독일에서 무증후성 전신 비만세포증(ISM) 환자를 대상으로 한 비중재적 연구
2026년 4월 17일 업데이트: Blueprint Medicines Corporation
실제 임상 환경에서 증상 치료로 충분히 통제되지 않는 증상을 보이는 경성 전신 비만세포증 환자에서 선택적 KIT 돌연변이 표적 티로신 키나제 억제제인 아바프리티닙(BLU-285)의 효과를 기술하기 위한 전향적 비중재적 연구
이 연구는 독일의 실제 임상 환경에서 ISM 관리에 대한 avapritinib(BLU-285)의 효과를 평가하는 비개입적 연구입니다. 이 연구는 또한 ISM 참가자의 자연 경과와 관리에 관한 기존 데이터 격차를 해소하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 각 참가자를 최대 24개월까지 추적하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
80
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Blueprint Medicines, EU Contact
- 전화번호: +31 85 064 4001
- 이메일: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- 모병
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
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Bochum, 독일, 44791
- 모병
- Katholisches Klinikum Bochum
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Deggendorf, 독일, 94469
- 모병
- MVZ Klinikum Deggendorf
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Dresden, 독일, 01307
- 모병
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
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Göttingen, 독일, 37075
- 모병
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
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Tübingen, 독일, 72076
- 모병
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
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Wiesbaden, 독일, 65205
- 모병
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
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Wuppertal, 독일, 42283
- 모병
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
증상 치료로 적절히 조절되지 않는 중등도에서 중증 증상을 보이는 ISM 성인 참가자로서, 독일 승인 라벨에 따라 상용 아바프리티닙 치료를 시작하는 경우
설명
포함 기준:
- 참가자는 일상적인 치료의 일환으로(증상 치료로 적절히 조절되지 않는 중등도에서 중증 증상의 ISM의 경우) 승인된 SmPC에 따라 HCP의 판단에 따라 아바프리티닙 치료를 시작하고 있습니다.
제외 기준:
- 혈관 동맥류, 두개내 출혈, 지난 1년 이내 뇌졸중 병력이 있거나 중증 혈소판 감소증이 있는 참가자 등 두개내 출혈 위험이 증가할 수 있는 참가자.
- 이전에 상용 의약품 또는 임상 연구의 일환으로 아바프리티닙을 복용한 적이 있는 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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아바프리티닙
참가자는 의료 전문가(HCP)와 함께 치료 계획의 일환으로, 그리고 제품 특성 요약서(SmPC)에 따라 아바프리티닙을 투여받게 됩니다.
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아바프리티닙은 경구용 정제로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6개월 시점의 비만세포증 조절-삶의 질 (MC-QoL) 설문지 점수의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, Month 6
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Baseline, Month 6
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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사회인구학적 변수: 참가자 연령
기간: 기준선 (Day -30 ~ Day -1)
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기준선 (Day -30 ~ Day -1)
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사회인구학적 변수: 참가자 성별
기간: 기준선 (Day -30 to Day -1)
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기준선 (Day -30 to Day -1)
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사회인구학적 변수: 참가자 민족성
기간: 기준선 (Day -30 to Day -1)
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기준선 (Day -30 to Day -1)
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사회인구학적 변수: 참가자 인종
기간: 베이스라인 (Day -30 to Day -1)
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베이스라인 (Day -30 to Day -1)
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기준선 혈청 트립타제 및 KIT D816V 변이체 대립유전자 분율(VAF)
기간: 기준선 (Day -30 to Day -1)
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기준선 (Day -30 to Day -1)
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아나필락시스 병력이 있는 참가자 수
기간: 기준선 (Day -30 to Day -1)
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기준선 (Day -30 to Day -1)
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동반 질환을 가진 참가자 수
기간: 기준 시점부터 24개월까지
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기준 시점부터 24개월까지
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ISM 지향 약물 신규 시작, 중단 및 ISM 지향 약물 용량 증가 또는 감소를 시작한 참가자 수
기간: 기준선부터 24개월까지
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기준선부터 24개월까지
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생명 유지 키트를 처방받은 참가자 수
기간: 기준선부터 24개월까지
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기준선부터 24개월까지
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기준선 대비 비만세포증 활동 점수(MAS)의 3, 6, 12, 18, 24개월에서의 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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기준선, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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기준선 대비 MC-QoL 설문지 점수의 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월 변화
기간: Baseline, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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Baseline, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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기준선 대비 비만세포증 통제 검사(MCT) 점수의 변화 (3, 6, 12, 18, 24개월)
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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기준선, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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MAS에 의해 평가된 반응 시간
기간: 기준 시점부터 24개월까지
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기준 시점부터 24개월까지
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기준선 대비 혈청 트립타제 변화 (3, 6, 12, 18, 24개월)
기간: 기준점, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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기준점, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월
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입원, 응급실 방문, 에피네프린 자동주사기 사용 또는 기타 약물 치료가 필요한 아나필락시스를 경험한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 24개월까지
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기준 시점부터 24개월까지
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다중 약물 복용(동시에 여러 약물 사용; 일반적으로 3가지 이상의 증상 지향 처방약) 정의를 충족하는 참가자 수
기간: 기준선부터 24개월까지
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기준선부터 24개월까지
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ISM 관련 병원 방문 및 응급실 방문 참가자 수
기간: 기준 시점부터 24개월까지
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기준 시점부터 24개월까지
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ISM 증상 지향 치료법 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 시점부터 24개월까지
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기준 시점부터 24개월까지
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용량 조정 및 연구/치료 중단 참가자 수
기간: 기준 시점부터 24개월까지
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기준 시점부터 24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 9일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 20일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BLU-285-2407
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