En ikke-intervensjonell studie med deltakere med indolent systemisk mastocytose (ISM) i Tyskland
17. april 2026 oppdatert av: Blueprint Medicines Corporation
En prospektiv ikke-intervensjonell studie for å beskrive effektiviteten av Avapritinib (BLU-285), en selektiv KIT-mutasjonsrettet tyrosinkinasehemmer, hos pasienter med indolent systemisk mastocytose og symptomer som ikke er tilstrekkelig kontrollert med symptomatiske behandlinger i reelle kliniske settinger
Dette er en ikke-intervensjonell studie som vurderer effektiviteten av avapritinib (BLU-285) i behandlingen av ISM i virkelige kliniske settinger i Tyskland. Studien søker også å fylle eksisterende datagap i naturhistorien og behandlingen av deltakere med ISM.
Studien er utformet for å følge hver deltaker i opptil 24 måneder.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
80
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Blueprint Medicines, EU Contact
- Telefonnummer: +31 85 064 4001
- E-post: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Rekruttering
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Rekruttering
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Deggendorf, Tyskland, 94469
- Rekruttering
- MVZ Klinikum Deggendorf
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Rekruttering
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Rekruttering
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
-
Wiesbaden, Tyskland, 65205
- Rekruttering
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
-
Wuppertal, Tyskland, 42283
- Rekruttering
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne deltakere med ISM med moderate til alvorlige symptomer som ikke er tilstrekkelig kontrollert med symptomatisk behandling, som starter behandling med kommersiell avapritinib i henhold til den tyske godkjente merkevedtekten.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakerne starter avapritinib-behandling etter behandlers skjønn som en del av deres rutinemessige behandling (for ISM med moderate til alvorlige symptomer utilstrekkelig kontrollert med symptomatisk behandling) og i samsvar med godkjent SmPC.
Eksklusjonskriterier:
- Deltaker med potensiell økt risiko for intrakranielt blødning, inkludert de med historie om vaskulært aneurisme, intrakranielt blødning, cerebrovaskulær hendelse i løpet av det foregående året, eller alvorlig trombocytopeni.
- Deltaker som tidligere har tatt avapritinib som et kommersielt legemiddel eller som del av en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Avapritinib
Deltakerne vil motta avapritinib som en del av behandlingsplanen sammen med sin behandler og i samsvar med produktresyméet.
|
Avapritinib vil bli administrert som en oral tablett.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i Mastocytosekontroll - livskvalitets (MC-QoL) spørreskjema poengsum ved måned 6
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 6
|
Utgangspunkt, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sosiodemografisk variabel: Deltakeralder
Tidsramme: Utgangspunkt (dag -30 til dag -1)
|
Utgangspunkt (dag -30 til dag -1)
|
|
Sosiodemografisk variabel: Deltakerens kjønn
Tidsramme: Utgangspunkt (dag -30 til dag -1)
|
Utgangspunkt (dag -30 til dag -1)
|
|
Sosiodemografisk variabel: Deltakerens etnisitet
Tidsramme: Utgangspunkt (dag -30 til dag -1)
|
Utgangspunkt (dag -30 til dag -1)
|
|
Sosio-demografisk Variabel: Deltakerrase
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Grunnlinje serum tryptase og KIT D816V variantallelfraksjon (VAF)
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Antall deltakere med tidligere medisinsk historie for anafylaksi
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Antall deltakere med komorbiditet
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 24
|
Grunnlinje opp til måned 24
|
|
Antall deltakere som starter en ny ISM-dirigert medisin, avslutter en ISM-dirigert medisin, og med doseøkninger eller -reduksjoner for ISM-dirigerte medisiner
Tidsramme: Utestilling opp til måned 24
|
Utestilling opp til måned 24
|
|
Antall deltakere som ble foreskrevet et livsstøttekit
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra utgangspunkt i mastocytoseaktivitetsresultat (MAS) ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Utgangspunkt, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Endring fra baseline i MC-QoL spørreskjema score ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Utgangspunkt, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Endring fra utgangspunkt i Mastocytose-kontrolltest (MCT) poengsum ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Tid til respons som vurdert av MAS
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i serumtryptase ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Utgangspunkt, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Antall deltakere med anafylaksi som krever sykehusinnleggelse, besøk på legevakten (ER), bruk av epinefrin-autoinjektor eller annen medisin
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 24
|
Grunnlinje opp til måned 24
|
|
Antall deltakere som oppfyller definisjonen av polyfarmasi (bruk av flere medisiner samtidig; typisk 3 eller flere symptomrettede reseptbelagte legemidler)
Tidsramme: Baseline til måned 24
|
Baseline til måned 24
|
|
Antall deltakere med ISM-relaterte sykehusbesøk og legevaktbesøk
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Antall deltakere med endringer i ISM-symptomrettede behandlinger
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
|
Baseline opp til måned 24
|
|
Antall deltakere med dosemodifikasjoner og studie-/behandlingsavbrudd
Tidsramme: Utgangspunkt opp til måned 24
|
Utgangspunkt opp til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. desember 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. november 2025
Først lagt ut (Faktiske)
1. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BLU-285-2407
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .