Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een niet-interventionele studie bij deelnemers met indolente systemische mastocytose (ISM) in Duitsland

17 april 2026 bijgewerkt door: Blueprint Medicines Corporation

Een prospectief niet-interventioneel onderzoek naar de effectiviteit van avapritinib (BLU-285), een selectieve KIT-mutatiegerichte tyrosinekinaseremmer, bij patiënten met indolente systemische mastocytose en symptomen die niet adequaat worden gecontroleerd met symptomatische behandelingen in de dagelijkse praktijk

Dit is een niet-interventionele studie die de effectiviteit van avapritinib (BLU-285) in de behandeling van ISM in real-world settings in Duitsland beoordeelt. De studie heeft ook tot doel de bestaande gegevenskloof in de natuurlijke geschiedenis en behandeling van deelnemers met ISM aan te pakken.

De studie is zo opgezet dat elke deelnemer gedurende maximaal 24 maanden wordt gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Werving
        • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Werving
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Deggendorf, Duitsland, 94469
        • Werving
        • MVZ Klinikum Deggendorf
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Werving
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Göttingen, Duitsland, 37075
        • Werving
        • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Werving
        • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
      • Wiesbaden, Duitsland, 65205
        • Werving
        • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
      • Wuppertal, Duitsland, 42283
        • Werving
        • Helios Universitätsklinikum Wuppertal

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen deelnemers met ISM met matige tot ernstige symptomen die onvoldoende onder controle zijn met symptomatische behandeling, die een behandeling starten met commerciële avapritinib volgens het in Duitsland goedgekeurde etiket.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers starten met avapritinib-behandeling naar goeddunken van de HCP als onderdeel van hun routinematige zorg (voor ISM met matige tot ernstige symptomen die onvoldoende worden gecontroleerd met symptomatische behandeling) en in overeenstemming met de goedgekeurde SmPC.

Exclusiecriteria:

  • Deelnemer met een mogelijk verhoogd risico op intracraniële bloeding, waaronder degenen met een voorgeschiedenis van vasculair aneurysma, intracraniële bloeding, cerebrovasculair accident in het voorgaande jaar of ernstige trombocytopenie.
  • Deelnemer die eerder avapritinib heeft gebruikt als een commercieel geneesmiddel of als onderdeel van een klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Avapritinib
Deelnemers ontvangen avapritinib als onderdeel van hun behandelplan met hun zorgverlener (HCP) en in overeenstemming met de Samenvatting van de productkenmerken (SmPC).
Geneesmiddel: Avapritinib
Avapritinib zal worden toegediend als een orale tablet.
Andere namen:
  • BLU-285
  • Ayvakyt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Mastocytose Controle-kwaliteit van leven (MC-QoL) vragenlijstscore na 6 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maand 6
Baseline, maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Socio-demografische variabele: leeftijd van de deelnemer
Tijdsspanne: Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Sociaal-demografische variabele: Geslacht van de deelnemer
Tijdsspanne: Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Socio-demografische variabele: Deelnemersetniciteit
Tijdsspanne: Uitgangswaarde (Dag -30 tot Dag -1)
Uitgangswaarde (Dag -30 tot Dag -1)
Sociaal-demografische variabele: Deelnemer Ras
Tijdsspanne: Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Basislijn Serum Tryptase en KIT D816V Variant Allele Fractie (VAF)
Tijdsspanne: Uitgangswaarde (dag -30 tot dag -1)
Uitgangswaarde (dag -30 tot dag -1)
Aantal deelnemers met een eerdere medische voorgeschiedenis van anafylaxie
Tijdsspanne: Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Baseline (Dag -30 tot Dag -1)
Aantal deelnemers met comorbiditeit
Tijdsspanne: Baseline tot maand 24
Baseline tot maand 24
Aantal deelnemers dat een nieuw ISM-gericht medicijn start, een ISM-gericht medicijn staakt, en met dosisverhogingen of -verlagingen voor ISM-gerichte medicijnen
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 24
Baseline tot en met maand 24
Aantal deelnemers voor wie een levensondersteuningskit is voorgeschreven
Tijdsspanne: Baseline tot maand 24
Baseline tot maand 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Mastocytose Activiteitsscore (MAS) na 3, 6, 12, 18 en 24 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Verandering vanaf de uitgangswaarde in MC-QoL-vragenlijstscore na 3, 6, 12, 18 en 24 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Verandering vanaf baseline in Mastocytose Controle Test (MCT) score na 3, 6, 12, 18 en 24 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Tijd tot respons zoals beoordeeld door MAS
Tijdsspanne: Baseline tot maand 24
Baseline tot maand 24
Verandering vanaf baseline in serumtryptase na 3, 6, 12, 18 en 24 maanden
Tijdsspanne: Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Baseline, maanden 3, 6, 12, 18 en 24
Aantal deelnemers met anafylaxie waarvoor ziekenhuisopname, spoedeisende hulpbezoek, gebruik van epinefrine-auto-injector of andere medicatie nodig was
Tijdsspanne: Baseline tot maand 24
Baseline tot maand 24
Aantal deelnemers dat voldoet aan de definitie van polyfarmacie (het gelijktijdig gebruiken van meerdere medicatie; doorgaans 3 of meer symptoomgerichte voorgeschreven medicijnen)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 24
Baseline tot en met maand 24
Aantal deelnemers met ISM-gerelateerde ziekenhuisbezoeken en SEH-bezoeken
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 24
Baseline tot en met maand 24
Aantal deelnemers met veranderingen in ISM-symptoomgerichte therapieën
Tijdsspanne: Baseline tot maand 24
Baseline tot maand 24
Aantal deelnemers met dosisaanpassingen en studie-/behandelingsstopzettingen
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 24
Baseline tot en met maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BLU-285-2407

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren