Niewtrącające się badanie obserwacyjne u uczestników z indolentną układową mastocytozą (ISM) w Niemczech
17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation
Prospektywne, nieinterwencyjne badanie mające na celu opisanie skuteczności avapritinibu (BLU-285), selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej ukierunkowanego na mutację KIT, u pacjentów z indolentną układową mastocytozą i objawami, które nie są odpowiednio kontrolowane za pomocą leczenia objawowego w warunkach rzeczywistych
To jest badanie nieinterwencyjne oceniające skuteczność awaprytynibu (BLU-285) w leczeniu ISM w warunkach rzeczywistych w Niemczech. Badanie ma również na celu wypełnienie istniejącej luki w danych dotyczących naturalnego przebiegu choroby i leczenia uczestników z ISM.
Badanie zostało zaprojektowane tak, aby obserwować każdego uczestnika przez maksymalnie 24 miesiące.
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
80
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Blueprint Medicines, EU Contact
- Numer telefonu: +31 85 064 4001
- E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Rekrutacyjny
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Bochum, Niemcy, 44791
- Rekrutacyjny
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Deggendorf, Niemcy, 94469
- Rekrutacyjny
- MVZ Klinikum Deggendorf
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
-
Göttingen, Niemcy, 37075
- Rekrutacyjny
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Rekrutacyjny
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
-
Wiesbaden, Niemcy, 65205
- Rekrutacyjny
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
-
Wuppertal, Niemcy, 42283
- Rekrutacyjny
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli uczestnicy z ISM z umiarkowanymi do ciężkich objawami niewystarczająco kontrolowanymi leczeniem objawowym, którzy rozpoczynają leczenie komercyjnym awaprytynibem zgodnie z niemiecką zatwierdzoną etykietą.
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik rozpoczyna leczenie awaprytynibem według uznania lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki (w przypadku ISM z umiarkowanymi do ciężkich objawami, które nie są odpowiednio kontrolowane leczeniem objawowym) i zgodnie z zatwierdzonym Charakterystyką Produktu Leczniczego.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik z potencjalnie zwiększonym ryzykiem krwawienia wewnątrzczaszkowego, w tym osoby z wywiadem tętniaka naczyniowego, krwawienia wewnątrzczaszkowego, udaru mózgu w ciągu ostatniego roku lub ciężkiej małopłytkowości.
- Uczestnik, który wcześniej przyjmował awaprytynib jako lek komercyjny lub w ramach badania klinicznego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Awaprytynib
Uczestnicy otrzymają awaprytynib jako część planu leczenia wraz z lekarzem prowadzącym i zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
|
Avapritinib będzie podawany w formie tabletki doustnej.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w punktacji kwestionariusza kontroli jakości życia w mastocytozie (MC-QoL) w miesiącu 6
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 6. miesiąc
|
Linia wyjściowa, 6. miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmienna Socjodemograficzna: Wiek Uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
|
Zmienna socjodemograficzna: Płeć uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
|
Zmienna społeczno-demograficzna: Pochodzenie etniczne uczestnika
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień -30 do dnia -1)
|
Punkt wyjściowy (dzień -30 do dnia -1)
|
|
Zmienna społeczno-demograficzna: Rasa uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
|
Początkowe stężenie tryptazy w surowicy i frakcja allelu wariantu KIT D816V (VAF)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień -30 do dzień -1)
|
Punkt wyjściowy (dzień -30 do dzień -1)
|
|
Liczba uczestników z wcześniejszą historią medyczną anafilaksji
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
Linia bazowa (dzień -30 do dnia -1)
|
|
Liczba uczestników ze schorzeniami współistniejącymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
|
Linia bazowa do miesiąca 24
|
|
Liczba uczestników rozpoczynających nowe leczenie ukierunkowane na ISM, przerywających leczenie ukierunkowane na ISM oraz z modyfikacją dawkowania leków ukierunkowanych na ISM
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do miesiąca 24
|
Linia wyjściowa do miesiąca 24
|
|
Liczba uczestników, którym przepisano zestaw do podtrzymania życia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 miesiąca
|
Od wartości wyjściowej do 24 miesiąca
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali aktywności mastocytozy (MAS) w miesiącach 3, 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
Punkt wyjściowy, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w wyniku kwestionariusza MC-QoL w miesiącach 3, 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
Linia podstawowa, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie testu kontroli mastocytozy (MCT) w miesiącach 3, 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
Linia bazowa, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
|
Czas do odpowiedzi oceniany za pomocą MAS
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 24
|
Od wartości wyjściowej do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu tryptazy w surowicy w miesiącach 3, 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
Linia bazowa, miesiące 3, 6, 12, 18 i 24
|
|
Liczba uczestników z anafilaksją wymagającą hospitalizacji, wizyty w izbie przyjęć (ER), użycia automatycznego wstrzykiwacza z adrenaliną lub innego leczenia farmakologicznego
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do miesiąca 24
|
Od punktu wyjściowego do miesiąca 24
|
|
Liczba uczestników spełniających definicję polipragmazji (jednoczesne stosowanie wielu leków; zazwyczaj 3 lub więcej leków na receptę skierowanych na objawy)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 24
|
Od wartości wyjściowej do miesiąca 24
|
|
Liczba uczestników z wizytami w szpitalu i wizytami na SOR związanymi z ISM
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. miesiąca
|
Od wartości wyjściowej do 24. miesiąca
|
|
Liczba uczestników ze zmianami w terapiach ukierunkowanych na objawy ISM
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
|
Od wartości początkowej do 24. miesiąca
|
|
Liczba uczestników z modyfikacjami dawki oraz przerwaniem badania/leczenia
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do miesiąca 24
|
Od punktu wyjściowego do miesiąca 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 grudnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 listopada 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BLU-285-2407
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .