Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nezasahující studie u účastníků s indolentní systémovou mastocytózou (ISM) v Německu

17. dubna 2026 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation

Prospektivní neintervenční studie popisující účinnost avapritinibu (BLU-285), selektivního inhibitoru tyrozinkinázy cíleného na mutace KIT, u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou a symptomy, které nejsou adekvátně kontrolovány symptomatickou léčbou v reálné klinické praxi

Tato neintervenční studie hodnotí účinnost avapritinibu (BLU-285) v léčbě ISM v reálných podmínkách v Německu. Studie také usiluje o vyplnění stávající mezery v datech týkající se přirozeného průběhu a léčby účastníků s ISM.

Studie je navržena tak, aby sledovala každého účastníka maximálně po dobu 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Bochum, Německo, 44791
        • Nábor
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Deggendorf, Německo, 94469
        • Nábor
        • MVZ Klinikum Deggendorf
      • Dresden, Německo, 01307
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Nábor
        • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
      • Wiesbaden, Německo, 65205
        • Nábor
        • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
      • Wuppertal, Německo, 42283
        • Nábor
        • Helios Universitätsklinikum Wuppertal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí účastníci s ISM se středně těžkými až těžkými příznaky, které nejsou adekvátně kontrolovány symptomatickou léčbou, kteří zahajují léčbu komerčním avapritinibem podle německého schváleného příbalového letáku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci zahajují léčbu avapritinibem podle uvážení zdravotnického pracovníka v rámci běžné péče (pro ISM se středně těžkými až těžkými příznaky nedostatečně kontrolovanými symptomatickou léčbou) a v souladu s schválenou SPC.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník s potenciálně zvýšeným rizikem nitrolebního krvácení, včetně těch s anamnézou cévní aneurysmy, nitrolebního krvácení, cévní mozkové příhody v předchozím roce nebo těžké trombocytopenie.
  • Účastník, který již dříve užíval avapritinib jako registrovaný lék nebo v rámci klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Avapritinib
Účastníci obdrží avapritinib jako součást svého léčebného plánu se svým zdravotnickým pracovníkem (HCP) a v souladu se Souhrnem údajů o přípravku (SmPC).
Lék: Avapritinib
Avapritinib bude podáván ve formě perorální tablety.
Ostatní jména:
  • BLU-285
  • Ayvakyt

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre dotazníku kontroly kvality života u mastocytózy (MC-QoL) v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sociodemografická proměnná: Věk účastníka
Časové okno: Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Socio-demografická proměnná: Pohlaví účastníka
Časové okno: Výchozí hodnota (den -30 až den -1)
Výchozí hodnota (den -30 až den -1)
Socio-demografická proměnná: Etnická příslušnost účastníka
Časové okno: Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Socio-demografická proměnná: Rasová příslušnost účastníka
Časové okno: Výchozí hodnoty (Den -30 až Den -1)
Výchozí hodnoty (Den -30 až Den -1)
Bazální hladina sérového tryptázy a frakce alelové varianty KIT D816V (VAF)
Časové okno: Základní stav (den -30 až den -1)
Základní stav (den -30 až den -1)
Počet účastníků s předchozí anamnézou anafylaxe
Časové okno: Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Počet účastníků s komorbiditou
Časové okno: Základní hodnoty až do 24. měsíce
Základní hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků, kteří zahájili novou léčbu zaměřenou na ISM, ukončili léčbu zaměřenou na ISM a u kterých došlo ke zvýšení nebo snížení dávky léků zaměřených na ISM
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků s předepsanou sadou pro podporu života
Časové okno: Základní hodnota až do 24. měsíce
Základní hodnota až do 24. měsíce
Změna od výchozí hodnoty ve skóre aktivity mastocytózy (MAS) v měsících 3, 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 12, 18 a 24
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 12, 18 a 24
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku MC-QoL po 3, 6, 12, 18 a 24 měsících
Časové okno: Výchozí stav, 3., 6., 12., 18. a 24. měsíc
Výchozí stav, 3., 6., 12., 18. a 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty ve skóre testu kontroly mastocytózy (MCT) v měsících 3, 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Čas do odezvy hodnocený podle MAS
Časové okno: Počáteční stav až do 24. měsíce
Počáteční stav až do 24. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v sérovém tryptáze v měsících 3, 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Počet účastníků s anafylaxí vyžadující hospitalizaci, návštěvu pohotovosti (ER), použití autoinjektoru s adrenalinem nebo jinou medikaci
Časové okno: Výchozí stav až do 24. měsíce
Výchozí stav až do 24. měsíce
Počet účastníků splňujících definici polyfarmakoterapie (současné užívání více léků; obvykle 3 nebo více léků na předpis zaměřených na příznaky)
Časové okno: Výchozí hodnota až do 24. měsíce
Výchozí hodnota až do 24. měsíce
Počet účastníků s návštěvami nemocnice a pohotovosti souvisejícími s ISM
Časové okno: Základní hodnoty až do 24. měsíce
Základní hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků se změnami v ISM symptomatických terapiích
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků s úpravami dávkování a ukončením studie/léčby
Časové okno: Baseline až do 24. měsíce
Baseline až do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Blueprint Medicines Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

1. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BLU-285-2407

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza

Klinické studie na Avapritinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit