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Eine nicht-interventionelle Studie bei Teilnehmern mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) in Deutschland

17. April 2026 aktualisiert von: Blueprint Medicines Corporation

Eine prospektive nicht-interventionelle Studie zur Beschreibung der Wirksamkeit von Avapritinib (BLU-285), einem selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, der auf KIT-Mutationen abzielt, bei Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose und Symptomen, die in realen Behandlungssituationen durch symptomatische Therapien nicht ausreichend kontrolliert werden können.

Dies ist eine nicht-interventionelle Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Avapritinib (BLU-285) bei der Behandlung von ISM in realen Behandlungssituationen in Deutschland. Die Studie zielt auch darauf ab, die bestehende Datenlücke in Bezug auf die natürliche Krankheitsgeschichte und Behandlung von Teilnehmern mit ISM zu schließen.

Die Studie ist so konzipiert, dass jeder Teilnehmer bis zu maximal 24 Monate lang nachbeobachtet wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Rekrutierung
        • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Rekrutierung
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Deggendorf, Deutschland, 94469
        • Rekrutierung
        • MVZ Klinikum Deggendorf
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
      • Wiesbaden, Deutschland, 65205
        • Rekrutierung
        • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
      • Wuppertal, Deutschland, 42283
        • Rekrutierung
        • Helios Universitätsklinikum Wuppertal

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Teilnehmer mit ISM und mittelschweren bis schweren Symptomen, die durch symptomatische Behandlung unzureichend kontrolliert werden und die eine Behandlung mit kommerziellem Avapritinib gemäß dem in Deutschland zugelassenen Beipackzettel beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer beginnen die Avapritinib-Behandlung nach Ermessen des behandelnden Arztes als Teil ihrer Routineversorgung (für ISM mit mittelschweren bis schweren Symptomen, die durch symptomatische Behandlung unzureichend kontrolliert werden) und in Übereinstimmung mit der genehmigten Fachinformation.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit einem potenziell erhöhten Risiko für intrakranielle Blutungen, einschließlich solcher mit einer Vorgeschichte von Gefäßaneurysmen, intrakraniellen Blutungen, zerebrovaskulären Ereignissen im vorangegangenen Jahr oder schwerer Thrombozytopenie.
  • Teilnehmer, die Avapritinib bereits als kommerzielles Arzneimittel oder im Rahmen einer klinischen Studie eingenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Avapritinib
Die Teilnehmer erhalten Avapritinib als Teil ihres Behandlungsplans mit ihrem medizinischen Fachpersonal (HCP) und gemäß der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC).
Arzneimittel: Avapritinib
Avapritinib wird als orale Tablette verabreicht.
Andere Namen:
  • BLU-285
  • Ayvakyt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert im Mastozytose-Kontroll-Lebensqualitätsfragebogen (MC-QoL)-Score nach 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monat 6
Baseline, Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Soziodemografische Variable: Teilnehmeralter
Zeitfenster: Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Sozio-demografische Variable: Teilnehmergeschlecht
Zeitfenster: Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Sozio-demografische Variable: Teilnehmer-Ethnizität
Zeitfenster: Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Sozio-demografische Variable: Teilnehmerrasse
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -30 bis Tag -1)
Ausgangswert (Tag -30 bis Tag -1)
Baseline Serum Tryptase und KIT D816V-Variantenallelfraktion (VAF)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -30 bis Tag -1)
Ausgangswert (Tag -30 bis Tag -1)
Anzahl der Teilnehmer mit vorheriger medizinischer Anamnese von Anaphylaxie
Zeitfenster: Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Baseline (Tag -30 bis Tag -1)
Anzahl der Teilnehmer mit Komorbidität
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer, die eine neue ISM-gerichtete Medikation beginnen, eine ISM-gerichtete Medikation abbrechen und mit Dosiserhöhungen oder -senkungen für ISM-gerichtete Medikamente
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer, denen ein Lebenserhaltungsset verordnet wurde
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Veränderung vom Ausgangswert im Mastozytose-Aktivitäts-Score (MAS) nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Baseline, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im MC-QoL-Fragebogen-Score nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Ausgangswert, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Mastozytose-Kontrolltest (MCT) nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Ausgangswert, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Zeit bis zur Reaktion gemäß MAS
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Serumtryptase bei Monat 3, 6, 12, 18 und 24
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Baseline, Monate 3, 6, 12, 18 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit Anaphylaxie, die einen Krankenhausaufenthalt, einen Besuch in der Notaufnahme, die Verwendung eines Adrenalin-Autoinjektors oder andere Medikamente erfordert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer, die die Definition von Polypharmazie erfüllen (gleichzeitige Einnahme mehrerer Medikamente; typischerweise 3 oder mehr symptomgerichtete verschreibungspflichtige Arzneimittel)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer mit ISM-bezogenen Krankenhausbesuchen und Notaufnahmebesuchen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen bei ISM-symptomgerichteten Therapien
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer mit Dosisänderungen und Studien-/Behandlungsabbruch
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BLU-285-2407

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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