Interventioton tutkimus Saksan indolenttia systeemistä mastosytoosia (ISM) sairastavilla osallistujilla
perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Blueprint Medicines Corporation
Prospektiivinen ei-interventionaalinen tutkimus, jossa kuvataan avapritinibiin (BLU-285), selektiiviseen KIT-mutaatioon kohdistuvan tyrosiinikinaasin estäjän, tehokkuutta indolenttia systeemistä mastosytoosia sairastavilla potilailla, joiden oireita ei riittävästi kontrolloida oireenmukaisilla hoidoilla todellisissa käyttöolosuhteissa
Tämä on ei-interventiivinen tutkimus, joka arvioi avapritinibin (BLU-285) tehoa ISM:n hoidossa todellisissa olosuhteissa Saksassa. Tutkimus pyrkii myös käsittelemään olemassa olevaa tietoautea ISM:ää sairastavien osallistujien luonnollisessa historiassa ja hoidossa.
Tutkimus on suunniteltu seuraamaan jokaista osallistujaa enintään 24 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
80
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Blueprint Medicines, EU Contact
- Puhelinnumero: +31 85 064 4001
- Sähköposti: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Rekrytointi
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Bochum, Saksa, 44791
- Rekrytointi
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Deggendorf, Saksa, 94469
- Rekrytointi
- MVZ Klinikum Deggendorf
-
Dresden, Saksa, 01307
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
-
Göttingen, Saksa, 37075
- Rekrytointi
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Rekrytointi
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
-
Wiesbaden, Saksa, 65205
- Rekrytointi
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
-
Wuppertal, Saksa, 42283
- Rekrytointi
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset osallistujat, joilla on ISM ja kohtalaiset tai vakavat oireet, jotka eivät ole riittävästi hallinnassa oireiden hoidossa ja jotka aloittavat hoidon kaupallisella avapritinibili reseptilääkkeenä Saksan hyväksymän ohjeen mukaisesti.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja aloittaa avapritiniibin hoidon hoitavan lääkärin harkinnan mukaan osana rutiinihoidostaan (ISM:lle, jossa on kohtalaisia tai vakavia oireita, joita oireidenmukaiseen hoitoon ei ole saatu riittävästi hallintaan) ja hyväksytyn SmPC:n mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja, jolla on mahdollisesti kohonnut riski aivoverenvuodolle, mukaan lukien ne, joilla on aiempi historia verisuoni-aneurysma, aivoverenvuoto, aivoverenkiertohäiriö edellisen vuoden aikana tai vakava trombosytopenia.
- Osallistuja, joka on aiemmin käyttänyt avapritiniibiä kaupallisena lääkkeenä tai osana kliinistä tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Avapritinib
Osallistujat saavat avapritiniibiä osana hoitosuunnitelmaansa terveydenhuollon ammattilaisen (HCP) kanssa ja tuoteselosteen (SmPC) mukaisesti.
|
Avapritinibia annostellaan suun kautta otettavana tablettina.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Perusarvon muutos mastosytoosin kontrolli-elämänlaatu (MC-QoL) -kyselylomakkeen pisteissä kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Alkuarvot, kuukausi 6
|
Alkuarvot, kuukausi 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sosiodemografinen muuttuja: Osallistujan ikä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä -30 - päivä -1)
|
Perustaso (päivä -30 - päivä -1)
|
|
Sosiodemografinen muuttuja: Osallistujan sukupuoli
Aikaikkuna: Alkutila (päivä -30 - päivä -1)
|
Alkutila (päivä -30 - päivä -1)
|
|
Sosiodemografinen muuttuja: Osallistujan etnisyys
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä -30 - Päivä -1)
|
Perustaso (Päivä -30 - Päivä -1)
|
|
Sosio-demografinen muuttuja: Osallistujan rotu
Aikaikkuna: Alkutila (päivä -30 - päivä -1)
|
Alkutila (päivä -30 - päivä -1)
|
|
Perusarvo seerumin tryptaasi ja KIT D816V variantti-alleeli-osuus (VAF)
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä -30 - Päivä -1)
|
Perustaso (Päivä -30 - Päivä -1)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on aiempi anafylaksian sairaushistoria
Aikaikkuna: Perustaso (päivä -30 - päivä -1)
|
Perustaso (päivä -30 - päivä -1)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on komorbiditeetti
Aikaikkuna: Perustaso kuukaudesta 0 kuukauteen 24
|
Perustaso kuukaudesta 0 kuukauteen 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka aloittavat uuden ISM:n ohjaaman lääkityksen, keskeyttävät ISM:n ohjaaman lääkityksen sekä joilla on annoksen lisäyksiä tai vähennyksiä ISM:n ohjaamissa lääkityksissä
Aikaikkuna: Perusarvosta aina 24 kuukauteen
|
Perusarvosta aina 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien määrä, joille määrättiin elämää ylläpitävä pakkaus
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 kuukauteen
|
Perustaso jopa 24 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasoon verrattuna mastosytoosi-aktiivisuuspisteessä (MAS) 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 12, 18 ja 24
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 12, 18 ja 24
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos MC-QoL kyselylomakkeen pisteissä 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
Perustaso, 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos Mastosytoosin kontrollitestin (MCT) pisteissä 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6, 12, 18 ja 24
|
Perustaso, kuukaudet 3, 6, 12, 18 ja 24
|
|
MAS:n arvioima vastausaika
Aikaikkuna: Alkutilanteesta aina 24. kuukauteen
|
Alkutilanteesta aina 24. kuukauteen
|
|
Muutos perusarvosta seerumin tryptaasi-pitoisuudessa 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perusarvo, kuukaudet 3, 6, 12, 18 ja 24
|
Perusarvo, kuukaudet 3, 6, 12, 18 ja 24
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli anafylaksia, joka vaati sairaalahoitoa, ensiapuosastokäyntiä, epinefriini-autoinjektorin käyttöä tai muuta lääkehoitoa
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 kuukauteen
|
Perustaso jopa 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka täyttävät polyfarmasian määritelmän (useiden lääkkeiden samanaikainen käyttö; tyypillisesti 3 tai enemmän oireisiin suunnattuja reseptilääkkeitä)
Aikaikkuna: Perustaso kuukaudesta 24
|
Perustaso kuukaudesta 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on ISM:ään liittyviä sairaalakäyntejä ja ensiapupoliklinikkakäyntejä
Aikaikkuna: Perustaso kuukaudesta 0 kuukauteen 24
|
Perustaso kuukaudesta 0 kuukauteen 24
|
|
Osallistujien määrä, joilla on muutoksia ISM-oireisiin suunnatuissa hoidoissa
Aikaikkuna: Alkutila kuukauteen 24 asti
|
Alkutila kuukauteen 24 asti
|
|
Osallistujien määrä annoksen muutoksilla ja tutkimuksen/hoidon keskeytyksillä
Aikaikkuna: Alkuperäinen aika kuukauden 24 saakka
|
Alkuperäinen aika kuukauden 24 saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 9. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 20. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. marraskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BLU-285-2407
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .