Un estudio no intervencionista en participantes con mastocitosis sistémica indolente (ISM) en Alemania
17 de abril de 2026 actualizado por: Blueprint Medicines Corporation
Un estudio prospectivo no intervencionista para describir la efectividad de Avapritinib (BLU-285), un inhibidor selectivo de tirosina quinasa dirigido a mutaciones KIT, en pacientes con mastocitosis sistémica indolente y síntomas que no están adecuadamente controlados con tratamientos sintomáticos en entornos del mundo real
Este es un estudio no intervencionista que evalúa la efectividad del avapritinib (BLU-285) en el manejo del SMIS en entornos del mundo real en Alemania. El estudio también busca abordar la brecha de datos existente en la historia natural y el manejo de los participantes con SMIS.
El estudio está diseñado para seguir a cada participante hasta un máximo de 24 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Blueprint Medicines, EU Contact
- Número de teléfono: +31 85 064 4001
- Correo electrónico: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Reclutamiento
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
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Bochum, Alemania, 44791
- Reclutamiento
- Katholisches Klinikum Bochum
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Deggendorf, Alemania, 94469
- Reclutamiento
- MVZ Klinikum Deggendorf
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Dresden, Alemania, 01307
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
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Göttingen, Alemania, 37075
- Reclutamiento
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
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Tübingen, Alemania, 72076
- Reclutamiento
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
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Wiesbaden, Alemania, 65205
- Reclutamiento
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
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Wuppertal, Alemania, 42283
- Reclutamiento
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes adultos con mastocitosis sistémica indolente con síntomas moderados a graves controlados inadecuadamente con tratamiento sintomático, que inician tratamiento con avapritinib comercial según la ficha técnica aprobada en Alemania.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes inician el tratamiento con avapritinib a discreción del profesional sanitario como parte de su atención de rutina (para mastocitosis sistémica indolente con síntomas moderados a graves inadecuadamente controlados con tratamiento sintomático) y de acuerdo con la ficha técnica aprobada.
Criterios de exclusión:
- Participante con un riesgo potencialmente mayor de hemorragia intracraneal, incluidos aquellos con antecedentes de aneurisma vascular, hemorragia intracraneal, accidente cerebrovascular en el año anterior o trombocitopenia grave.
- Participante que haya tomado previamente avapritinib como medicamento comercial o como parte de un estudio clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Avapritinib
Los participantes recibirán avapritinib como parte de su plan de tratamiento con su profesional sanitario (HCP) y de acuerdo con la Ficha Técnica (SmPC).
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Avapritinib se administrará en forma de comprimido oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor basal en la puntuación del cuestionario de control de calidad de vida de la mastocitosis (MC-QoL) en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6
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Línea de base, mes 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Variable Sociodemográfica: Edad del Participante
Periodo de tiempo: Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Variable Sociodemográfica: Género del Participante
Periodo de tiempo: Línea base (Día -30 a Día -1)
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Línea base (Día -30 a Día -1)
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Variable Sociodemográfica: Etnia del Participante
Periodo de tiempo: Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Variable Sociodemográfica: Raza del Participante
Periodo de tiempo: Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Triptasa Sérica Basal y Fracción del Alelo Variante (VAF) KIT D816V
Periodo de tiempo: Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Línea de base (Día -30 a Día -1)
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Número de participantes con antecedentes médicos de anafilaxia
Periodo de tiempo: Línea base (Día -30 a Día -1)
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Línea base (Día -30 a Día -1)
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Número de Participantes con Comorbilidad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Número de participantes que inician un nuevo medicamento dirigido a ISM, suspenden un medicamento dirigido a ISM y con aumentos o disminuciones de dosis de medicamentos dirigidos a ISM
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Número de Participantes a los que se les Prescribió un Kit de Soporte Vital
Periodo de tiempo: Línea base hasta el mes 24
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Línea base hasta el mes 24
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Cambio desde el valor basal en la puntuación de actividad de mastocitosis (MAS) a los meses 3, 6, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: Basal, meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Basal, meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Cambio desde el valor basal en la puntuación del cuestionario MC-QoL a los 3, 6, 12, 18 y 24 meses
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Línea de base, meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Cambio desde el valor basal en la puntuación de la prueba de control de mastocitosis (MCT) a los 3, 6, 12, 18 y 24 meses
Periodo de tiempo: Basal, Meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Basal, Meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Tiempo hasta la respuesta evaluado mediante MAS
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 24
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Baseline hasta el mes 24
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Cambio Desde el Valor Basal de Triptasa Sérica a los Meses 3, 6, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: Baseline, meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Baseline, meses 3, 6, 12, 18 y 24
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Número de Participantes con Anafilaxia que Requirieron Hospitalización, Visita a Urgencias (ER), Uso de Autoinyector de Epinefrina u Otro Medicamento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Número de Participantes que Cumplen la Definición de Polifarmacia (Uso de Múltiples Medicamentos Simultáneamente; Típicamente, 3 o Más Medicamentos Recetados Dirigidos a Síntomas)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
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Desde el inicio hasta el mes 24
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Número de participantes con visitas hospitalarias y visitas a urgencias relacionadas con la ISM
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Línea de base hasta el mes 24
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Número de participantes con cambios en las terapias dirigidas a síntomas del síndrome mielodisplásico
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 24
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Desde la línea de base hasta el mes 24
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Número de participantes con modificaciones de dosis y suspensiones del estudio/tratamiento
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 24
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Baseline hasta el mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
1 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BLU-285-2407
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .