症コントロールテスト（MCT）スコアの変化（3、6、12、18、24か月時点）
時間枠：ベースライン、3か月、6か月、12か月、18か月、24か月
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ベースライン、3か月、6か月、12か月、18か月、24か月
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MASによる評価による反応時間
時間枠：ベースラインから24ヶ月まで
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ベースラインから24ヶ月まで
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ベースラインからの血清トリプターゼの変化（3、6、12、18、24か月時点）
時間枠：ベースライン、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
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ベースライン、3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
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入院、救急外来（ER）受診、エピネフリン自己注射器使用、またはその他の薬剤を必要とするアナフィラキシーを有する参加者の数
時間枠：ベースラインから24か月まで
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ベースラインから24か月まで
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ポリファーマシー（複数の薬剤の同時使用；通常、症状指向の処方薬3剤以上）の定義を満たす参加者数
時間枠：ベースラインから24か月まで
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ベースラインから24か月まで
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ISM関連の病院受診および救急受診をした参加者数
時間枠：ベースラインから24か月まで
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ベースラインから24か月まで
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ISM症状指向療法における変化を認めた参加者数
時間枠：ベースラインから24か月まで
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ベースラインから24か月まで
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投与量変更および研究／治療中止を経験した参加者数
時間枠：ベースラインから24ヵ月まで
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ベースラインから24ヵ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月9日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2025年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月20日
最初の投稿 (実際)
2025年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月17日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BLU-285-2407
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。